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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02021526
포도당 수송체 유형 I 결핍(G1D)을 위한 식품 보조제인 트리헵타노인(C7 오일)
2019년 2월 12일 업데이트: Juan Pascual
포도당 수송체 1형 결핍에 대한 트리헵타노인의 치료제 개발
이것은 포도당 수송체 I형 결핍증(G1D)에 대한 치료 결과 측정 개발을 위한 식품 보충제 또는 의료 식품인 C7의 단일 사이트, 공개 라벨, II상 시험입니다.
1차 결과 측정은 다음과 같습니다. 1. 지질 및 유리 지방산 패널, 자가 보고 부작용 및 임상 검사를 포함하는 포괄적인 혈액 작업의 변화로 측정된 C7의 안전성 및 내약성; 2. C7 치료 중 MRI 및 EEG 측정에 의한 뇌 대사율의 변화; 및 3. 치료 개시 동안 일련의 케톤 수준에 의해 측정된 바와 같이, 케톤 생성 식이요법을 하는 G1D 환자에서 케톤증의 유지.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 포도당 수송체 I형 결핍(G1D)의 진단 또는 의심되는 진단.
- 1:2.5와 1:4 비율의 안정적인 케톤 생성 식단 또는 식이요법 없이 안정적
- 30개월부터 55세까지의 남녀.
제외 기준:
- 간질 지속상태 및 심정지를 포함하되 이에 국한되지 않는 생명을 위협하는 발작 에피소드의 병력이 있는 피험자.
- BMI(체질량 지수)가 30 이상인 피험자는 제외됩니다.
- 현재 케토제닉 식이 이외의 식이 요법(즉, 중쇄 트리글리세리드 보충 식이, 앳킨스 식이, 저혈당 지수 식이 등)을 받고 있는 피험자.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성은 참가할 수 없습니다. 연구 과정 중에 임신을 계획하거나 피임(금욕 포함)을 방지하기 위해 피임을 원하지 않는 여성은 참여할 수 없습니다.
- 트리헵타노인에 대한 알레르기/민감성.
- 트리헵타노인으로 이전 치료.
- 지난 30일 동안 중쇄 트리글리세리드 치료.
- 연구자의 의견에 따라 치매의 징후를 보이거나 인지 변화의 평가를 혼란스럽게 할 퇴행성 뇌 장애(예: 알츠하이머병)로 진단된 피험자.
- 연구자의 의견으로는 연구 요건 준수를 방해할 수 있는 활성 약물 또는 알코올 사용 또는 의존.
- 금속 이식 환자, 밀실 공포증을 경험한 환자 또는 MRS(자기 공명 분광법) 영상(발작으로 인한 것이 아님)을 위해 행동적으로 가만히 있을 수 없는 환자는 연구의 영상 부분에서 제외됩니다.
- 피험자 또는 법적 보호자/대리인이 10-17세 아동에 대한 사전 서면 동의 또는 동의를 제공할 수 없거나 동의하지 않음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 식이 요법 없음
현재 식이요법을 하지 않는 환자는 트리헵타노인(C7 오일)을 1g/kg 체중으로 매일 4회로 나누어 6개월 동안 투여받게 됩니다.
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트리헵타노인(C7 오일)은 7탄소 중간 사슬 트리글리세리드입니다.
다른 이름들:
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실험적: 케토제닉 다이어트
케톤식이 요법을 하는 환자는 일반적인 지방 섭취 대신 트리헵타노인(C7 오일)을 케톤식이 요법 비율(환자 체중 및 현재 비율 기준)을 유지하기에 충분한 용량으로 받게 됩니다.
환자는 6개월 동안 트리헵타노인을 투여받게 됩니다.
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트리헵타노인(C7 오일)은 7탄소 중간 사슬 트리글리세리드입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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대사증후군 위험도 변화
기간: 기준선, 6개월, 9개월
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트리글리세리드, 지질 수치 및 콜레스테롤 수치를 측정하여 대사 증후군 위험의 변화를 평가합니다.
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기준선, 6개월, 9개월
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바이오마커의 변화
기간: 기준선, 6개월, 9개월
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EEG 및 뇌 대사율은 세 시점에서 측정됩니다.
이러한 바이오마커의 변화는 뇌 대사에서 트리헵타노인의 활용을 나타냅니다.
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기준선, 6개월, 9개월
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케토시스의 변화
기간: 기준선, 6개월, 9개월
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안전 혈액 작업(첫 번째 결과 측정에 설명됨)은 케톤 수치 및 EEG와 함께 측정되어 트리헵타노인이 안전하고 케톤 생성 식이요법을 하는 환자의 케토시스를 중단시키지 않는다는 것을 확인합니다.
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기준선, 6개월, 9개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Juan Pascual, MD, PhD, UT Southwestern Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Duarte J, Bottiglieri T, Sinton CM, Heilig CW, Pascual JM. Glut1 deficiency (G1D): epilepsy and metabolic dysfunction in a mouse model of the most common human phenotype. Neurobiol Dis. 2012 Oct;48(1):92-101. doi: 10.1016/j.nbd.2012.04.011. Epub 2012 Apr 23.
- Jeffrey FM, Marin-Valencia I, Good LB, Shestov AA, Henry PG, Pascual JM, Malloy CR. Modeling of brain metabolism and pyruvate compartmentation using (13)C NMR in vivo: caution required. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Aug;33(8):1160-7. doi: 10.1038/jcbfm.2013.67. Epub 2013 May 8.
- Xu F, Liu P, Pascual JM, Xiao G, Lu H. Effect of hypoxia and hyperoxia on cerebral blood flow, blood oxygenation, and oxidative metabolism. J Cereb Blood Flow Metab. 2012 Oct;32(10):1909-18. doi: 10.1038/jcbfm.2012.93. Epub 2012 Jun 27.
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Jeffrey FM, Malloy CR, Pascual JM. High-resolution detection of (1)(3)C multiplets from the conscious mouse brain by ex vivo NMR spectroscopy. J Neurosci Methods. 2012 Jan 15;203(1):50-5. doi: 10.1016/j.jneumeth.2011.09.006. Epub 2011 Sep 17.
- Marin-Valencia I, Roe CR, Pascual JM. Pyruvate carboxylase deficiency: mechanisms, mimics and anaplerosis. Mol Genet Metab. 2010 Sep;101(1):9-17. doi: 10.1016/j.ymgme.2010.05.004. Epub 2010 Jun 9.
- Perez-Duenas B, Prior C, Ma Q, Fernandez-Alvarez E, Setoain X, Artuch R, Pascual JM. Childhood chorea with cerebral hypotrophy: a treatable GLUT1 energy failure syndrome. Arch Neurol. 2009 Nov;66(11):1410-4. doi: 10.1001/archneurol.2009.236.
- Pascual JM, Campistol J, Gil-Nagel A. Epilepsy in inherited metabolic disorders. Neurologist. 2008 Nov;14(6 Suppl 1):S2-S14. doi: 10.1097/01.nrl.0000340787.30542.41.
- Pascual JM, Wang D, Lecumberri B, Yang H, Mao X, Yang R, De Vivo DC. GLUT1 deficiency and other glucose transporter diseases. Eur J Endocrinol. 2004 May;150(5):627-33. doi: 10.1530/eje.0.1500627.
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- Wang D, Pascual JM, Yang H, Engelstad K, Mao X, Cheng J, Yoo J, Noebels JL, De Vivo DC. A mouse model for Glut-1 haploinsufficiency. Hum Mol Genet. 2006 Apr 1;15(7):1169-79. doi: 10.1093/hmg/ddl032. Epub 2006 Feb 23.
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- Wang D, Pascual JM, Iserovich P, Yang H, Ma L, Kuang K, Zuniga FA, Sun RP, Swaroop KM, Fischbarg J, De Vivo DC. Functional studies of threonine 310 mutations in Glut1: T310I is pathogenic, causing Glut1 deficiency. J Biol Chem. 2003 Dec 5;278(49):49015-21. doi: 10.1074/jbc.M308765200. Epub 2003 Sep 16.
- Pascual JM, Van Heertum RL, Wang D, Engelstad K, De Vivo DC. Imaging the metabolic footprint of Glut1 deficiency on the brain. Ann Neurol. 2002 Oct;52(4):458-64. doi: 10.1002/ana.10311.
