An Efficacy and Safety Study of Ivacaftor in Patients With Cystic Fibrosis and Two Splicing Mutations
10 de julio de 2018 actualizado por: Medical University of South Carolina
This postmarketing N of 2 study is designed to evaluate the efficacy and safety of open-label ivacaftor treatment in two sisters with cystic fibrosis and pancreatic sufficiency.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
The two sisters have a splicing mutation that is predicted to respond favorably to ivacaftor therapy. In addition to measurement of usual clinical outcomes (i.e. lung function, nutritional status), there is great interest on the impact on nontuberculous mycobacteria (NTM) airways infection.
Subjects will undergo sputum cultures at baseline and monthly during treatment, initially in the absence of anti-NTM therapy but with the intent to treat with antibiotics if there is persistence of the infection in cultures. Other clinical outcomes will include changes in sweat chloride, lung function and weight. Safety measures will include periodic assessment of liver enzymes. All serious and non-serious adverse events will be collected
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
Inclusion Criteria:
- Subjects are >18 years of age and able to provide informed consent.
- Subjects reside in the US and are willing to be treated with ivacaftor.
- Subjects have the splicing mutation of interest.
- Subjects are willing and able to perform requirements of the study.
Exclusion Criteria:
- There are no relevant exclusion criteria for this n-of-2 study.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Ivacaftor
There is only one arm to this study.
The two sisters with Cystic Fibrosis will both receive Ivacaftor for 6 months for their treatment.
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Subjects will be treated with ivacaftor for 6 months and followed for 7 months and will undergo assessments along the way to measure sweat chloride and sputum amounts.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Forced Expiratory Volume
Periodo de tiempo: 24 weeks
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Absolute change in percent predicted in 1 second FEV1 from baseline through week 24
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24 weeks
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Sputum Results
Periodo de tiempo: 24 weeks
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Achievement of mycobacterial culture conversion (negative culture)
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24 weeks
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Sweat Chloride
Periodo de tiempo: 24 Weeks
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Testing efficacy through gathering absolute change in sweat chloride from baseline through week 24
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24 Weeks
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Patrick A Flume, MD, Medical University of South Carolina
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de octubre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de octubre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de agosto de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2018
Última verificación
1 de julio de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- Pro00052526
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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