Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-Label fase 3 langsiktig sikkerhetsstudie av Migalastat (AT1001-041)

1. oktober 2018 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Migalastat Hydrochloride monoterapi hos personer med Fabrys sykdom

Dette var en langsiktig, åpen studie av migalastat (123 milligram [mg] migalastat [tilsvarer 150 mg migalastathydroklorid]) (migalastat) hos deltakere med Fabrys sykdom som fullførte behandling i en tidligere monoterapistudie med migalastat.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studie AT1001-041 var en åpen, ikke-komparativ, multisenter, langsiktig forlengelsesstudie for deltakere med Fabrys sykdom som fullførte behandling i en av tre tidligere studier av migalastat (AT1001-011 [NCT00925301], AT1001-012 [NCT01218659], eller FAB-CL-205 [NCT00526071]). I disse studiene ble migalastat gitt som monoterapi. Dette var en utvidelsesstudie designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av migalastat for behandling av Fabrys sykdom. Studiebesøk forekom hver 6. måned (m). Besøksevalueringer inkluderte fysiske undersøkelser, kliniske laboratorieparametere, uønskede hendelser og deltakerrapporterte resultater.

Studien besto av et baseline-besøk, som ble utført på tidspunktet for det siste besøket i den forrige studien, etterfulgt av klinikkbesøk hver 6. m for hvert år av studien. Studievurderinger inkluderte en fysisk undersøkelse, ekkokardiografi, laboratorieparametere og deltakerrapporterte resultater. Siden deltakerne meldte seg inn i studien på forskjellige tidspunkter basert på fullføringen av den foregående migalastat-studien, varierte behandlingsvarigheten blant deltakerne. Ingen maksimal behandlingsvarighet ble definert. Det var ingen kontrollgrupper i denne studien; alle deltakerne fikk migalastat som en 150 mg kapsel tatt oralt en gang annenhver dag (QOD) og inaktive påminnelseskapsler på andre dager.

Sponsoren (Amicus Therapeutics) avbrøt studien AT1001-041 av logistiske årsaker og ikke på grunn av sikkerhetshensyn eller mangel på effekt. For deltakere som pågikk i studie AT1001-041 på tidspunktet for seponering, ble etterforskerne tilbudt deltakelse i en lignende åpen, langtidsstudie med migalastatbehandling (AT1001-042 [NCT02194985]) for deltakere som fortsatte ved seponering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
      • Parkville, Australia, 3050
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
  • Canada
      • Montreal, Canada, H4J 1C5
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 11451
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06500

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført migalastatbehandling i en tidligere Fabrys sykdomsprotokoll
  • Både mannlige og kvinnelige deltakere var påmeldt
  • Alder 16 år eller eldre
  • Mannlige og kvinnelige deltakere måtte godta å bruke protokollidentifisert akseptabel prevensjon

Ekskluderingskriterier:

  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) i forrige studie var 30 ml/min/1,73 m^2
  • Hadde gjennomgått, eller var planlagt å gjennomgå, nyretransplantasjon eller var for tiden i dialyse
  • Gravid eller ammer
  • Behandlet med et annet undersøkelsesmiddel (unntatt migalastat) innen 30 dager etter studiestart
  • Ute av stand til å overholde studiekrav, eller anses på annen måte uegnet for studieopptak, etter utrederens mening
  • Hadde dokumentert forbigående iskemisk angrep, hjerneslag, ustabil angina eller hjerteinfarkt innen 12 m før baseline-besøket
  • Hadde klinisk signifikant, ustabil hjertesykdom etter utrederens oppfatning
  • Hadde en historie med allergi eller følsomhet overfor migalastat (inkludert hjelpestoffer) eller andre iminosukker
  • Nødvendig behandling med Glyset (miglitol) eller Zavesca (miglustat)
  • Hadde noen samtidig sykdom eller tilstand som kan ha hindret deltakeren i å oppfylle protokollkravene
  • Hadde en alvorlig eller uegnet samtidig medisinsk tilstand
  • Hadde en klinisk signifikant unormal laboratorieverdi og et klinisk signifikant elektrokardiogramfunn ved baseline-besøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Migalastat
Migalastat 150 mg kapsel tatt oralt QOD. Median varighet av eksponeringen var 23,5 m.
Legemiddel: migalastat hydroklorid
Oral kapsel QOD
Andre navn:
  • AT1001
  • Galafold
  • Migalastat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline til slutt på oppfølging (30 dager etter slutten av denne 42-måneders studien), med AE-rapportering ved hvert studiebesøk, som skjedde en gang hver 6. måned.
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk migalastat som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med behandlingen. Hver AE ble registrert på rapporteringstidspunktet; besøk forekom vanligvis hver 6. måned. En TEAE ble definert som en AE som startet på eller etter den første studiemedikamentadministreringsdatoen. Alvorlige bivirkninger var livstruende eller resulterte i død, vedvarende eller betydelig uførhet, innleggelse på sykehus eller langvarig sykehusinnleggelse, eller en medfødt anomali. Kriteriene for alvorlighetsgrad av AE var: Mild: minimalt ubehag, forstyrrer ikke normale hverdagsaktiviteter; Moderat: tilstrekkelig ubehagelig, forstyrrer normale hverdagsaktiviteter; Alvorlig: forhindrer normale hverdagsaktiviteter. Antall deltakere som opplever TEAE er presentert for de som fikk migalastatbehandling. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Baseline til slutt på oppfølging (30 dager etter slutten av denne 42-måneders studien), med AE-rapportering ved hvert studiebesøk, som skjedde en gang hver 6. måned.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert endringshastighet i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
Tidsramme: Grunnlinje, hver 6. m til slutten av studiet (42 m)

Den årlige endringshastigheten for eGFR ble vurdert per deltaker ved helningen til den enkle lineære regresjonen mellom de observerte verdiene og vurderingstidene. Den ble beregnet ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligningen (eGFR [CKD-EPI]) og modifikasjonen av kosthold ved nyresykdom (MDRD) ligningen (eGFR [MDRD]). Ligningene er som følger:

eGFR [MDRD] = 175 * (serumkreatinin)^-1,154 * (Alder)^-0,203 * 1,212 (hvis svart eller afroamerikansk) * 0,742 (hvis kvinne); eGFR [CKD-EPI] = 141 * min(serumkreatinin/kappa,1)^alfa * max(serumkreatinin/kappa, 1)^-1,209 * 0,993^alder * 1,1018 (hvis kvinne) * 1,159 (hvis svart eller afroamerikansk), der kappa er 0,7 for kvinner og 0,9 for menn, alfa er -0,329 for kvinner og -0,411 for menn, min er minimum av serumkreatinin/ kappa eller 1, og max er maksimum av serumkreatinin/kappa eller 1. Antall deltakere med minst en baseline- og en post-baseline-verdi presenteres.
Grunnlinje, hver 6. m til slutten av studiet (42 m)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2011

Primær fullføring (Faktiske)

17. februar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

17. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. oktober 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2011

Først lagt ut (Anslag)

24. oktober 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2018

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AT1001-041
  • 2011-004800-40 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på migalastat hydroklorid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere