Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-Label fase 3 langsigtet sikkerhedsundersøgelse af Migalastat (AT1001-041)

1. oktober 2018 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Migalastat Hydrochloride monoterapi hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom

Dette var et langsigtet, åbent studie med migalastat (123 milligram [mg] migalastat [svarende til 150 mg migalastathydrochlorid]) (migalastat) hos deltagere med Fabrys sygdom, som afsluttede behandlingen i et tidligere monoterapiforsøg med migalastat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studie AT1001-041 var et åbent, ikke-sammenlignende, multicenter, langsigtet forlængelsesstudie for deltagere med Fabrys sygdom, som fuldførte behandling i et af tre tidligere forsøg med migalastat (AT1001-011 [NCT00925301], AT1001-012 [NCT01218659], eller FAB-CL-205 [NCT00526071]). I disse forsøg blev migalastat givet som monoterapi. Dette var en forlængelsesundersøgelse designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og virkning af migalastat til behandling af Fabrys sygdom. Studiebesøg fandt sted hver 6. måned (m). Besøgsevalueringer omfattede fysiske undersøgelser, kliniske laboratorieparametre, uønskede hændelser og deltagerrapporterede resultater.

Undersøgelsen bestod af et baselinebesøg, som blev udført på tidspunktet for det sidste besøg i den forrige undersøgelse, efterfulgt af klinikbesøg hver 6. m for hvert år af undersøgelsen. Undersøgelsesvurderinger omfattede en fysisk undersøgelse, ekkokardiografi, laboratorieparametre og deltagerrapporterede resultater. Da deltagerne tilmeldte sig undersøgelsen på forskellige tidspunkter baseret på afslutningen af ​​den foregående migalastat-undersøgelse, varierede behandlingsvarigheden blandt deltagerne. Der blev ikke defineret nogen maksimal behandlingsvarighed. Der var ingen kontrolgrupper i denne undersøgelse; alle deltagere fik migalastat som en 150 mg kapsel indtaget oralt én gang hver anden dag (QOD) og inaktive påmindelseskapsler på skiftende dage.

Sponsoren (Amicus Therapeutics) afbrød undersøgelse AT1001-041 af logistiske årsager og ikke på grund af hverken sikkerhedsproblemer eller manglende effekt. For deltagere, som var i gang i undersøgelse AT1001-041 på tidspunktet for afbrydelsen, blev efterforskerne tilbudt deltagelse i et lignende åbent, langvarigt migalastat-behandlingsstudie (AT1001-042 [NCT02194985]) for deltagere, der fortsatte ved seponering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
      • Parkville, Australien, 3050
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
  • Canada
      • Montreal, Canada, H4J 1C5
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
  • Egypten
      • Cairo, Egypten, 11451
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
  • Italien
      • Roma, Italien, 00168
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldført migalastatbehandling i en tidligere Fabry sygdomsprotokol
  • Både mandlige og kvindelige deltagere var tilmeldt
  • Alder 16 år eller ældre
  • Mandlige og kvindelige deltagere skulle acceptere at bruge protokol-identificeret acceptabel prævention

Ekskluderingskriterier:

  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) i den tidligere undersøgelse var 30 ml/min/1,73 m^2
  • Havde gennemgået, eller var planlagt til at gennemgå, nyretransplantation eller var i øjeblikket i dialyse
  • Gravid eller ammende
  • Behandlet med et andet forsøgslægemiddel (undtagen migalastat) inden for 30 dage efter studiestart
  • Ude af stand til at overholde undersøgelseskravene eller på anden måde anses for uegnet til studieoptagelse, efter investigators mening
  • Havde dokumenteret forbigående iskæmisk anfald, slagtilfælde, ustabil angina eller myokardieinfarkt inden for 12 m før baseline besøget
  • Havde klinisk signifikant, ustabil hjertesygdom efter investigators mening
  • Har tidligere haft allergi eller følsomhed over for migalastat (inklusive hjælpestoffer) eller andre iminosukkere
  • Påkrævet behandling med Glyset (miglitol) eller Zavesca (miglustat)
  • Havde nogen samtidig sygdom eller tilstand, der kan have forhindret deltageren i at opfylde protokolkravene
  • Havde en alvorlig eller uegnet samtidig medicinsk tilstand
  • Havde en klinisk signifikant abnorm laboratorieværdi og et klinisk signifikant elektrokardiogramfund ved baselinebesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Migalastat
Migalastat 150 mg kapsel indtaget oralt QOD. Den gennemsnitlige varighed af eksponeringen var 23,5 m.
Medicin: migalastat hydrochlorid
Oral kapsel QOD
Andre navne:
  • AT1001
  • Galafold
  • Migalastat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​opfølgningen (30 dage efter afslutningen af ​​denne 42-måneders undersøgelse), hvor AE-rapportering fandt sted ved hvert studiebesøg, som fandt sted en gang hver 6. måned.
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik migalastat, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med behandlingen. Hver AE blev registreret på tidspunktet for rapporteringen; besøg forekom typisk hver 6. måned. En TEAE blev defineret som en AE, der startede på eller efter den første studielægemiddeladministrationsdato. Alvorlige bivirkninger var livstruende eller resulterede i død, vedvarende eller betydelig uarbejdsdygtighed, indlæggelse eller længerevarende hospitalsindlæggelse eller en medfødt anomali. Kriterierne for AE-sværhedsgrad var: Mild: minimalt ubehag, forstyrrer ikke normale hverdagsaktiviteter; Moderat: tilstrækkeligt ubehageligt, forstyrrer normale hverdagsaktiviteter; Alvorlig: forhindrer normale hverdagsaktiviteter. Antallet af deltagere, der oplever TEAE'er, præsenteres for dem, der modtog migalastat-behandling. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Baseline til slutningen af ​​opfølgningen (30 dage efter afslutningen af ​​denne 42-måneders undersøgelse), hvor AE-rapportering fandt sted ved hvert studiebesøg, som fandt sted en gang hver 6. måned.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig ændringshastighed i den estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline, hver 6. m indtil slutningen af ​​undersøgelsen (42 m)

Den årlige ændringshastighed for eGFR blev vurderet pr. deltager ved hældningen af ​​den simple lineære regression mellem de observerede værdier og vurderingstiderne. Det blev beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligningen (eGFR [CKD-EPI]) og modifikationen af ​​diæten ved nyresygdom (MDRD) ligningen (eGFR [MDRD]). Ligningerne er som følger:

eGFR [MDRD] = 175 * (serumkreatinin)^-1,154 * (Alder)^-0,203 * 1,212 (hvis sort eller afroamerikansk) * 0,742 (hvis kvinde); eGFR [CKD-EPI] = 141 * min(serumkreatinin/kappa,1)^alpha * max(serumkreatinin/kappa, 1)^-1,209 * 0,993^alder * 1,1018 (hvis kvinde) * 1,159 (hvis sort eller afroamerikansk), hvor kappa er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd, alfa er -0,329 for kvinder og -0,411 for mænd, min er minimum af serumkreatinin/ kappa eller 1, og max er maksimum af serum kreatinin/kappa eller 1. Antallet af deltagere med mindst en baseline og en post-baseline værdi vises.
Baseline, hver 6. m indtil slutningen af ​​undersøgelsen (42 m)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

17. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2011

Først opslået (Skøn)

24. oktober 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT1001-041
  • 2011-004800-40 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med migalastat hydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner