- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02934698
An Efficacy and Safety Study of Ivacaftor in Patients With Cystic Fibrosis and Two Splicing Mutations
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
The two sisters have a splicing mutation that is predicted to respond favorably to ivacaftor therapy. In addition to measurement of usual clinical outcomes (i.e. lung function, nutritional status), there is great interest on the impact on nontuberculous mycobacteria (NTM) airways infection.
Subjects will undergo sputum cultures at baseline and monthly during treatment, initially in the absence of anti-NTM therapy but with the intent to treat with antibiotics if there is persistence of the infection in cultures. Other clinical outcomes will include changes in sweat chloride, lung function and weight. Safety measures will include periodic assessment of liver enzymes. All serious and non-serious adverse events will be collected
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Subjects are >18 years of age and able to provide informed consent.
- Subjects reside in the US and are willing to be treated with ivacaftor.
- Subjects have the splicing mutation of interest.
- Subjects are willing and able to perform requirements of the study.
Exclusion Criteria:
- There are no relevant exclusion criteria for this n-of-2 study.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Ivacaftor
There is only one arm to this study.
The two sisters with Cystic Fibrosis will both receive Ivacaftor for 6 months for their treatment.
|
Subjects will be treated with ivacaftor for 6 months and followed for 7 months and will undergo assessments along the way to measure sweat chloride and sputum amounts.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forced Expiratory Volume
Tidsramme: 24 weeks
|
Absolute change in percent predicted in 1 second FEV1 from baseline through week 24
|
24 weeks
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sputum Results
Tidsramme: 24 weeks
|
Achievement of mycobacterial culture conversion (negative culture)
|
24 weeks
|
Sweat Chloride
Tidsramme: 24 Weeks
|
Testing efficacy through gathering absolute change in sweat chloride from baseline through week 24
|
24 Weeks
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Patrick A Flume, MD, Medical University of South Carolina
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Pro00052526
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Ivacaftor
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttet
-
Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenRekruttering
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Schweiz, Canada, Holland, Italien, Irland, Sverige, Frankrig, Danmark
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis FoundationAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Canada, Tyskland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Australien, Canada, Tyskland, Schweiz, Israel, Holland, Belgien, Italien, Det Forenede Kongerige, Frankrig
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Canada, Australien, Schweiz, Frankrig, Irland, Belgien, Danmark, Polen
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Australien, Canada, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Schweiz, Belgien, Israel, Holland, Danmark, Italien, Østrig, Irland, Sverige
-
University of Alabama at BirminghamTrukket tilbage
-
University of Alabama at BirminghamAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseHolland, Italien, Det Forenede Kongerige