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Studio in aperto di fase 3 sulla sicurezza a lungo termine di Migalastat (AT1001-041)

1 ottobre 2018 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della monoterapia con migalastat cloridrato in soggetti con malattia di Fabry

Si trattava di uno studio a lungo termine in aperto su migalastat (123 milligrammi [mg] di migalastat [equivalenti a 150 mg di migalastat cloridrato]) (migalastat) in partecipanti con malattia di Fabry che avevano completato il trattamento in un precedente studio in monoterapia con migalastat.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio AT1001-041 era uno studio in aperto, non comparativo, multicentrico, di estensione a lungo termine per i partecipanti con malattia di Fabry che avevano completato il trattamento in uno dei tre studi precedenti con migalastat (AT1001-011 [NCT00925301], AT1001-012 [NCT01218659], o FAB-CL-205 [NCT00526071]). In questi studi migalastat è stato somministrato in monoterapia. Si trattava di uno studio di estensione progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di migalastat per il trattamento della malattia di Fabry. Le visite di studio si sono verificate ogni 6 mesi (m). Le valutazioni delle visite includevano esami fisici, parametri clinici di laboratorio, eventi avversi e risultati riportati dai partecipanti.

Lo studio consisteva in una visita di riferimento, che è stata eseguita al momento della visita finale dello studio precedente, seguita da visite cliniche ogni 6 mesi per ogni anno dello studio. Le valutazioni dello studio includevano un esame fisico, ecocardiografia, parametri di laboratorio e risultati riportati dai partecipanti. Poiché i partecipanti si sono iscritti allo studio in momenti diversi in base al completamento del precedente studio migalastat, la durata del trattamento variava tra i partecipanti. Non è stata definita alcuna durata massima del trattamento. Non c'erano gruppi di controllo in questo studio; tutti i partecipanti hanno ricevuto migalastat come capsula da 150 mg assunta per via orale una volta a giorni alterni (QOD) e capsule di promemoria inattive a giorni alterni.

Lo sponsor (Amicus Therapeutics) ha interrotto lo studio AT1001-041 per motivi logistici e non per problemi di sicurezza o mancanza di efficacia. Per i partecipanti che erano in corso nello Studio AT1001-041 al momento dell'interruzione, ai ricercatori è stata offerta la partecipazione a uno studio simile in aperto, a lungo termine sul trattamento con migalastat (AT1001-042 [NCT02194985]) per i partecipanti in corso al momento dell'interruzione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

85

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
      • Parkville, Australia, 3050
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-903
  • Canada
      • Montreal, Canada, H4J 1C5
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
  • Egitto
      • Cairo, Egitto, 11451
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06500

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Trattamento con migalastat completato in un precedente protocollo per la malattia di Fabry
  • Sono stati arruolati partecipanti sia di sesso maschile che femminile
  • Età 16 anni o più
  • I partecipanti di sesso maschile e femminile dovevano accettare di utilizzare una contraccezione accettabile identificata dal protocollo

Criteri di esclusione:

  • La velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) nello studio precedente era di 30 ml/min/1,73 m^2
  • Aveva subito o era programmato per sottoporsi a trapianto di rene o era attualmente in dialisi
  • Incinta o allattamento
  • - Trattati con un altro farmaco sperimentale (eccetto migalastat) entro 30 giorni dall'inizio dello studio
  • Incapace di soddisfare i requisiti dello studio, o ritenuto altrimenti inadatto per l'ingresso nello studio, secondo il parere dello sperimentatore
  • Aveva documentato attacco ischemico transitorio, ictus, angina instabile o infarto del miocardio entro i 12 m prima della visita di riferimento
  • Aveva una malattia cardiaca clinicamente significativa e instabile secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Aveva una storia di allergia o sensibilità al migalastat (compresi gli eccipienti) o ad altri iminozuccheri
  • Trattamento richiesto con Glyset (miglitolo) o Zavesca (miglustat)
  • Aveva malattie o condizioni intercorrenti che potrebbero aver precluso al partecipante di soddisfare i requisiti del protocollo
  • Aveva una condizione medica concomitante grave o inadatta
  • Presentava un valore di laboratorio anomalo clinicamente significativo e un riscontro elettrocardiografico clinicamente significativo alla visita di riferimento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Migalastat
Migalastat capsula da 150 mg assunta per via orale QOD. La durata mediana dell'esposizione è stata di 23,5 m.
Droga: migalastat cloridrato
Capsula orale QOD
Altri nomi:
  • AT1001
  • Galafold
  • Migalastat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del follow-up (30 giorni dopo la fine di questo studio di 42 mesi), con segnalazione di eventi avversi che si verificavano a ciascuna visita dello studio, che si verificava una volta ogni 6 mesi.
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato migalastat che non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ogni EA è stato registrato al momento della segnalazione; le visite avvenivano tipicamente ogni 6 mesi. Un TEAE è stato definito come un evento avverso che inizia alla o dopo la prima data di somministrazione del farmaco oggetto dello studio. Gli eventi avversi gravi sono stati pericolosi per la vita o hanno provocato morte, invalidità persistente o significativa, ricovero ospedaliero o prolungato o un'anomalia congenita. I criteri per la gravità dell'evento avverso erano: Lieve: disagio minimo, non interferisce con le normali attività quotidiane; Moderato: sufficientemente fastidioso, interferisce con le normali attività quotidiane; Grave: impedisce le normali attività quotidiane. Il numero di partecipanti che hanno sperimentato TEAE è presentato per coloro che hanno ricevuto il trattamento con migalastat. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal basale alla fine del follow-up (30 giorni dopo la fine di questo studio di 42 mesi), con segnalazione di eventi avversi che si verificavano a ciascuna visita dello studio, che si verificava una volta ogni 6 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di variazione annualizzato del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 6 m fino alla fine dello studio (42 m)

Il tasso di variazione annualizzato dell'eGFR è stato valutato per partecipante dalla pendenza della semplice regressione lineare tra i valori osservati e i tempi di valutazione. È stato calcolato utilizzando l'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (eGFR [CKD-EPI]) e l'equazione della Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) (eGFR [MDRD]). Le equazioni sono le seguenti:

eGFR [MDRD] = 175 * (creatinina sierica)^-1,154 * (Età)^-0,203 * 1.212 (se nero o afroamericano) * 0.742 (se femmina); eGFR [CKD-EPI] = 141 * min(creatinina sierica/kappa,1)^alfa * max(creatinina sierica/kappa, 1)^-1,209 * 0,993^età * 1,1018 (se femmina) * 1,159 (se nero o afroamericano), dove kappa è 0,7 per le femmine e 0,9 per i maschi, alfa è -0,329 per le femmine e -0,411 per i maschi, min è il minimo della creatinina sierica/ kappa o 1, e max è il massimo di creatinina sierica/kappa o 1. Viene presentato il numero di partecipanti con almeno un valore di riferimento e un valore post-riferimento.
Linea di base, ogni 6 m fino alla fine dello studio (42 m)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 ottobre 2011

Completamento primario (Effettivo)

17 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

17 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2011

Primo Inserito (Stima)

24 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT1001-041
  • 2011-004800-40 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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