렌티바이러스 FIX 유전자 요법
혈우병 B에 대한 렌티바이러스 FIX 유전자 요법
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Lung-Ji Chang, PhD
- 전화번호: +86 0755-86573763
- 이메일: c@szgimi.org
연구 장소
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, 중국, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
연락하다:
- Lung-Ji Chang, Ph.D
- 전화번호: +86 0755-86573763
- 이메일: c@szgimi.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
1. 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 요건을 준수할 수 있습니다. 2. B형 혈우병 진단이 확정된 ≥2세 남성(내인성 인자 IX ≤2 IU/dL 또는 정상의 ≤2%).
3. 인자 IX 주입 또는 예방적 인자 IX 주입의 간헐적 치료를 필요로 하는 연간 최소 평균 4회의 출혈 사건.
4. 중앙 실험실에서 평가한 측정 가능한 제9인자 억제제가 없으며 제9인자 단백질에 대한 이전의 억제제 병력이 없습니다.
5. 벡터 시퀀스에 대해 3개의 연속 샘플이 음성일 때까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
1. 비정상적인 알라닌 트랜스아미나제, 빌리루빈 및 알칼리 포스파타제로 정의되는 중대한 간 기능 장애.
2. 인자 IX에 대한 억제제의 병력. 3. 활성 B형 또는 C형 간염의 증거가 있고 현재 항바이러스 요법을 받고 있습니다. 4. CD4 수가 ≤200/mm3인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거가 있어야 합니다(HIV+이고 CD4 수가 >200/mm3이고 검출할 수 없는 바이러스 양이 안정적인 피험자가 등록할 수 있음).
5. 활동성 감염 또는 면역억제 장애의 증거. 6. 지난 6개월 이내에 유전자 전달 임상시험에 참여했거나 지난 12주 이내에 임상시험용 약물로 임상시험에 참여한 자.
7. 연구 평가에 따를 능력이 없거나 따를 의사가 없는 경우.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: YUVA-GT-F901
유전자 전달을 통한 혈우병 B 치료
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렌티바이러스 인자 IX 유전자 변형 자가 조혈 및 중간엽 줄기세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물 관련 부작용을 경험한 참가자 수
기간: 년
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FIX 억제제에 대한 신체 검사, 활력 징후, 표준 임상 실험실 및 Bethesda 분석으로 평가
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년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 순환 FIX 활동의 변화(IU/dL 또는 % 정상)
기간: 년
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년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GIMI-IRB-19002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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