다발성 경화증에서 자가 골수 세포의 반복 주입 (SIAMMS-II)

우리 자신과 다른 사람들의 실험적 BM 줄기 세포 연구의 배경에서 우리는 최근 장기간 진행성 MS가 있는 6명의 환자에서 BM 세포 요법의 1상 타당성/안전성 시험을 완료했습니다(www.nature.com/clpt/journal/v87/n6 /full/clpt201044a.html). 안전성이 확인되었고 집중적인 일련의 신경생리학적 검사에서 12개월에 통계적으로 유의미한 개선이 나타났습니다. 매우 예비적이고 완전히 통제되지는 않았지만 이러한 결과는 최소한 손상된 중추신경계(CNS) 내에서 유익한 효과의 가능성을 높입니다. 진행성 다발성 경화증에서 자가 골수 세포 정맥 주입의 효능을 공식적으로 평가하기 위한 2상 임상 시험이 가까운 장래에 시작될 것입니다(ACTiMuS 시험). 이 시험은 (1) 만성 MS에서 자가 골수 세포(BMC)의 2상 대조 시험으로 번역을 계속하는 것을 목표로 하는 번역 및 임상 줄기 세포 연구 프로그램으로 구성됩니다. (2) 어떤 BM 하위 집단(들)이 효능에 기여(들)하고 어떤 회복 메커니즘(들)이 중요한지 확립하는 것을 목표로, 치료받은 환자와 대조군의 BM 세포를 연구함으로써 잠재적인 행동 메커니즘을 동시에 탐구합니다. .

자가 골수 반복 주입이 추가적인 이점을 제공하는지 또는 개선이 얼마나 오래 지속될 것으로 예상되는지는 알려져 있지 않습니다. 현재 제안은 1상 연구에서 관찰된 신경생리학적 개선이 초기 단일 주입 후 몇 년 동안 지속되는지 여부와 이들이 자가 골수 세포의 추가 주입에 의해 복제되거나 증강될 수 있는지 여부를 탐구하고자 합니다.

가설 및 목표

우리는 만성 MS에서 정맥으로 전달되는 자가 골수 세포 치료(BMCT)가 상당한 이점을 제공한다고 가정합니다. 우리는 또한 메커니즘이 다중적이며 CNS 내의 면역 조절 및 회복 및/또는 신경 보호 효과를 포함한다고 가정합니다. 치료 효과에 공동으로 기여하는 하나 이상의 BM 줄기 세포 하위 집단에 의해 제공됩니다. 이러한 메커니즘과 책임 있는 세포의 생물학을 탐구하고 이해하면 MS에서 보다 효과적인 회복 세포 요법을 개발할 수 있습니다.

현재 연구는 1상 '다발성 경화증의 정맥 자가 골수 연구(SIAMMS)'에서 중추 신경계 경로의 전도 시간에서 관찰된 개선이 초기 단일 주입 후 몇 년 동안 지속되는지 여부와 이것이 다음 중 하나일 수 있는지 여부를 조사하고자 합니다. 자가 골수 세포의 추가 주입에 의해 복제 또는 증강되고 연구 샘플 분석은 동시 2상 임상 시험 '진행성 다발성 경화증에서 골수 유래 세포 치료 평가(ACTiMuS)'(REC 12/SW/0358, ISRCTN27232902, NCT01815632).