어린이의 스테로이드 불응성 경화성/섬유성 cGVHD에 대한 Imatinib Mesylate 및 Mycophenolate Mofetil
스테로이드 불응성 경화성/섬유성 유형의 만성 이식편대숙주병을 앓는 소아에서 이마티닙 메실레이트와 마이코페놀레이트 모페틸의 병용 요법에 대한 개방 표지, 다기관 2상 연구
연구 개요
상세 설명
경화성/섬유성 유형의 만성 GVHD는 질병의 가장 심각한 형태 중 하나이며 표준 치료 접근법에 자주 불응합니다. 티로신 키나아제 억제제인 Imatinib mesylate는 PDGF(Platelet-derived growth factor)와 TGF-β(transforming growth factor-β) 세포 내 신호를 강력하게 억제함으로써 경화/섬유증 유형의 만성 GVHD 환자에게 효과적인 것으로 나타났습니다. 세포 외 기질 유전자의 발현을 담당합니다.
Mycophenolate mofetil(MMF)은 만성 이식편대숙주병 치료에 효과적인 약제 중 하나입니다. MMF는 경구 투여 후 빠르게 흡수되어 활성 대사물질인 MPA(미코페놀산)로 가수분해됩니다. MPA는 이노신 일인산 탈수소효소를 선택적으로 억제하여 T 및 B 림프구에서 퓨린 합성 경로를 차단합니다. 본 연구에서는 MMF와 imatinib mesylate를 결합하여 스테로이드 불응성 경화성/섬유성 만성 GVHD를 치료하여 반응률을 확인하고 조합의 안전성을 찾을 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Chongno-gu
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Seoul, Chongno-gu, 대한민국
- Seoul National University Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준
- 환자는 섬유화/피부경화증 유사 특징이 있는 만성 GVHD 진단을 받아야 합니다. 이 진단은 임상적으로 또는 조직병리학에 의해 이루어질 수 있습니다.
- 환자는 피부 경화증, 폐쇄성 세기관지염, 광범위한 폐 섬유증, 병리학적으로 입증된 장의 내장 섬유성 침범 중 적어도 하나의 증상이 있는 활동성 질병이 있어야 합니다.
- 코르티코스테로이드 불응성 또는 의존성 cGVHD 환자가 적합합니다. 스테로이드 불응성 만성 GVHD는 환자가 프레드니손 0.5mg/kg 이상 또는 격일로 1mg/kg 이상에 해당하는 용량을 투여받은 마지막 한 달 동안 중증도가 지속되는 만성 GVHD로 정의됩니다.
- 만 21세 미만
제외 기준
- 연구 참여 전 4주 이내에 화학 요법, 방사선 요법을 받은 환자.
- 부작용으로부터 회복되지 않은 환자.
- 이식 날짜 이후에 이마티닙 메실레이트 또는 기타 티로신 키나제 억제제로 사전 치료.
- 임신 또는 수유중인 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이마티닙 메실레이트, 마이코페놀레이트 모페틸
MMF 15-20mg/kg(최대 1g) bid + Imatinib mesylate qd
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체(완전 및 부분) 응답률
기간: 일년
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반응 평가는 NIH 기준에 기초한 종합 반응 기준에 따라 치료 기간 동안 3개월마다 수행됩니다. 완전 및 부분 반응 범주는 기준선에서 측정 가능하고 가역적인 GVHD 관련 이상이 있는 기관에만 적용됩니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MMF + imatinib mesylate의 안전성 프로필 평가
기간: 일년
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모든 부작용은 다음 정보와 함께 "Adverse Events CRF"에 기록됩니다.
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일년
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삶의 질(QOL) 평가
기간: 일년
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QOL의 평가는 Lee cGVHD Symptom Scale로 기준선에서 그리고 1년까지 3개월마다 수행됩니다.
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일년
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스테로이드 중단
기간: 일년
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일년
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전반적인 생존율
기간: 일년
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생존 결과에 대해서는 Kaplan-Meier 방법을 추정에 사용합니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Hyoung Jin Kang, MD, Ph.D, Seoul National University Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SNUCH-1301
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