- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02934698
An Efficacy and Safety Study of Ivacaftor in Patients With Cystic Fibrosis and Two Splicing Mutations
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
The two sisters have a splicing mutation that is predicted to respond favorably to ivacaftor therapy. In addition to measurement of usual clinical outcomes (i.e. lung function, nutritional status), there is great interest on the impact on nontuberculous mycobacteria (NTM) airways infection.
Subjects will undergo sputum cultures at baseline and monthly during treatment, initially in the absence of anti-NTM therapy but with the intent to treat with antibiotics if there is persistence of the infection in cultures. Other clinical outcomes will include changes in sweat chloride, lung function and weight. Safety measures will include periodic assessment of liver enzymes. All serious and non-serious adverse events will be collected
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Subjects are >18 years of age and able to provide informed consent.
- Subjects reside in the US and are willing to be treated with ivacaftor.
- Subjects have the splicing mutation of interest.
- Subjects are willing and able to perform requirements of the study.
Exclusion Criteria:
- There are no relevant exclusion criteria for this n-of-2 study.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Ivacaftor
There is only one arm to this study.
The two sisters with Cystic Fibrosis will both receive Ivacaftor for 6 months for their treatment.
|
Subjects will be treated with ivacaftor for 6 months and followed for 7 months and will undergo assessments along the way to measure sweat chloride and sputum amounts.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Forced Expiratory Volume
Aikaikkuna: 24 weeks
|
Absolute change in percent predicted in 1 second FEV1 from baseline through week 24
|
24 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Sputum Results
Aikaikkuna: 24 weeks
|
Achievement of mycobacterial culture conversion (negative culture)
|
24 weeks
|
Sweat Chloride
Aikaikkuna: 24 Weeks
|
Testing efficacy through gathering absolute change in sweat chloride from baseline through week 24
|
24 Weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Patrick A Flume, MD, Medical University of South Carolina
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00052526
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset Ivacaftor
-
Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenRekrytointi
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Espanja, Sveitsi, Kanada, Alankomaat, Italia, Irlanti, Ruotsi, Ranska, Tanska
-
University of Alabama at BirminghamPeruutettu
-
University Hospital, Strasbourg, FranceValmisHomotsygoottinen kystinen fibroosi Phe 508 Del CFTR:lle | Glukoosi-intoleranssi tai äskettäin diagnosoitu diabetesRanska
-
University of British ColumbiaRekrytointi
-
University of Alabama at BirminghamRekrytointiKystinen fibroosiYhdysvallat
-
University of British ColumbiaRekrytointi
-
Istituto Auxologico ItalianoRekrytointi
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmis
-
Hannover Medical SchoolHeidelberg University; University of GiessenValmis