미갈라스타트의 공개 라벨 3상 장기 안전성 연구 (AT1001-041)
파브리병 환자에서 미갈라스타트 염산염 단일 요법의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구
연구 개요
상세 설명
연구 AT1001-041은 미갈라스타트(AT1001-011 [NCT00925301], AT1001-012 [NCT01218659], 또는 FAB-CL-205 [NCT00526071]). 이 임상시험에서 미갈라스타트는 단일 요법으로 투여되었습니다. 이것은 파브리병 치료를 위한 미갈라스타트의 장기적 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 확장 연구였습니다. 연구 방문은 6개월마다 발생했습니다(m). 방문 평가에는 신체 검사, 임상 실험실 매개변수, 부작용 및 참가자 보고 결과가 포함되었습니다.
연구는 이전 연구의 최종 방문 시점에 수행된 베이스라인 방문과 연구의 각 연도에 대해 6m마다 클리닉 방문으로 구성되었습니다. 연구 평가에는 신체 검사, 심초음파, 검사실 매개변수 및 참가자 보고 결과가 포함되었습니다. 이전 migalastat 연구의 완료를 기준으로 다양한 시점에서 연구에 참여자가 등록했기 때문에 치료 기간은 참여자마다 다양했습니다. 최대 치료 기간은 정의되지 않았습니다. 이 연구에는 대조군이 없었습니다. 모든 참가자는 미갈라스타트를 격일로 1회(QOD) 구두로 복용하는 150mg 캡슐과 격일로 비활성 알림 캡슐로 받았습니다.
후원자(Amicus Therapeutics)는 안전 문제나 효능 부족 때문이 아니라 물류상의 이유로 AT1001-041 연구를 중단했습니다. 중단 시점에 AT1001-041 연구를 진행 중인 참가자의 경우, 연구자는 중단 시 진행 중인 참가자를 위한 유사한 공개 라벨 장기 미갈라스타트 치료 연구(AT1001-042 [NCT02194985])에 참여할 것을 제안받았습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10016
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75246
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22030
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
-
-
-
-
-
Edegem, 벨기에, 2650
-
-
-
-
-
Porto Alegre, 브라질, 90035-903
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08025
-
-
-
-
-
Pilar, 아르헨티나, B1629ODT
-
-
-
-
-
London, 영국, NW3 2QG
-
Salford, 영국, M6 8HD
-
-
-
-
-
Cairo, 이집트, 11451
-
-
-
-
-
Roma, 이탈리아, 00168
-
-
-
-
-
Ankara, 칠면조, 06500
-
-
-
-
-
Montreal, 캐나다, H4J 1C5
-
-
-
-
-
Garches, 프랑스, 92380
-
-
-
-
-
Adelaide, 호주, 5000
-
Parkville, 호주, 3050
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 이전 파브리병 프로토콜에서 migalastat 치료 완료
- 남녀 참가자 모두 등록
- 16세 이상
- 남성 및 여성 참가자는 프로토콜에서 식별된 허용 가능한 피임법을 사용하는 데 동의해야 했습니다.
제외 기준:
- 이전 연구에서 예상 사구체 여과율(eGFR)은 30mL/min/1.73이었습니다. m^2
- 신장 이식을 받았거나 받을 예정이거나 현재 투석 중
- 임신 또는 모유 수유
- 연구 시작 30일 이내에 다른 연구 약물(미갈라스타트 제외)로 치료받은 자
- 연구자의 의견으로는 연구 요건을 준수할 수 없거나 연구 등록에 부적합하다고 판단되는 경우
- 기준선 방문 전 12m 이내의 일시적인 허혈 발작, 뇌졸중, 불안정 협심증 또는 심근 경색증을 기록했습니다.
- 조사자의 의견에 따라 임상적으로 유의하고 불안정한 심장 질환이 있는 경우
- 미갈라스타트(부형제 포함) 또는 기타 이미노당에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력이 있는 경우
- Glyset(miglitol) 또는 Zavesca(miglustat)로 필수 치료
- 참가자가 프로토콜 요구 사항을 충족하지 못하게 할 수 있는 병발성 질병 또는 상태가 있었습니다.
- 중증 또는 부적합한 동반 의학적 상태를 가짐
- 베이스라인 방문에서 임상적으로 유의한 비정상적 실험실 값 및 임상적으로 유의한 심전도 소견을 가짐.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 미갈라스타트
Migalastat 150mg 캡슐을 구두로 QOD 복용했습니다.
노출 시간 중앙값은 23.5m였습니다.
|
경구 캡슐 QOD
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 기준선에서 후속 조치 종료까지(이 42개월 연구 종료 후 30일), AE 보고는 6개월마다 한 번 발생하는 각 연구 방문에서 발생했습니다.
|
부작용(AE)은 미갈라스타트를 투여한 참가자에서 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 모든 뜻밖의 의학적 발생으로 정의되었습니다.
각 AE는 보고 시점에 기록되었습니다. 방문은 일반적으로 6개월마다 발생했습니다.
TEAE는 첫 번째 연구 약물 투여 날짜 또는 그 이후에 시작하는 AE로 정의되었습니다.
심각한 AE는 생명을 위협하거나 사망, 지속적이거나 상당한 무력화, 입원 환자 또는 장기 입원 또는 선천성 기형을 초래했습니다.
AE 중증도에 대한 기준은 다음과 같다: 경미함: 최소한의 불편함, 정상적인 일상 활동을 방해하지 않음; 중등도: 충분히 불편하고 정상적인 일상 활동에 지장을 줍니다. 심각: 정상적인 일상 활동을 방해합니다.
TEAE를 경험한 참가자의 수는 migalastat 치료를 받은 사람들을 위해 제시됩니다.
인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
|
기준선에서 후속 조치 종료까지(이 42개월 연구 종료 후 30일), AE 보고는 6개월마다 한 번 발생하는 각 연구 방문에서 발생했습니다.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
추정 사구체 여과율(eGFR)의 연간 변화율
기간: 기준선, 연구 종료까지 매 6m(42m)
|
eGFR의 연간 변화율은 관찰된 값과 평가 시간 사이의 단순 선형 회귀 기울기에 의해 참가자당 평가되었습니다. CKD-EPI(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 방정식(eGFR[CKD-EPI])과 Modification of Diet in Renal Disease(MDRD) 방정식(eGFR[MDRD])을 사용하여 계산했습니다. 방정식은 다음과 같습니다. eGFR [MDRD] = 175 * (혈청 크레아티닌)^-1.154 * (나이)^-0.203 * 1.212(흑인 또는 아프리카계 미국인인 경우) * 0.742(여성인 경우); eGFR [CKD-EPI] = 141 * 최소(혈청 크레아티닌/카파,1)^알파 * 최대(혈청 크레아티닌/카파, 1)^-1.209 * 0.993^나이 * 1.1018(여성인 경우) * 1.159(흑인 또는 아프리카계 미국인인 경우), kappa는 여성의 경우 0.7, 남성의 경우 0.9, 알파는 여성의 경우 -0.329, 남성의 경우 -0.411, 최소는 혈청 크레아티닌/ kappa 또는 1, max는 혈청 크레아티닌/kappa의 최대값 또는 1입니다. 최소 기준선 및 기준선 이후 값이 있는 참가자의 수가 표시됩니다. |
기준선, 연구 종료까지 매 6m(42m)
|
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AT1001-041
- 2011-004800-40 (EudraCT 번호)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .