Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lentiwirusowa terapia genowa FIX

25 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiwirusowa terapia genowa FIX na hemofilię B

Niniejsze badanie jest badaniem fazy I z wykorzystaniem zaawansowanego wektora lentiwirusowego w celu dostarczenia funkcjonalnego genu ludzkiego czynnika krzepnięcia IX pacjentom z hemofilią B, w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności infuzji autologicznych komórek macierzystych zmodyfikowanych genem lentiwirusowym u pacjentów.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemofilia B to genetyczna skaza krwotoczna spowodowana brakiem zdolności do wytwarzania czynnika krzepnięcia krwi IX (FIX). Osoby z hemofilią B cierpią z powodu powtarzających się krwawień, które mogą powodować przewlekłe choroby stawów, a czasem nawet śmierć z powodu niezdolności krwi do skutecznego krzepnięcia. Obecne leczenie polega na dożylnym wlewie koncentratów czynników krzepnięcia, profilaktycznie lub w odpowiedzi na krwawienie. Procedura ta trwa całe życie i jest kosztowna, ale nadal nie można jej wyleczyć. Terapia genowa to nowa technologia, której skuteczność wykazano w wielu badaniach klinicznych dotyczących chorób takich jak rak i choroby genetyczne. W tym badaniu zaawansowany lentiwirusowy system wektorowy NHP/TYF zostanie wykorzystany do dostarczenia funkcjonalnego genu FIX w celu przezwyciężenia defektu ludzkiego genu FIX krzepnięcia u pacjentów z hemofilią B. To badanie jest badaniem fazy I oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność infuzji genu zmodyfikowane autologiczne komórki macierzyste u pacjentów z hemofilią B.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Lung-Ji Chang, PhD
  • Numer telefonu: +86 0755-86573763
  • E-mail: c@szgimi.org

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Numer telefonu: +86 0755-86573763
          • E-mail: c@szgimi.org

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 1. Zdolność do wyrażenia świadomej zgody i spełnienia wymagań badania. 2. Mężczyźni w wieku ≥2 lat z potwierdzonym rozpoznaniem hemofilii B (czynnik endogenny IX ≤2 IU/dl lub ≤2% normy).

    3. Minimum średnio 4 krwawienia rocznie wymagające leczenia epizodycznego wlewami czynnika IX lub profilaktycznymi wlewami czynnika IX.

    4. Brak mierzalnego inhibitora czynnika IX w ocenie laboratorium centralnego i brak wcześniejszej historii występowania inhibitorów białka czynnika IX.

    5. Zgódź się na stosowanie niezawodnej mechanicznej antykoncepcji do czasu, aż 3 kolejne próbki będą ujemne na obecność sekwencji wektorowych.

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Znacząca dysfunkcja wątroby określona przez nieprawidłową aktywność aminotransferaz alaninowych, bilirubiny i fosfatazy alkalicznej.

    2. Historia inhibitora przeciwko czynnikowi IX. 3. Dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C i aktualnie stosowane leczenie przeciwwirusowe. 4. Mieć serologiczne dowody HIV-1 lub HIV-2 z liczbą CD4 ≤200/mm3 (pacjenci, którzy są HIV+ i stabilni z liczbą CD4 >200/mm3 i niewykrywalnym wiremią, kwalifikują się do zapisania).

    5. Wszelkie dowody czynnej infekcji lub zaburzenia immunosupresyjne. 6. Brał udział w próbie transferu genów w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub w badaniu klinicznym badanego leku w ciągu ostatnich 12 tygodni.

    7. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania ocen z badań.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: YUVA-GT-F901
Transfer genów w leczeniu hemofilii B
Biologiczny: YUVA-GT-F901
Autologiczne hematopoetyczne i mezenchymalne komórki macierzyste zmodyfikowane genem lentiwirusowego czynnika IX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z lekiem
Ramy czasowe: rok
Jak oceniono na podstawie badania fizykalnego, parametrów życiowych, standardowych laboratoriów klinicznych i testu Bethesda na obecność inhibitora FIX
rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany aktywności FIX w stosunku do wartości wyjściowych (j.m./dl lub % normy)
Ramy czasowe: rok
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GIMI-IRB-19002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj