Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Imatinib mesylát a mykofenolát mofetil pro steroid-refrakterní sklerotickou/fibrotickou cGVHD u dětí

21. října 2020 aktualizováno: Seoul National University Hospital

Otevřená, multicentrická studie fáze II kombinované terapie imatinib mesylátem a mykofenolátmofetilem u dětí s chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli sklerotického/fibrotického typu refrakterního na steroidy

V této studii budeme kombinovat mykofenolát mofetil a imatinib mesylát k léčbě chronického onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD) sklerotického/fibrotického typu odolného vůči steroidům, abychom viděli míru odezvy a zjistili bezpečnost kombinace.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Chronická GVHD sklerotického/fibrotického typu je jednou z nejzávažnějších forem onemocnění a je často refrakterní na standardní léčebné přístupy. Ukázalo se, že imatinib mesylát, inhibitor tyrozinkinázy, je účinný u pacientů se sklerotickým/fibrotickým typem chronické GVHD tím, že silně inhibuje intracelulární signalizaci jak PDGF (Platelet-derived growth factor), tak TGF-β (transformující růstový faktor-β), který je zodpovědný za expresi genů extracelulární matrix.

Mykofenolát mofetil (MMF) je jedním z účinných látek v léčbě chronické reakce štěpu proti hostiteli. MMF se po perorálním podání rychle vstřebává a hydrolyzuje na aktivní metabolit MPA (kyselina mykofenolová). MPA selektivně inhibuje inosinmonofosfátdehydrogenázu a blokuje cestu syntézy purinů v T a B lymfocytech. V této studii budeme kombinovat MMF a imatinib mesylát k léčbě chronického GVHD sklerotického/fibrotického typu refrakterního na steroidy, abychom viděli míru odpovědi a zjistili bezpečnost kombinace.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
    • Chongno-gu
      • Seoul, Chongno-gu, Korejská republika
        • Seoul National University Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Pacienti musí mít diagnózu chronické GVHD s fibrotickými/sklerodermii podobnými rysy. Tuto diagnózu lze stanovit klinicky nebo histopatologicky.
  • Pacienti musí mít aktivní onemocnění s alespoň jedním z následujících projevů: skleróza kůže, symptomatická bronchiolitis obliterans, rozsáhlá plicní fibróza, patologicky prokázané viscerální fibrotické postižení střeva.
  • Vhodné jsou pacienti s kortikosteroidy refrakterními nebo závislými na cGVHD. Chronická GVHD odolná vůči steroidům je definována jako chronická GVHD trvalé závažnosti během posledního celého měsíce, během kterého pacienti dostávali ekvivalent prednisonu 0,5 mg/kg nebo více denně nebo 1 mg/kg nebo více každý druhý den.
  • Věk do 21 let

Kritéria vyloučení

  • Pacienti, kteří podstoupili chemoterapii, radioterapii během 4 týdnů před vstupem do studie.
  • Pacienti, kteří se neuzdravili z nežádoucích příhod.
  • Předchozí léčba imatinib mesylátem nebo jiným inhibitorem tyrosinkinázy po datu transplantace.
  • Těhotné nebo kojící pacientky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Imatinib mesylát, mykofenolát mofetil

MMF 15-20 mg/kg (max. 1 g) dvakrát denně + imatinib mesylát qd

  • Dávka imatinibu: počáteční dávka 260 mg/m2/d (max. 400 mg)
  • Úprava dávky imatinibu: Dávka se upraví podle pokynů, pokud dojde k závažné nežádoucí příhodě, toxicitě nebo intoleranci.
Lék: Imatinib mesylát, mykofenolát mofetil
Ostatní jména:
  • Glivec, Cellcept

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková (úplná a částečná) míra odezvy
Časové okno: 1 rok

Hodnocení odpovědi bude prováděno každé 3 měsíce během léčby podle komplexních kritérií odpovědi na základě kritérií NIH. Kategorie úplné a částečné odpovědi se vztahují pouze na orgány, které mají na počátku měřitelné a reverzibilní abnormality související s GVHD.

  • Kompletní odpověď (CR): Odstranění všech známek a symptomů chronické GVHD
  • Částečná odpověď (PR): Zlepšení (alespoň 1 snížení klinického skóre, viz Příloha 2) v 1 nebo více orgánech postižení a žádné známky zhoršení v žádném orgánu
  • Objektivní odpověď (OR): Buď CR, nebo PR
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte bezpečnostní profil MMF plus imatinib mesylát
Časové okno: 1 rok

Všechny nežádoucí příhody budou zaznamenány do "Nežádoucí události CRF" s následujícími informacemi

  • Stupeň závažnosti (NCI CTCAE ver. 4.0)
  • Vztah ke studovanému léku
  • Trvání (datum zahájení a ukončení nebo pokračování v závěrečné zkoušce)
  • Zda se jedná o vážnou nežádoucí příhodu (SAE)
1 rok
Hodnotit kvalitu života (QOL)
Časové okno: 1 rok
Hodnocení QOL bude prováděno na začátku a každé 3 měsíce až do 1 roku pomocí Lee cGVHD Symptom Scale.
1 rok
Vysazení steroidů
Časové okno: 1 rok
  • Na základě odezvy během období studie mohli výzkumníci upravit dávkování současně podávaných imunosupresivních látek stejným způsobem jako kortikosteroidy.
  • Míra přerušení mezi pacienty a změna dávky od výchozí hodnoty u každého pacienta.
1 rok
Celková míra přežití
Časové okno: 1 rok
Pro výsledek přežití bude k odhadu použita Kaplan-Meierova metoda.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Seoul National University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hyoung Jin Kang, MD, Ph.D, Seoul National University Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

14. února 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

14. února 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2013

První zveřejněno (ODHAD)

12. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNUCH-1301

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronické onemocnění štěpu proti hostiteli

Klinické studie na Imatinib mesylát, mykofenolát mofetil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit