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三庚酸甘油酯(C7 油),一种食品补充剂,用于治疗 I 型葡萄糖转运蛋白缺乏症 (G1D)

2019年2月12日 更新者:Juan Pascual

三庚酸甘油酯治疗 I 型葡萄糖转运蛋白缺乏症的治疗进展

这是 C7(一种食品补充剂或医疗食品)的单点、开放标签 II 期试验,用于开发 I 型葡萄糖转运蛋白缺乏症 (G1D) 的治疗结果测量。 主要结果指标是: 1. C7 的安全性和耐受性,通过综合血液工作的变化来衡量,包括脂质和游离脂肪酸面板、自我报告的副作用和临床检查; 2. C7 治疗期间通过 MRI 和 EEG 测量的脑代谢率变化;和 3. 生酮饮食的 G1D 患者酮症的维持,通过治疗开始期间的连续酮水平测量。

研究概览

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 55年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • I 型葡萄糖转运蛋白缺乏症 (G1D) 的诊断或疑似诊断。
  • 在稳定的生酮饮食中,比例在 1:2.5 和 1:4 之间,或者在没有饮食治疗的情况下稳定
  • 30 个月至 55 岁(含)的男性和女性。

排除标准:

  • 有危及生命的癫痫发作病史的受试者,包括但不限于癫痫持续状态和心脏骤停。
  • BMI(体重指数)大于或等于 30 的受试者将被排除在外。
  • 目前正在接受生酮饮食以外的饮食治疗的受试者(即中链甘油三酯补充饮食、阿特金斯饮食、低血糖指数饮食等)。
  • 孕妇或哺乳期妇女不得参加。 计划在研究过程中怀孕的女性,或不愿使用避孕措施来防止怀孕(包括禁欲)的女性不得参加。
  • 对三庚酸甘油酯过敏/敏感。
  • 先前用三庚酸甘油酯治疗。
  • 最近 30 天内接受过中链甘油三酯治疗。
  • 根据研究者的意见,受试者表现出痴呆症的迹象,或被诊断患有任何会混淆认知变化评估的退化性脑病(例如阿尔茨海默氏病)。
  • 研究者认为会干扰对研究要求的依从性的药物或酒精使用或依赖。
  • 有金属植入物、患有幽闭恐惧症或在行为上无法静止进行 MRS(磁共振波谱)成像(不是由于癫痫发作)的患者将被排除在研究的成像部分之外。
  • 受试者或法定监护人/代表不能或不愿提供书面知情同意书,或同意 10-17 岁儿童。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:基础科学
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:无饮食疗法
目前未接受饮食治疗的患者将接受三庚酸甘油酯(C7 油),剂量为 1 g/kg 体重,每天分为 4 剂,持续 6 个月
三庚酸甘油酯(C7 油)是一种 7 碳中链甘油三酯。
其他名称:
  • C7
  • 庚酸盐
  • 庚酸
实验性的:生酮饮食
生酮饮食的患者将接受三庚酸甘油酯(C7 油)代替他们通常的脂肪摄入量,剂量足以维持他们的生酮饮食比例(基于患者体重和当前比例)。 患者将接受为期 6 个月的三庚酸甘油酯。
三庚酸甘油酯(C7 油)是一种 7 碳中链甘油三酯。
其他名称:
  • C7
  • 庚酸盐
  • 庚酸

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
代谢综合征风险的变化
大体时间:基线、6个月、9个月
测量甘油三酯、血脂水平和胆固醇以评估代谢综合征风险的变化
基线、6个月、9个月
生物标志物的变化
大体时间:基线、6个月、9个月
将在三个时间点测量脑电图和脑代谢率。 这些生物标志物的变化表明三庚酸甘油酯在脑代谢中的利用
基线、6个月、9个月
酮症的变化
大体时间:基线、6个月、9个月
安全血液工作(在第一个结果测量中描述)与酮水平和脑电图一起测量,以确认三庚酸甘油酯是安全的并且不会破坏生酮饮食患者的酮症
基线、6个月、9个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

调查人员

  • 首席研究员:Juan Pascual, MD, PhD、UT Southwestern Medical Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年12月1日

初级完成 (预期的)

2020年6月1日

研究完成 (预期的)

2020年6月1日

研究注册日期

首次提交

2013年12月12日

首先提交符合 QC 标准的

2013年12月19日

首次发布 (估计)

2013年12月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年2月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年2月12日

最后验证

2019年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

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