Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt címkés, 3. fázisú, hosszú távú biztonsági tanulmány a Migalastatról (AT1001-041)

2018. október 1. frissítette: Amicus Therapeutics

Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a Migalastat-hidroklorid monoterápia hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Fabry-kórban szenvedő betegeknél

Ez egy hosszú távú, nyílt vizsgálat volt a migalasztáttal (123 milligramm [mg] migalasztát [ami 150 mg migalasztát-hidrokloridnak felel meg]) (migalasztát) olyan Fabry-kórban szenvedő résztvevők körében, akik egy korábbi, migalasztáttal végzett monoterápiás vizsgálatban befejezték a kezelést.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az AT1001-041 vizsgálat nyílt, nem összehasonlító, többközpontú, hosszú távú kiterjesztett vizsgálat volt Fabry-betegségben szenvedő résztvevők számára, akik befejezték a kezelést a három korábbi migalasztát-vizsgálat egyikében (AT1001-011 [NCT00925301], AT1001-012 [NCT012], vagy FAB-CL-205 [NCT00526071]). Ezekben a vizsgálatokban a migalasztátot monoterápiaként adták. Ez egy kiterjesztett vizsgálat volt, amelynek célja a migalasztát hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése volt a Fabry-kór kezelésében. A tanulmányi látogatásokra 6 havonta került sor (m). A látogatás értékelései magukban foglalták a fizikális vizsgálatokat, a klinikai laboratóriumi paramétereket, a nemkívánatos eseményeket és a résztvevők által jelentett eredményeket.

A vizsgálat egy kiindulási vizitből állt, amelyet az előző vizsgálat utolsó vizitjének időpontjában végeztek, majd a klinikai látogatásokat 6 méterenként a vizsgálat minden évében. A vizsgálati értékelések fizikális vizsgálatot, echokardiográfiát, laboratóriumi paramétereket és a résztvevők által jelentett eredményeket tartalmaztak. Mivel a résztvevők az előző migalasztát vizsgálat befejezése alapján különböző időpontokban vettek részt a vizsgálatban, a kezelés időtartama eltérő volt a résztvevők között. A kezelés maximális időtartamát nem határozták meg. Ebben a vizsgálatban nem voltak kontrollcsoportok; minden résztvevő 150 mg-os migalasztátot kapott szájon át minden második napon egyszer (QOD) és inaktív emlékeztető kapszulákat másnapokon.

A szponzor (Amicus Therapeutics) az AT1001-041 vizsgálatot logisztikai okokból, nem pedig biztonsági aggályok vagy a hatékonyság hiánya miatt hagyta abba. Azon résztvevők számára, akik a megszakítás időpontjában az AT1001-041 vizsgálatban részt vettek, a vizsgálóknak felajánlották, hogy részt vegyenek egy hasonló, nyílt, hosszú távú migalasztát-kezelési vizsgálatban (AT1001-042 [NCT02194985]) a abbahagyáskor folyamatban lévő résztvevők számára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

85

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Pilar, Argentína, B1629ODT
  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, 5000
      • Parkville, Ausztrália, 3050
  • Belgium
      • Edegem, Belgium, 2650
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília, 90035-903
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
      • Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49525
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom, 11451
  • Franciaország
      • Garches, Franciaország, 92380
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4J 1C5
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 00168
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06500
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08025

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Befejezték a migalasztát kezelést egy korábbi Fabry-betegség protokolljában
  • Férfi és női résztvevők egyaránt jelentkeztek
  • 16 éves vagy idősebb
  • A férfi és női résztvevőknek meg kellett állapodniuk a protokoll által meghatározott elfogadható fogamzásgátlás alkalmazásában

Kizárási kritériumok:

  • A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) az előző vizsgálatban 30 ml/perc/1,73 volt m^2
  • Veseátültetésen esett át, vagy veseátültetésen esett át, vagy éppen dialízis alatt áll
  • Terhes vagy szoptató
  • Más vizsgálati gyógyszerrel (a migalasztát kivételével) kezelték a vizsgálat megkezdését követő 30 napon belül
  • A vizsgálati követelményeknek nem tud eleget tenni, vagy a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatra más módon alkalmatlannak ítéli
  • Dokumentált tranziens ischaemiás rohama, szélütése, instabil anginája vagy szívizominfarktusa volt az alaplátogatás előtti 12 méteren belül
  • A vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős, instabil szívbetegsége volt
  • kórtörténetében volt allergia vagy érzékenység a migalasztáttal (beleértve a segédanyagokat is) vagy más iminocukorral
  • Szükséges kezelés Glyset-tel (miglitol) vagy Zavescával (miglusztát)
  • Bármilyen olyan időszakos betegsége vagy állapota volt, amely megakadályozhatta a résztvevőt abban, hogy teljesítse a protokoll követelményeit
  • Súlyos vagy nem megfelelő egyidejű egészségügyi állapota volt
  • Klinikailag szignifikáns kóros laboratóriumi értéket és klinikailag szignifikáns elektrokardiogramot talált a kiindulási vizit alkalmával.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Migalastat
Migalastat 150 mg-os kapszula szájon át, QOD. Az expozíció medián időtartama 23,5 m volt.
Drog: migalasztát-hidroklorid
Orális kapszula QOD
Más nevek:
  • AT1001
  • Galafold
  • Migalastat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE) tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási állapot a nyomon követés végéig (30 nappal a 42 hónapos vizsgálat befejezése után), az AE jelentéssel minden vizsgálati látogatás alkalmával, amelyre 6 havonta egyszer került sor.
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk el, amely a migalasztátot kapott résztvevőnél nem feltétlenül volt ok-okozati összefüggésben a kezeléssel. Minden AE-t a jelentés időpontjában rögzítettek; a látogatások jellemzően 6 havonta történtek. A TEAE-t az első vizsgálati gyógyszer beadási dátumán vagy azt követően kezdődő mellékhatásként határozták meg. A súlyos nemkívánatos események életveszélyesek voltak, vagy halált, tartós vagy jelentős mozgásképtelenséget, fekvőbeteg vagy hosszan tartó kórházi kezelést vagy veleszületett rendellenességet eredményeztek. Az AE súlyosságának kritériumai a következők voltak: Enyhe: minimális kényelmetlenség, nem zavarja a szokásos mindennapi tevékenységeket; Mérsékelt: kellően kényelmetlen, zavarja a normál mindennapi tevékenységeket; Súlyos: megakadályozza a normál mindennapi tevékenységeket. A TEAE-t átélt résztvevők számát a migalasztát kezelésben részesülők esetében mutatjuk be. A jelentett nemkívánatos események modulban található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a súlyos és minden egyéb nem súlyos mellékhatás összefoglalása.
A kiindulási állapot a nyomon követés végéig (30 nappal a 42 hónapos vizsgálat befejezése után), az AE jelentéssel minden vizsgálati látogatás alkalmával, amelyre 6 havonta egyszer került sor.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) éves változásának mértéke
Időkeret: Alapvonal, 6 méterenként a vizsgálat végéig (42 m)

Az eGFR évesített változási ütemét résztvevőnként a megfigyelt értékek és az értékelési idők közötti egyszerű lineáris regresszió meredeksége alapján értékeltük. Ezt a krónikus vesebetegség-járványügyi együttműködés (CKD-EPI) egyenlet (eGFR [CKD-EPI]) és a vesebetegségben szenvedő étrend módosítása (MDRD) egyenlet (eGFR [MDRD]) segítségével számították ki. Az egyenletek a következők:

eGFR [MDRD] = 175 * (szérum kreatinin)^-1,154 * (Kor)^-0,203 * 1,212 (ha fekete vagy afroamerikai) * 0,742 (ha nő); eGFR [CKD-EPI] = 141 * perc (szérum kreatinin/kappa,1)^alfa * max (szérum kreatinin/kappa, 1)^-1,209 * 0,993^életkor * 1,1018 (ha nő) * 1,159 (ha fekete vagy afroamerikai), ahol a kappa 0,7 a nőknél és 0,9 a férfiaknál, az alfa -0,329 a nőknél és -0,411 a férfiaknál, a minimum a szérum kreatinin minimális értéke/ kappa vagy 1, a max pedig a szérum kreatinin/kappa maximuma vagy 1. Megjelenik azoknak a résztvevőknek a száma, akik legalább kiindulási és utáni értékkel rendelkeznek.
Alapvonal, 6 méterenként a vizsgálat végéig (42 m)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. október 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. február 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. február 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. október 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. október 20.

Első közzététel (Becslés)

2011. október 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 1.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AT1001-041
  • 2011-004800-40 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a migalasztát-hidroklorid

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Indonesia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel