Terapia génica Lentiviral FIX

Criterios de inclusión:

• 1. Capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los requisitos del estudio. 2. Varones ≥2 años con diagnóstico confirmado de hemofilia B (factor IX endógeno ≤2 UI/dL o ≤2% de lo normal).

  3. Un promedio mínimo de 4 eventos hemorrágicos por año que requieran tratamiento episódico de infusiones de factor IX o infusiones profilácticas de factor IX.

  4. Sin inhibidor del factor IX medible según lo evaluado por el laboratorio central y sin antecedentes de inhibidores de la proteína del factor IX.

  5. Aceptar el uso de métodos anticonceptivos de barrera fiables hasta que 3 muestras consecutivas sean negativas para las secuencias del vector.

Criterio de exclusión:

• 1. Disfunción hepática significativa definida por alanina transaminasa, bilirrubina y fosfatasa alcalina anormales.

  2. Historia de inhibidor contra el factor IX. 3. Evidencia de hepatitis B o C activa y actualmente en terapia antiviral. 4. Tener evidencia serológica de VIH-1 o VIH-2 con recuentos de CD4 ≤200/mm3 (los sujetos que son VIH+ y estables con recuento de CD4 >200/mm3 y carga viral indetectable son elegibles para inscribirse).

  5. Cualquier evidencia de infección activa o cualquier trastorno inmunosupresor. 6. Participó en un ensayo de transferencia de genes en los últimos 6 meses o en un ensayo clínico con un fármaco en investigación en las últimas 12 semanas.

  7. No poder o no querer cumplir con las evaluaciones del estudio.