An Efficacy and Safety Study of Ivacaftor in Patients With Cystic Fibrosis and Two Splicing Mutations
연구 개요
상세 설명
The two sisters have a splicing mutation that is predicted to respond favorably to ivacaftor therapy. In addition to measurement of usual clinical outcomes (i.e. lung function, nutritional status), there is great interest on the impact on nontuberculous mycobacteria (NTM) airways infection.
Subjects will undergo sputum cultures at baseline and monthly during treatment, initially in the absence of anti-NTM therapy but with the intent to treat with antibiotics if there is persistence of the infection in cultures. Other clinical outcomes will include changes in sweat chloride, lung function and weight. Safety measures will include periodic assessment of liver enzymes. All serious and non-serious adverse events will be collected
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- Subjects are >18 years of age and able to provide informed consent.
- Subjects reside in the US and are willing to be treated with ivacaftor.
- Subjects have the splicing mutation of interest.
- Subjects are willing and able to perform requirements of the study.
Exclusion Criteria:
- There are no relevant exclusion criteria for this n-of-2 study.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Ivacaftor
There is only one arm to this study.
The two sisters with Cystic Fibrosis will both receive Ivacaftor for 6 months for their treatment.
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Subjects will be treated with ivacaftor for 6 months and followed for 7 months and will undergo assessments along the way to measure sweat chloride and sputum amounts.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Forced Expiratory Volume
기간: 24 weeks
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Absolute change in percent predicted in 1 second FEV1 from baseline through week 24
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24 weeks
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Sputum Results
기간: 24 weeks
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Achievement of mycobacterial culture conversion (negative culture)
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24 weeks
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Sweat Chloride
기간: 24 Weeks
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Testing efficacy through gathering absolute change in sweat chloride from baseline through week 24
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24 Weeks
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Patrick A Flume, MD, Medical University of South Carolina
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00052526
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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