- Iserovich P, Wang D, Ma L, Yang H, Zuniga FA, Pascual JM, Kuang K, De Vivo DC, Fischbarg J. Changes in glucose transport and water permeability resulting from the T310I pathogenic mutation in Glut1 are consistent with two transport channels per monomer. J Biol Chem. 2002 Aug 23;277(34):30991-7. doi: 10.1074/jbc.M202763200. Epub 2002 May 24.
- De Vivo DC, Wang D, Pascual JM, Ho YY. Glucose transporter protein syndromes. Int Rev Neurobiol. 2002;51:259-88. doi: 10.1016/s0074-7742(02)51008-4. No abstract available.
- Brockmann K, Wang D, Korenke CG, von Moers A, Ho YY, Pascual JM, Kuang K, Yang H, Ma L, Kranz-Eble P, Fischbarg J, Hanefeld F, De Vivo DC. Autosomal dominant glut-1 deficiency syndrome and familial epilepsy. Ann Neurol. 2001 Oct;50(4):476-85. doi: 10.1002/ana.1222.
- Marin-Valencia I, Yang C, Mashimo T, Cho S, Baek H, Yang XL, Rajagopalan KN, Maddie M, Vemireddy V, Zhao Z, Cai L, Good L, Tu BP, Hatanpaa KJ, Mickey BE, Mates JM, Pascual JM, Maher EA, Malloy CR, Deberardinis RJ, Bachoo RM. Analysis of tumor metabolism reveals mitochondrial glucose oxidation in genetically diverse human glioblastomas in the mouse brain in vivo. Cell Metab. 2012 Jun 6;15(6):827-37. doi: 10.1016/j.cmet.2012.05.001. Erratum In: Cell Metab. 2012 Nov 7;16(5):686.
- Maher EA, Marin-Valencia I, Bachoo RM, Mashimo T, Raisanen J, Hatanpaa KJ, Jindal A, Jeffrey FM, Choi C, Madden C, Mathews D, Pascual JM, Mickey BE, Malloy CR, DeBerardinis RJ. Metabolism of [U-13 C]glucose in human brain tumors in vivo. NMR Biomed. 2012 Nov;25(11):1234-44. doi: 10.1002/nbm.2794. Epub 2012 Mar 15.
- Marin-Valencia I, Cho SK, Rakheja D, Hatanpaa KJ, Kapur P, Mashimo T, Jindal A, Vemireddy V, Good LB, Raisanen J, Sun X, Mickey B, Choi C, Takahashi M, Togao O, Pascual JM, Deberardinis RJ, Maher EA, Malloy CR, Bachoo RM. Glucose metabolism via the pentose phosphate pathway, glycolysis and Krebs cycle in an orthotopic mouse model of human brain tumors. NMR Biomed. 2012 Oct;25(10):1177-86. doi: 10.1002/nbm.2787. Epub 2012 Mar 1.
- Choi C, Ganji SK, DeBerardinis RJ, Hatanpaa KJ, Rakheja D, Kovacs Z, Yang XL, Mashimo T, Raisanen JM, Marin-Valencia I, Pascual JM, Madden CJ, Mickey BE, Malloy CR, Bachoo RM, Maher EA. 2-hydroxyglutarate detection by magnetic resonance spectroscopy in IDH-mutated patients with gliomas. Nat Med. 2012 Jan 26;18(4):624-9. doi: 10.1038/nm.2682.
- Choi C, Ganji SK, DeBerardinis RJ, Dimitrov IE, Pascual JM, Bachoo R, Mickey BE, Malloy CR, Maher EA. Measurement of glycine in the human brain in vivo by 1H-MRS at 3 T: application in brain tumors. Magn Reson Med. 2011 Sep;66(3):609-18. doi: 10.1002/mrm.22857. Epub 2011 Mar 9.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 12월 1일
기본 완료 (예상)
2020년 6월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 12월 19일
처음 게시됨 (추정)
2013년 12월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 2월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 2월 12일
마지막으로 확인됨
2019년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- PASCG1D2014
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