Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kwas walproinowy u chodzących dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (VALIANTSMA)

5 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Kathryn Swoboda, University of Utah

Prospektywne kontrolowane badanie kliniczne kwasu walproinowego u chodzących dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (VALIANTSMA)

Głównym celem tej propozycji jest ustalenie, czy doustny VPA jest skuteczny w leczeniu SMA u dorosłych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Udział w tym badaniu obejmuje sześć wizyt i siedem do ośmiu pobrań krwi w ciągu 13 miesięcy. Każda wizyta wiąże się z pobytem dwóch dni i jednej nocy w Ogólnym Centrum Badań Klinicznych (GCRC).

Pacjenci, którzy mieszkają w odległości dojazdu samochodem, będą mogli uczestniczyć w badaniu bez noclegu podczas dwóch kolejnych wizyt ambulatoryjnych. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani ocenie podczas dwóch wizyt przesiewowych w odstępie 2-4 tygodni w celu ustalenia, czy kwalifikują się do udziału. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania VPA lub placebo przez pierwsze sześć miesięcy. Podczas sześciomiesięcznej wizyty pacjenci zostaną poddani ocenie i przeniesieni do innego schematu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University Medical Center, Dept. of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ambulatoryjne osoby dorosłe z SMA 3 w wieku 18-60 lat. Rozpoznanie SMA musi być udokumentowane przez homozygotyczną delecję obu genów SMN1 w standardowych testach genetycznych dla tego zaburzenia. Pacjenci muszą być w stanie przejść trzydzieści stóp bez pomocy (tj. bez lasek, chodzików).
  2. Zainteresowanie uczestnictwem i zdolność do spełnienia wymagań studiów.
  3. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować antykoncepcję lub powstrzymać się od udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niechodzący dorośli typu 3 i wszyscy dorośli typu 2.
  2. Pacjenci ze współistniejącymi chorobami, które wykluczają podróżowanie, testowanie lub badanie leków.
  3. Pacjenci, którzy brali udział w badaniu dotyczącym leczenia SMA w ciągu 3 miesięcy poprzedzających to badanie lub planują udział w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym leczenia w czasie trwania tego badania.
  4. Pacjenci, którzy w opinii badacza są psychicznie lub prawnie niezdolni do wyrażenia świadomej zgody na badanie lub z innych powodów nie są w stanie spełnić wymagań badania lub rzetelnie współpracować przy procedurach badawczych, zwłaszcza testach wytrzymałościowych.
  5. Pacjenci wymagający nieinwazyjnego wspomagania wentylacji (np. BiPAP) przez > 12 godzin dziennie
  6. Transaminazy, amylaza lub lipaza > 3,0 x norma, WBC < 3,0 lub neutropenia < 1,0, liczba płytek krwi < 100 K lub hematokryt < 30 utrzymujące się przez okres 30 dni
  7. Stosowanie leków lub suplementów, które zakłócają metabolizm VPA i zwiększają potencjalne ryzyko związane z lekami lub mają hipotetyczny korzystny wpływ na modele zwierzęce SMA lub zaburzenia nerwowo-mięśniowe u ludzi w ciągu 3 miesięcy od włączenia do badania. Środki te obejmują riluzol, kreatynę, pochodne maślanu, hormon wzrostu, sterydy anaboliczne, codzienne stosowanie albuterolu, leki przeciwdrgawkowe lub inne inhibitory HDAC.
  8. Kobiety, które są w ciąży lub zamierzają zajść w ciążę podczas udziału w badaniu naukowym lub karmią piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: 1a
Przez sześć miesięcy połowa pacjentów jest losowo przydzielana do grupy otrzymującej placebo. Po 6 miesiącach wszyscy pacjenci są w trakcie leczenia.
Lek: Placebo
Przez sześć miesięcy pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej placebo lub leczenie. Po 6 miesiącach wszyscy chorzy są w trakcie leczenia
Aktywny komparator: 1b
Pacjenci z kohorty 1b są losowo przydzielani do leczenia. Po 6 miesiącach wszyscy pacjenci przyjmują lek.
Lek: Kwas walproinowy (VPA)
Lek: kwas walproinowy i lewokarnityna; kapsułki
Inne nazwy:
  • Depakote
  • Karnitor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Podstawowym wynikiem badania jest zmiana siły mięśniowej od wartości wyjściowej do siły mięśniowej po sześciu miesiącach, jak oceniono metodą MVICT przy użyciu ustalonego systemu testowania.
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w SMAFRS
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Zmiana siły oceniana ręcznym dynamometrem
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Zmiana w MUNE i CMAP
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Numer kopii SMN2
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Zmiana PFT, w tym natężona pojemność życiowa (FVC) i ujemna siła wdechowa (NIF)
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Zmiana beztłuszczowej masy ciała poprzez skanowanie DEXA
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Zmiana odległości pokonanej w ciągu 6 minut
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Zmień czas, aby wspiąć się na cztery standardowe schody
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem oceniana za pomocą zmodyfikowanego profilu wpływu choroby (SIP)
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Utah

Współpracownicy

Abbott
Families of Spinal Muscular Atrophy

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sandra P Reyna, M.D., Families of Spinal Muscular Atrophy
  • Główny śledczy: John T Kissel, Ohio State University
  • Główny śledczy: Kathryn J Swoboda, M.D., University of Utah

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 maja 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 maja 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 czerwca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 grudnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2006H0249

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj