Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená dlouhodobá bezpečnostní studie fáze 3 Migalastatu (AT1001-041)

1. října 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti monoterapie migalastat hydrochloridem u pacientů s Fabryho chorobou

Jednalo se o dlouhodobou, otevřenou studii migalastatu (123 miligramů [mg] migalastatu [odpovídá 150 mg hydrochloridu migalastatu]) (migalastat) u účastníků s Fabryho chorobou, kteří dokončili léčbu v předchozí monoterapeutické studii s migalastatem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie AT1001-041 byla otevřená, nekomparativní, multicentrická, dlouhodobá prodloužená studie pro účastníky s Fabryho chorobou, kteří dokončili léčbu v jedné ze tří předchozích studií s migalastatem (AT1001-011 [NCT00925301], AT1001-012 [NCT9], 1865 nebo FAB-CL-205 [NCT00526071]). V těchto studiích byl migalastat podáván jako monoterapie. Jednalo se o rozšiřující studii navrženou tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost a účinnost migalastatu při léčbě Fabryho choroby. Studijní návštěvy probíhaly každých 6 měsíců (m). Hodnocení návštěv zahrnovalo fyzikální vyšetření, klinické laboratorní parametry, nežádoucí účinky a výsledky hlášené účastníky.

Studie sestávala ze základní návštěvy, která byla provedena v době poslední návštěvy předchozí studie, po níž následovaly klinické návštěvy každých 6 m pro každý rok studie. Hodnocení studie zahrnovalo fyzikální vyšetření, echokardiografii, laboratorní parametry a výsledky uváděné účastníky. Protože se účastníci zapsali do studie v různých časových bodech na základě dokončení předchozí studie migalastatu, délka léčby se mezi účastníky lišila. Nebyla definována žádná maximální délka léčby. V této studii nebyly žádné kontrolní skupiny; všichni účastníci dostávali migalastat jako 150mg tobolku užívanou perorálně jednou každý druhý den (QOD) a neaktivní upomínkové tobolky každý druhý den.

Zadavatel (Amicus Therapeutics) přerušil studii AT1001-041 z logistických důvodů, nikoli z důvodu bezpečnosti nebo nedostatečné účinnosti. Účastníkům, kteří v době přerušení pokračovali ve studii AT1001-041, byla zkoušejícím nabídnuta účast v podobné otevřené, dlouhodobé studii léčby migalastatem (AT1001-042 [NCT02194985]) pro účastníky, kteří v době přerušení pokračovali.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

85

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
      • Parkville, Austrálie, 3050
  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 11451
  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00168
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4J 1C5
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06500
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončena léčba migalastatem v předchozím protokolu Fabryho choroby
  • Zapsáni byli muži i ženy
  • Věk 16 let nebo starší
  • Muži a ženy museli souhlasit s používáním přijatelné antikoncepce identifikované protokolem

Kritéria vyloučení:

  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) v předchozí studii byla 30 ml/min/1,73 m^2
  • Podstoupil nebo měl podstoupit transplantaci ledviny nebo byl v současné době na dialýze
  • Těhotná nebo kojená
  • Léčeno jiným hodnoceným lékem (kromě migalastatu) do 30 dnů od zahájení studie
  • Podle názoru zkoušejícího není schopen splnit požadavky studie nebo je jinak považován za nevhodný pro vstup do studie
  • měl dokumentovaný tranzitorní ischemický záchvat, mrtvici, nestabilní anginu pectoris nebo infarkt myokardu během 12 m před základní návštěvou
  • Podle názoru zkoušejícího měl klinicky významné, nestabilní srdeční onemocnění
  • Měl v anamnéze alergii nebo citlivost na migalastat (včetně pomocných látek) nebo na jiné iminocukry
  • Požadovaná léčba přípravkem Glyset (miglitol) nebo Zavesca (miglustat)
  • Měl nějakou interkurentní nemoc nebo stav, který mohl zabránit účastníkovi splnit požadavky protokolu
  • Měl závažný nebo nevhodný doprovodný zdravotní stav
  • Měl klinicky významnou abnormální laboratorní hodnotu a klinicky významný nález na elektrokardiogramu při vstupní návštěvě.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Migalastat
Migalastat 150 mg tobolka užívaná perorálně QOD. Střední doba expozice byla 23,5 m.
Lék: migalastat hydrochlorid
Perorální kapsle QOD
Ostatní jména:
  • AT1001
  • Galafold
  • Migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do konce sledování (30 dní po skončení této 42měsíční studie), přičemž AE se hlásily při každé studijní návštěvě, ke které došlo jednou za 6 měsíců.
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván migalastat, která nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. Každá AE byla zaznamenána v době hlášení; návštěvy se obvykle konaly každých 6 měsíců. TEAE byla definována jako AE začínající v den podání prvního studovaného léku nebo po něm. Závažné AE byly život ohrožující nebo měly za následek smrt, trvalou nebo významnou nezpůsobilost, hospitalizaci nebo prodlouženou hospitalizaci nebo vrozenou anomálii. Kritéria pro závažnost AE byla: Mírná: minimální nepohodlí, neinterferuje s běžnými každodenními aktivitami; Střední: dostatečně nepříjemné, narušuje běžné každodenní činnosti; Těžké: brání běžným každodenním činnostem. Počet účastníků s TEAE je uveden u těch, kteří byli léčeni migalastatem. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Výchozí stav do konce sledování (30 dní po skončení této 42měsíční studie), přičemž AE se hlásily při každé studijní návštěvě, ke které došlo jednou za 6 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra změny odhadované glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Základní linie, každých 6 m až do konce studie (42 m)

Anualizovaná rychlost změny eGFR byla hodnocena na účastníka pomocí sklonu jednoduché lineární regrese mezi pozorovanými hodnotami a časy hodnocení. Byl vypočítán pomocí rovnice pro spolupráci při epidemiologii chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI) (eGFR [CKD-EPI]) a rovnice Modifikace diety při onemocnění ledvin (MDRD) (eGFR [MDRD]). Rovnice jsou následující:

eGFR [MDRD] = 175 * (sérový kreatinin)^-1,154 * (Věk)^-0,203 * 1,212 (pokud je černoch nebo Afroameričan) * 0,742 (pokud žena); eGFR [CKD-EPI] = 141 * min (sérový kreatinin/kappa,1)^alfa * max (sérový kreatinin/kappa, 1)^-1,209 * 0,993^věk * 1,1018 (pokud je žena) * 1,159 (pokud je černoch nebo Afroameričan), kde kappa je 0,7 pro ženy a 0,9 pro muže, alfa je -0,329 pro ženy a -0,411 pro muže, min je minimum sérového kreatininu/ kappa nebo 1 a max je maximum sérového kreatininu/kappa nebo 1. Je uveden počet účastníků s alespoň základní a po základní hodnotě.
Základní linie, každých 6 m až do konce studie (42 m)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2011

Primární dokončení (Aktuální)

17. února 2016

Dokončení studie (Aktuální)

17. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2011

První zveřejněno (Odhad)

24. října 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT1001-041
  • 2011-004800-40 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na migalastat hydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit