- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02670226
근위축성 측삭 경화증의 근육 바이오마커 (METABOMU)
근위축성 측삭 경화증에서 근육 바이오마커를 식별하기 위한 대사체학 및 전사체학 접근법
연구 개요
상세 설명
가장 흔한 MND인 근위축성 측삭 경화증(ALS)은 치명적인 성인 발병 신경근 질환입니다. 임상적 이질성과 ALS를 진단하기 위한 생물학적 도구의 부재로 인해 첫 증상과 진단 사이의 지연은 평균 9-13개월입니다. 산화 스트레스와 글루타메이트 매개 흥분독성을 포함한 병태생리학적 과정 그룹이 세포 사멸에 기여하지만, 유발 요인, 다양한 세포 사건의 시기 및 상호 작용은 해명을 기다리고 있습니다[2]. 대부분의 환자에 대한 알려지지 않은 병인은 이용 가능한 치료법이 거의 없음을 의미합니다. 진단을 돕고, 표현형을 특성화하고, 병태생리학을 정의하고, 시험에서 종점을 식별하고, 질병 진행을 측정할 수 있는 바이오마커를 찾는 것은 이 분야에서 가장 중요합니다. 일부 연구에서는 근육 그 자체가 질병의 병인에 의해 손상될 수 있다고 주장했습니다. 근육은 제대로 연구되지 않았으며 에너지 대사에서 근육의 중심 역할은 매우 쉽게 구할 수 있는 이 조직을 더 많이 분석하여 바이오마커를 찾고 근육 대사를 뇌 및 전신의 근육 대사와 비교해야 함을 시사합니다. 우리 과목의 구체적인 목표는 다음과 같습니다.
구체적인 목표는 다음과 같습니다.
- 분석 플랫폼을 사용하여 근육, 혈액 및 위성 세포의 대사산물 프로필을 획득하면 심층 탐색이 가능합니다. 이를 위해 세 가지 분석 방식(NMR, GC 또는 UPLC와 결합된 질량 분석법)을 사용하여 높은 범위의 농도 가변성과 분자 다양성으로 대사산물 집단을 가장 잘 커버할 수 있습니다.
- 대사산물의 구축은 병리학적 상황과 제어 상황을 구별하는 모델을 프로파일링합니다.
- 판별 모델과 관련된 대사 산물의 식별.
- 판별 모델과 관련된 대사 경로 가설의 생성.
- 확인하고 대사체학 데이터에 보완적인 결과를 추가하기 위한 전사체학 데이터 획득
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Tours, 프랑스, 37044
- Service de chirurgie orthopédique et traumatologique, CHRU de TOURS
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Tours, 프랑스, 37044
- Service de Neurologie, CHRU de TOURS
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
케이스 그룹 선택 기준:
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세 및 ≥ 75세
- El Escorial 기준에 따른 ALS
- 사회보장제도에 가입된 환자
- 환자가 서명한 동의서
제외 기준:
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
- 생검에 대한 금기
- 국소 마취에 대한 금기
- 경구 또는 주사 가능한 항응고제, 항혈소판제(아스피린 제외)로 치료
- 불균형 당뇨병
- 전신 코르티코스테로이드 치료
- 경련이나 연축에 대한 치료는 근육 대사에 영향을 줄 수 있습니다.
대조군 선택 기준:
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세 및 ≥ 75세
- 신경 질환 없음
- 사회보장제도에 가입된 환자
- 환자가 서명한 동의서
제외 기준:
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
- 생검에 대한 금기
- 경구 또는 주사 가능한 항응고제, 항혈소판제(아스피린 제외)로 치료
- 불균형 당뇨병
- 전신 코르티코스테로이드 치료
- 경련이나 연축에 대한 치료는 근육 대사에 영향을 줄 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 건강 서비스 연구
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 사례군
연구에 특정한 중재는 근위축성 측삭 경화증 환자의 기준선에서 샘플을 채취하는 것입니다.
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혈액 샘플, 근육 생검
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다른: 대조군
연구에 특정한 개입은 신경계 질환이 없는 환자의 기준선에서 샘플을 채취하는 것입니다.
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혈액 샘플, 근육 생검
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근육의 대사 신호
기간: 기준선에서
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NMR 및 LC-HRMS를 사용한 대사체학 프로파일
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기준선에서
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혈액의 대사 서명
기간: 기준선에서
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NMR 및 LC-HRMS를 사용한 대사체학 프로파일
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기준선에서
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위성 세포의 대사 서명
기간: 기준선에서
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NMR 및 LC-HRMS를 사용한 대사체학 프로파일
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기준선에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Transcriptomics를 이용한 표적 유전자의 발현 수준
기간: 기준선에서
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대사체학 접근법으로 얻은 결과를 기반으로 한 유전자 선택
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기준선에서
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Hélène BLASCO, MD, helene.blasco@univ-tours.fr
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHAO15-HB-METABOMU
- 2015-A01629-40 (기타 식별자: IdRCB)
- 151550B-31 (기타 식별자: ASNM)
- 2016-R3 (기타 식별자: CPP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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