Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Imatinibmesylat og mycophenolatmofetil til steroid-refraktær sklerotisk/fibrotisk cGVHD hos børn

21. oktober 2020 opdateret af: Seoul National University Hospital

Åbent, multicenter fase II-studie af kombinationsterapi af imatinibmesylat og mycophenolatmofetil hos børn med steroid-refraktær sklerotisk/fibrotisk type kronisk graft-versus-host-sygdom

I denne undersøgelse vil vi kombinere mycophenolatmofetil og imatinibmesylat til behandling af steroid-refraktær sklerotisk/fibrotisk type kronisk graft-versus-host-sygdom (GVHD) for at se responsraten og finde sikkerheden ved kombination.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sklerotisk/fibrotisk type kronisk GVHD er en af ​​de mest alvorlige former for sygdommen og er ofte modstandsdygtig overfor standardbehandlingsmetoder. Imatinibmesylat, en tyrosinkinasehæmmer, har vist sig at være effektiv hos patienter med sklerotisk/fibrotisk type kronisk GVHD ved kraftigt at hæmme både PDGF (Platelet-derived growth factor) og TGF-β (transforming growth factor-β) intracellulær signalering, som er ansvarlig for ekspressionen af ​​ekstracellulære matrixgener.

Mycophenolatmofetil (MMF) er et effektivt middel til behandling af kronisk graft-versus-host-sygdom. MMF absorberes hurtigt efter oral administration og hydrolyseres til den aktive metabolit, MPA (mycophenolsyre). MPA hæmmer selektivt inosinmonophosphatdehydrogenase og blokerer purinsyntesevejen i T- og B-lymfocytter. I denne undersøgelse vil vi kombinere MMF og imatinibmesylat til behandling af steroid-refraktær sklerotisk/fibrotisk type kronisk GVHD for at se responsraten og finde sikkerheden ved kombination.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Chongno-gu
      • Seoul, Chongno-gu, Korea, Republikken
        • Seoul National University Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Patienter skal have diagnosen kronisk GVHD med fibrotiske/sklerodermi-lignende træk. Denne diagnose kan stilles klinisk eller ved histopatologi.
  • Patienter skal have aktiv sygdom med mindst én af følgende manifestationer: hudsklerose, symptomatisk bronchiolitis obliterans, omfattende lungefibrose, patologisk påvist visceral fibrotisk involvering af tarmen.
  • Patienter med kortikosteroid refraktær eller afhængig cGVHD er kvalificerede. Steroid-refraktær kronisk GVHD er defineret som kronisk GVHD af vedvarende sværhedsgrad i løbet af den sidste hele måned, hvor patienterne fik det, der svarer til prednison 0,5 mg/kg eller mere pr. dag eller 1 mg/kg eller mere hver anden dag.
  • Alder under 21 år

Eksklusionskriterier

  • Patienter, der har fået kemoterapi, strålebehandling inden for 4 uger før indtræden i undersøgelsen.
  • Patienter, der ikke er kommet sig over bivirkninger.
  • Tidligere behandling med imatinibmesylat eller anden tyrosinkinasehæmmer efter transplantationsdatoen.
  • Patienter under graviditet eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Imatinibmesylat, Mycophenolatmofetil

MMF 15-20mg/kg (maks. 1 g) bud + Imatinib mesylat qd

  • Dosis af imatinib: startdosis 260 mg/m2/d (maks. 400 mg)
  • Imatinib dosisjustering: Dosis justeres i henhold til retningslinjerne, hvis der er alvorlige bivirkninger, toksicitet eller intolerance.
Medicin: Imatinibmesylat, Mycophenolatmofetil
Andre navne:
  • Glivec, Cellcept

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet (fuldstændig og delvis) svarprocent
Tidsramme: 1 år

Responsevaluering vil blive udført hver 3. måned under behandlingen ved hjælp af omfattende responskriterier baseret på NIH-kriterier. De fuldstændige og delvise responskategorier gælder kun for organer, der har målbare og reversible GVHD-relaterede abnormiteter ved baseline.

  • Komplet respons (CR): Løsning af alle tegn og symptomer på kronisk GVHD
  • Delvis respons (PR): Forbedring (mindst 1 reduktion af klinisk score, se bilag 2) i 1 eller flere involverede organer og ingen tegn på forværring i noget organ
  • Objektiv respons (ELLER): Enten CR eller PR
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer sikkerhedsprofilen for MMF plus imatinibmesylat
Tidsramme: 1 år

Alle uønskede hændelser vil blive registreret på "Adverse Events CRF" med følgende information

  • Sværhedsgrad (NCI CTCAE ver. 4,0)
  • Forholdet til undersøgelsesmidlet
  • Varighed (start- og slutdatoer, eller hvis du fortsætter ved afsluttende eksamen)
  • Om det udgør en alvorlig bivirkning (SAE)
1 år
Evaluer livskvaliteten (QOL)
Tidsramme: 1 år
Vurderingen af ​​QOL vil blive udført ved baseline og hver 3. måned indtil 1 år med Lee cGVHD Symptom Scale.
1 år
Seponering af steroid
Tidsramme: 1 år
  • Baseret på responsen i undersøgelsesperioden kunne efterforskerne ændre doseringen af ​​samtidige immunsuppressive midler på samme måde som kortikosteroid.
  • Hyppigheden af ​​seponering blandt patienter og dosisændring fra baseline for hver patient.
1 år
Samlet overlevelsesrate
Tidsramme: 1 år
For overlevelsesresultater vil Kaplan-Meier-metoden blive brugt til estimering.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hyoung Jin Kang, MD, Ph.D, Seoul National University Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

14. februar 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

14. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juli 2013

Først opslået (SKØN)

12. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

23. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNUCH-1301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk graft-versus-host-sygdom

Kliniske forsøg med Imatinibmesylat, Mycophenolatmofetil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner