만성 이식편대숙주병 환자를 치료하는 카르필조밉
만성 이식편 대 숙주 질환 치료를 위한 카르필조밉
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
I. 만성 이식편대숙주병(GVHD)에 대한 카르필조밉 요법 6개월까지 치료 실패가 있는 피험자의 비율을 결정합니다.
2차 목표:
I. 3개월 전체(완전 + 부분) 및 완전 응답률을 결정합니다.
II. 6개월 전체(완전 + 부분) 및 완전 응답률을 결정합니다.
III. 6개월 및 1년에서 전체 생존, 비재발 사망률, 원발성 악성 종양 재발, 무실패 생존, 치료 성공 및 면역 억제 중단을 보고합니다.
IV. 기능적 결과(2분 도보 테스트) 및 환자 보고 결과(Lee Chronic GVHD Symptom Scale, 삶의 질 [Short Form Health Survey(SF)-36, Functional Assessment of Cancer Therapy Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) Questionnaire ], 인간 활동 프로필[HAP]) 연구 등록 시점, 6개월 및 1년.
V. 프로테아좀 억제의 생물학적 효과를 연구합니다.
개요:
환자는 1일, 8일 및 15일에 약 30분에 걸쳐 카르필조밉을 정맥 주사(IV)받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 6코스 동안 28일마다 반복됩니다.
연구 치료 완료 후 환자는 3, 6, 12개월에 추적 관찰됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Moffitt Cancer Center
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- University of Pittsburgh Cancer Institute (UPCI)
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
NIH(National Institutes of Health) 합의 기준에 따른 만성 GVHD 진단
- 고전적인 만성 GVHD 또는 만성 GVHD의 중복 하위 유형이 있을 수 있습니다.
- 만성 GVHD 관리를 위한 전신 면역 억제 요법의 최소 한 가지 이전 라인의 실패
- 피험자는 등록 최소 3개월 전에 이식을 받았습니다.
- 예상 수명 >= 6개월
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) = 만성 GVHD로 인한 것이 아닌 한 정상 상한치의 < 3.5배
- 빌리루빈 =< 2 mg/dL, 만성 GVHD로 인한 경우 제외
- 절대호중구수(ANC) >= 1.0 × 10^9/L
- 헤모글로빈 >= 8g/dL
- 혈소판 수 >= 50 × 10^9/L
- 크레아티닌 클리어런스(CrCl) >= 15mL/분, 측정되거나 계산됨
- 연방, 지역 및 기관 지침에 따라 서명된 동의서
- 가임기 여성(FCBP)은 연구 등록 시 임신 테스트에 동의하고 연구 기간 동안 피임법을 실행해야 합니다.
- 남성 피험자는 연구 기간 동안 피임을 하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 재발성 또는 진행성 기저 악성 질환의 증거
- 임신 또는 수유 중인 여성
등록 전 21일 이내 수술
- 만성 GVHD 또는 이식 후 관리에서 정맥 접근 장치, 골수 생검, GVHD 진단 생검 또는 기타 일상적인 절차의 배치는 포함하지 않습니다.
등록 전 14일 이내에 제어되지 않은 감염
- 적절한 항균 요법으로 치료되고 진행/치료 실패의 징후가 없는 감염은 제외 기준을 구성하지 않습니다.
- 문서화된 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- 활동성 B형 또는 C형 간염 감염
- 등록 전 6개월 이내에 기록된 불안정 협심증 또는 심근 경색증, 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 심부전, 조절되지 않는 협심증, 조절되지 않는 심각한 심실 부정맥, 동병 증후군 또는 급성 허혈 또는 3등급 전도 시스템의 심전도 증거 이상(심박조율기가 없는 경우), 좌심실박출률(LVEF) < 40%, 비틀림 병력
등록 전 14일 이내에 조절되지 않는 고혈압 또는 조절되지 않는 당뇨병
- 약물 치료에도 불구하고 지속되는 수축기 혈압 > 160 또는 확장기 혈압 > 100; 약물 치료에도 불구하고 지속적 혈당 > 300
- 적절한 약물 치료를 받고 있는 만성 고혈압이나 당뇨병은 제외 기준이 되지 않습니다.
다음을 제외하고 지난 3년 이내의 비혈액 악성 종양:
- 적절하게 치료된 기저 세포 암종, 편평 세포 피부암 또는 갑상선암
- 자궁경부 또는 유방의 제자리 암종
- 전립선 특이 항원 수치가 안정적인 글리슨 등급 6 이하의 전립선암
- 수술적 절제로 완치된 것으로 간주되거나 연구 기간 동안 생존에 영향을 미칠 가능성이 없는 암
- 등록 전 14일 이내에 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전(버전) 4.03 또는 현재 버전(3등급 이상 또는 통증이 있는 2등급)에 따른 심각한 신경병증
- 캡티솔(카르필조밉을 가용화하는 데 사용되는 시클로덱스트린 유도체)에 대한 알레르기 병력
- 사용 가능한 모든 단순 포진 바이러스(HSV)/수두 예방 항바이러스제에 대한 금기
- 등록 전 14일 이내에 흉강천자가 필요한 흉수 또는 복강천자가 필요한 복수
- 연구자의 의견에 따라 프로토콜 준수 또는 정보에 입각한 동의를 제공하는 피험자의 능력을 방해할 수 있는 기타 임상적으로 중요한 의학적 또는 심리적 질병 또는 상태
- 등록 전 2주 이내에 만성 GVHD 치료를 위해 추가된 새로운 전신 면역 억제제
- 지난 4주 동안 식품의약국(FDA) 승인을 받지 않은 약물로 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(카르필조밉)
환자는 1일, 8일 및 15일에 약 30분에 걸쳐 카르필조밉 IV를 투여받습니다.
치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 6코스 동안 28일마다 반복됩니다.
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상관 연구
보조 연구
다른 이름들:
보조 연구
주어진 IV
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 발생률
기간: 연구 치료 완료 후 최대 30일
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국립 암 연구소 CTCAE, 버전 4.03에 따르면
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연구 치료 완료 후 최대 30일
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6mo에서 치료 실패 확률
기간: 6 개월
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Kaplan-Meier 추정치는 추가 전신 면역 억제 요법, 재발성 악성 종양 또는 사망의 요구 사항으로 정의되는 치료 실패에 대해 6개월에 평가했습니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1년 전체 생존 확률
기간: 일년
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Kaplan-Meier 추정치는 모든 원인으로 인한 사망이 없는 것으로 정의되는 전체 생존 기간을 1년으로 평가했습니다.
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일년
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완료 응답률
기간: 최대 6개월
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6개월 시점의 완전 반응(CR)은 임상의가 정의한 CR에 의해 결정될 뿐만 아니라 NIH 합의 회의에서 제안된 반응 정의에 따라 별도로 계산됩니다.
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최대 6개월
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비재발 사망 및 원발성 악성종양 재발의 누적 발생률
기간: 일년
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비재발성 사망(이식 후 원발성 악성 종양의 재발 없이 사망으로 정의됨) 및 재발(혈액학적 재발 또는 증거(분자, 세포 유전학적, 유세포 분석, 이식 후 악성 질환의 방사선 촬영)은 연구 요법 시작 시점부터 추정됩니다.
이러한 이벤트는 경쟁 위험 이벤트로 취급되며 1년으로 추정됩니다.
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일년
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1년 동안 무고장 생존 확률
기간: 일년
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Kaplain-Meier 추정치는 어떠한 원인으로 인한 사망 부재, 재발 또는 2차 면역억제제의 추가로 정의되는 무실패 생존에 대해 1년에 평가되었습니다.
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일년
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프로테아좀 억제의 영향
기간: 최대 6개월
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만성 GVHD의 치료에서 프로테아좀 억제의 생물학적 영향은 기준선, 3개월 및 6개월에서 평가될 것입니다.
생물학적 결과 측정과 임상 매개변수(반응, 치료 실패, 사망률) 사이의 연관성을 연구할 것입니다.
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최대 6개월
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모든 전신 면역 억제 요법의 중단 발생률
기간: 일년
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모든 전신 면역억제 요법의 완전한 중단 발생률은 1년에 결정됩니다.
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일년
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전체 응답률
기간: 6 개월
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6개월 시점의 전체 반응률(ORR)(완전 반응 + 부분 반응)은 임상의가 정의한 완전 반응 및 부분 반응 범주 모두에 의해 결정될 뿐만 아니라 NIH 합의 회의에서 제안된 반응 정의에 따라 별도로 계산됩니다.
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6 개월
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치료 성공
기간: 일년
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치료 성공은 모든 가역적 만성 GVHD 징후의 완전한 해결, 모든 전신 면역 억제제의 중단, 이식 후 사망 또는 원발성 악성 종양의 재발이 없는 복합 결과로 1년으로 추정됩니다.
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일년
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추가적인 전신 면역 억제 요법의 사용
기간: 일년
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카르필조밉 실패 후 요법 추가는 기준선에서 12개월까지 언제든지 발생할 수 있습니다.
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일년
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환자 자가 보고로 측정한 증상--Short Form-36(SF-36)
기간: 기준선
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SF-36 하위 척도는 최소=0 및 최대=100입니다. 주어진 결과는 12개월의 실제 점수이며 점수가 높을수록 삶의 질이 높음을 나타냅니다.
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기준선
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환자 자가 보고에 의해 측정된 증상--만성 질환 치료의 기능적 평가(FACT)
기간: 기준선
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FACT-BMT 하위 척도에는 다양한 최소/최대가 있습니다. 아래를 참조하십시오. 제공된 결과는 실제 12개월 점수이며 점수가 높을수록 기능이 더 우수함을 나타냅니다. FACT 신체적 웰빙(0-28) FACT 사회적/가족 웰빙(0-28) FACT 정서적 웰빙(0-24) FACT 기능적 웰빙(0-28) FACT 골수 이식(BMT) 하위 척도 (0-40) FACT 시험 결과 지수 (0-96) FACT-일반 (G) (0-108) FACT-BMT 총계 (0-148) |
기준선
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환자 자가 보고-인간 활동 프로파일(HAP)에 의해 측정된 증상
기간: 기준선
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HAP 하위 척도는 최소값이 0이고 최대값이 94입니다. 제공된 결과는 실제 12개월 점수이며 점수가 높을수록 기능이 더 우수함을 나타냅니다. 최대 활동 점수(MAS)는 여전히 활동 중이라고 답한 가장 높은 항목 번호입니다. 응답자가 여전히 수행하는 가장 높은 산소 요구 활동을 나타냅니다. 조정된 활동 점수(AAS)는 MAS에서 MAS 미만의 응답을 중지한 총 수를 뺀 값입니다. 일상적인 일상 활동의 척도. 수정된 AAS는 MAS에서 MAS 미만의 응답을 중단한 총 수를 뺀 값이지만 이식 후 허용되지 않는 활동을 하지 않은 것에 대해 불이익을 받지 않습니다. 11,15,19,20,22,25,34,41,42,47,49,50,52,53,54,57,72,73,77,78 항목은 점수에 포함되지 않습니다. |
기준선
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환자 자가 보고로 측정한 증상-Lee Chronic GVHD 증상 척도
기간: 기준선
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Lee 증상 척도(LSS)에는 최소=0, 최대=100의 하위 척도가 있습니다. 주어진 결과는 12개월 점수이며 숫자가 높을수록 증상 부담이 높음을 나타냅니다.
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기준선
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 9228 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- P30CA015704 (미국 NIH 보조금/계약)
- NCI-2015-00809 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 9228.00
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