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Imatinib-Mesylat und Mycophenolat-Mofetil bei steroidrefraktärer sklerotischer/fibrotischer cGVHD bei Kindern

21. Oktober 2020 aktualisiert von: Seoul National University Hospital

Offene, multizentrische Phase-II-Studie zur Kombinationstherapie von Imatinib-Mesylat und Mycophenolat-Mofetil bei Kindern mit steroidrefraktärer sklerotischer/fibrotischer chronischer Graft-versus-Host-Krankheit

In dieser Studie werden wir Mycophenolatmofetil und Imatinibmesylat kombinieren, um eine steroidrefraktäre sklerotische/fibrotische chronische Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) zu behandeln, um die Ansprechrate zu sehen und die Sicherheit der Kombination zu finden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Chronische GVHD vom sklerotischen/fibrotischen Typ ist eine der schwersten Formen der Krankheit und ist häufig refraktär gegenüber Standardbehandlungsansätzen. Imatinibmesylat, ein Tyrosinkinase-Inhibitor, hat sich bei Patienten mit chronischer GVHD vom sklerotischen/fibrotischen Typ als wirksam erwiesen, indem es sowohl die intrazelluläre Signalübertragung von PDGF (Plättchenwachstumsfaktor) als auch von TGF-β (transformierender Wachstumsfaktor-β) stark hemmt, was zu einer starken Hemmung der intrazellulären Signalübertragung führt ist für die Expression extrazellulärer Matrixgene verantwortlich.

Mycophenolatmofetil (MMF) ist ein wirksames Mittel zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung. MMF wird nach oraler Verabreichung schnell resorbiert und zum aktiven Metaboliten MPA (Mycophenolsäure) hydrolysiert. MPA hemmt selektiv die Inosinmonophosphatdehydrogenase und blockiert den Weg der Purinsynthese in T- und B-Lymphozyten. In dieser Studie werden wir MMF und Imatinibmesylat kombinieren, um die steroidrefraktäre chronische GVHD vom sklerotischen/fibrotischen Typ zu behandeln, um die Ansprechrate zu sehen und die Sicherheit der Kombination zu finden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Chongno-gu
      • Seoul, Chongno-gu, Korea, Republik von
        • Seoul National University Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Patienten müssen eine Diagnose einer chronischen GVHD mit fibrotischen/sklerodermieähnlichen Merkmalen haben. Diese Diagnose kann klinisch oder histopathologisch gestellt werden.
  • Die Patienten müssen eine aktive Erkrankung mit mindestens einer der folgenden Manifestationen haben: Hautsklerose, symptomatische Bronchiolitis obliterans, ausgedehnte Lungenfibrose, pathologisch nachgewiesene viszerale fibrotische Beteiligung des Darms.
  • Patienten mit kortikosteroidrefraktärer oder abhängiger cGVHD sind geeignet. Steroidrefraktäre chronische GVHD ist definiert als chronische GVHD von anhaltendem Schweregrad während des letzten vollen Monats, in dem die Patienten das Äquivalent von Prednison 0,5 mg/kg oder mehr pro Tag oder 1 mg/kg oder mehr jeden zweiten Tag erhielten.
  • Alter unter 21 Jahren

Ausschlusskriterien

  • Patienten, die innerhalb von 4 Wochen vor Aufnahme der Studie eine Chemotherapie oder Strahlentherapie erhalten haben.
  • Patienten, die sich von unerwünschten Ereignissen nicht erholt haben.
  • Vorherige Behandlung mit Imatinibmesylat oder einem anderen Tyrosinkinase-Inhibitor nach dem Transplantationsdatum.
  • Patienten in Schwangerschaft oder Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Imatinibmesylat, Mycophenolatmofetil

MMF 15–20 mg/kg (max. 1 g) zweimal täglich + Imatinibmesylat qd

  • Imatinib-Dosis: Anfangsdosis 260 mg/m2/Tag (max. 400mg)
  • Imatinib-Dosisanpassung: Die Dosis wird gemäß den Richtlinien angepasst, wenn schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, Toxizität oder Unverträglichkeit auftreten.
Arzneimittel: Imatinibmesylat, Mycophenolatmofetil
Andere Namen:
  • Glivec, Cellcept

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (vollständig und teilweise).
Zeitfenster: 1 Jahr

Die Bewertung des Ansprechens wird während der Behandlung alle 3 Monate anhand umfassender Ansprechkriterien auf der Grundlage von NIH-Kriterien durchgeführt. Die Kategorien vollständiges und teilweises Ansprechen gelten nur für Organe, die zu Studienbeginn messbare und reversible GVHD-bedingte Anomalien aufweisen.

  • Vollständiges Ansprechen (CR): Auflösung aller Anzeichen und Symptome einer chronischen GVHD
  • Partielles Ansprechen (PR) : Verbesserung (mindestens 1 klinische Score-Reduktion, siehe Anhang 2) in einem oder mehreren betroffenen Organen und keine Anzeichen einer Verschlechterung in irgendeinem Organ
  • Objektives Ansprechen (OR): Entweder CR oder PR
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie das Sicherheitsprofil von MMF plus Imatinibmesylat
Zeitfenster: 1 Jahr

Alle unerwünschten Ereignisse werden mit den folgenden Informationen auf dem CRF „Nebenwirkungen“ aufgezeichnet

  • Schweregrad (NCI CTCAE ver. 4.0)
  • Beziehung zum Studienmedikament
  • Dauer (Start- und Enddatum oder bei Fortsetzung bei der Abschlussprüfung)
  • Ob es sich um ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) handelt
1 Jahr
Bewertung der Lebensqualität (QOL)
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Bewertung der QOL wird zu Studienbeginn und alle 3 Monate bis 1 Jahr mit der Lee cGVHD-Symptomskala durchgeführt.
1 Jahr
Absetzen von Steroiden
Zeitfenster: 1 Jahr
  • Basierend auf dem Ansprechen während des Studienzeitraums konnten die Prüfärzte die Dosierung begleitender Immunsuppressiva auf die gleiche Weise wie Kortikosteroide modifizieren.
  • Die Abbruchrate bei den Patienten und die Dosisänderung gegenüber dem Ausgangswert jedes Patienten.
1 Jahr
Gesamtüberlebensrate
Zeitfenster: 1 Jahr
Für das Überlebensergebnis wird die Kaplan-Meier-Methode zur Schätzung verwendet.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Hyoung Jin Kang, MD, Ph.D, Seoul National University Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

14. Februar 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

14. Februar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juli 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

12. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNUCH-1301

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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