Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lentivirová genová terapie FIX

21. dubna 2026 aktualizováno: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentivirová genová terapie FIX pro hemofilii B

Tato studie je studií fáze I využívající pokročilý lentivirový vektor k dodání funkčního genu pro lidský faktor IX srážení krve pacientům s hemofilií B, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost infuze autologních kmenových buněk s modifikovaným lentivirovým genem u pacientů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hemofilie B je genetická porucha krvácení způsobená nedostatečnou schopností produkovat faktor IX srážení krve (FIX). Jedinci s hemofilií B trpí opakovanými krvácivými epizodami, které mohou způsobit chronické onemocnění kloubů a někdy i smrt v důsledku neschopnosti účinného srážení krve. Současnou léčbou je intravenózní infuze koncentrátů srážecích faktorů, buď profylakticky nebo jako odpověď na krvácení. Tento postup je celoživotní a nákladný, přičemž stále nelze dosáhnout vyléčení. Genová terapie je nová technologie, která byla úspěšně prokázána v řadě klinických studií u nemocí, jako je rakovina a genetická onemocnění. V této studii bude použit pokročilý lentivirový vektorový systém NHP/TYF k dodání funkčního genu FIX k překonání defektu lidského FIX genu srážlivosti u pacientů s hemofilií B. Tato studie je studií fáze I hodnotící bezpečnost a účinnost infuze genu modifikované autologní kmenové buňky u pacientů s hemofilií B.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Lung-Ji Chang, PhD
  • Telefonní číslo: +86 0755-86573763
  • E-mail: c@szgimi.org

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518000
        • Nábor
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Telefonní číslo: +86 0755-86573763
          • E-mail: c@szgimi.org

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit požadavky studie. 2. Muži ≥2 roky s potvrzenou diagnózou hemofilie B (endogenní faktor IX ≤2 IU/dl nebo ≤2 % normy).

    3. Minimálně 4 krvácivé příhody za rok vyžadující epizodickou léčbu infuzí faktoru IX nebo profylaktické infuze faktoru IX.

    4. Žádný měřitelný inhibitor faktoru IX podle hodnocení centrální laboratoří a bez předchozí anamnézy inhibitorů proteinu faktoru IX.

    5. Souhlaste s používáním spolehlivé bariérové ​​antikoncepce, dokud 3 po sobě jdoucí vzorky nebudou negativní na vektorové sekvence.

Kritéria vyloučení:

  • 1. Významná jaterní dysfunkce definovaná abnormální alanintransaminázou, bilirubinem a alkalickou fosfatázou.

    2. Historie inhibitoru proti faktoru IX. 3. Důkaz aktivní hepatitidy B nebo C a v současné době na antivirové léčbě. 4. Mít sérologický průkaz HIV-1 nebo HIV-2 s počtem CD4 ≤ 200/mm3 (k zápisu jsou způsobilí jedinci, kteří jsou HIV+ a stabilní s počtem CD4 > 200/mm3 a nedetekovatelnou virovou zátěží).

    5. Jakýkoli důkaz aktivní infekce nebo jakékoli imunosupresivní poruchy. 6. Účastnil se studie genového přenosu během posledních 6 měsíců nebo klinické studie s hodnoceným lékem během posledních 12 týdnů.

    7. Neschopnost nebo ochota splnit hodnocení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: YUVA-GT-F901
Genová terapie k léčbě hemofilie B
Biologický: YUVA-GT-F901
Autologní hematopoetické a mezenchymální kmenové buňky modifikované genem lentivirového faktoru IX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých došlo k nežádoucím účinkům souvisejícím s drogami
Časové okno: rok
Podle fyzikálního vyšetření, vitálních funkcí, standardních klinických laboratoří a testu Bethesda na inhibitor FIX
rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny cirkulující aktivity FIX od výchozí hodnoty (IU/dl nebo % normální)
Časové okno: rok
rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

23. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GIMI-IRB-19002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na YUVA-GT-F901

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit