レンチウイルス FIX 遺伝子治療

包含基準:

• 1.インフォームドコンセントを提供し、研究の要件を順守できる。 2. 血友病 B と診断された 2 歳以上の男性 (内因性第 IX 因子 ≤2 IU/dL または正常値の ≤2%)。

  3. 第 IX 因子注入または予防的第 IX 注入の一時的な治療を必要とする、年間最低平均 4 回の出血イベント。

  4.中央検査室によって評価された測定可能な第IX因子阻害剤はなく、第IX因子タンパク質に対する阻害剤の前歴はありません。

  5. 3 つの連続したサンプルでベクター配列が陰性になるまで、信頼できるバリア避妊法を使用することに同意します。

除外基準:

• 1. 異常なアラニントランスアミナーゼ、ビリルビン、およびアルカリホスファターゼによって定義される重大な肝機能障害。

  2.第IX因子に対する阻害剤の病歴。 3.活動性のB型またはC型肝炎の証拠があり、現在抗ウイルス療法を受けている。 4. HIV-1 または HIV-2 の血清学的証拠があり、CD4 数が ≤200/mm3 である (HIV+ であり、CD4 数が 200/mm3 を超え、検出できないウイルス負荷で安定している被験者は、登録する資格があります)。

  5.活動性感染症または免疫抑制障害の証拠。 6.過去6か月以内に遺伝子導入試験に参加した、または過去12週間以内に治験薬を使用した臨床試験に参加した。

  7.研究評価を順守できない、または順守したくない。