Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

An Efficacy and Safety Study of Ivacaftor in Patients With Cystic Fibrosis and Two Splicing Mutations

10 июля 2018 г. обновлено: Medical University of South Carolina
This postmarketing N of 2 study is designed to evaluate the efficacy and safety of open-label ivacaftor treatment in two sisters with cystic fibrosis and pancreatic sufficiency.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

The two sisters have a splicing mutation that is predicted to respond favorably to ivacaftor therapy. In addition to measurement of usual clinical outcomes (i.e. lung function, nutritional status), there is great interest on the impact on nontuberculous mycobacteria (NTM) airways infection.

Subjects will undergo sputum cultures at baseline and monthly during treatment, initially in the absence of anti-NTM therapy but with the intent to treat with antibiotics if there is persistence of the infection in cultures. Other clinical outcomes will include changes in sweat chloride, lung function and weight. Safety measures will include periodic assessment of liver enzymes. All serious and non-serious adverse events will be collected

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 3

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Inclusion Criteria:

  • Subjects are >18 years of age and able to provide informed consent.
  • Subjects reside in the US and are willing to be treated with ivacaftor.
  • Subjects have the splicing mutation of interest.
  • Subjects are willing and able to perform requirements of the study.

Exclusion Criteria:

  • There are no relevant exclusion criteria for this n-of-2 study.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ivacaftor
There is only one arm to this study. The two sisters with Cystic Fibrosis will both receive Ivacaftor for 6 months for their treatment.
Лекарство: Ivacaftor
Subjects will be treated with ivacaftor for 6 months and followed for 7 months and will undergo assessments along the way to measure sweat chloride and sputum amounts.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Forced Expiratory Volume
Временное ограничение: 24 weeks
Absolute change in percent predicted in 1 second FEV1 from baseline through week 24
24 weeks

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Sputum Results
Временное ограничение: 24 weeks
Achievement of mycobacterial culture conversion (negative culture)
24 weeks
Sweat Chloride
Временное ограничение: 24 Weeks
Testing efficacy through gathering absolute change in sweat chloride from baseline through week 24
24 Weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Medical University of South Carolina

Соавторы

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Следователи

  • Главный следователь: Patrick A Flume, MD, Medical University of South Carolina

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 октября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 октября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 октября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 августа 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 июля 2018 г.

Последняя проверка

1 июля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00052526

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться