- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02934698
An Efficacy and Safety Study of Ivacaftor in Patients With Cystic Fibrosis and Two Splicing Mutations
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
The two sisters have a splicing mutation that is predicted to respond favorably to ivacaftor therapy. In addition to measurement of usual clinical outcomes (i.e. lung function, nutritional status), there is great interest on the impact on nontuberculous mycobacteria (NTM) airways infection.
Subjects will undergo sputum cultures at baseline and monthly during treatment, initially in the absence of anti-NTM therapy but with the intent to treat with antibiotics if there is persistence of the infection in cultures. Other clinical outcomes will include changes in sweat chloride, lung function and weight. Safety measures will include periodic assessment of liver enzymes. All serious and non-serious adverse events will be collected
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Subjects are >18 years of age and able to provide informed consent.
- Subjects reside in the US and are willing to be treated with ivacaftor.
- Subjects have the splicing mutation of interest.
- Subjects are willing and able to perform requirements of the study.
Exclusion Criteria:
- There are no relevant exclusion criteria for this n-of-2 study.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Ivacaftor
There is only one arm to this study.
The two sisters with Cystic Fibrosis will both receive Ivacaftor for 6 months for their treatment.
|
Subjects will be treated with ivacaftor for 6 months and followed for 7 months and will undergo assessments along the way to measure sweat chloride and sputum amounts.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Forced Expiratory Volume
Lasso di tempo: 24 weeks
|
Absolute change in percent predicted in 1 second FEV1 from baseline through week 24
|
24 weeks
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sputum Results
Lasso di tempo: 24 weeks
|
Achievement of mycobacterial culture conversion (negative culture)
|
24 weeks
|
Sweat Chloride
Lasso di tempo: 24 Weeks
|
Testing efficacy through gathering absolute change in sweat chloride from baseline through week 24
|
24 Weeks
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Patrick A Flume, MD, Medical University of South Carolina
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Ivacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00052526
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato
Prove cliniche su Ivacaftor
-
Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenReclutamento
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletato
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Regno Unito, Germania, Spagna, Svizzera, Canada, Olanda, Italia, Irlanda, Svezia, Francia, Danimarca
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis FoundationCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Canada, Germania
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Australia, Canada, Germania, Svizzera, Israele, Olanda, Belgio, Italia, Regno Unito, Francia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Spagna, Irlanda, Belgio, Olanda, Regno Unito, Australia, Francia, Canada, Danimarca, Germania, Italia, Israele
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Australia, Canada, Francia, Regno Unito, Germania, Spagna, Svizzera, Belgio, Israele, Olanda, Danimarca, Italia, Austria, Irlanda, Svezia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaBelgio, Regno Unito, Australia, Germania
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Belgio, Olanda, Regno Unito
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Germania, Regno Unito, Canada, Australia, Svizzera, Francia, Irlanda, Belgio, Danimarca, Polonia