Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lentiviral FIX genterapi

21. april 2026 opdateret af: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiviral FIX genterapi for hæmofili B

Dette studie er et fase I-forsøg, der bruger en avanceret lentiviral vektor til at levere et funktionelt gen for human koagulationsfaktor IX til patienter med hæmofili B, for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​infusion af lentivirale genmodificerede autologe stamceller hos patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili B er en genetisk blødningssygdom forårsaget af manglende evne til at producere blodkoagulationsfaktor IX (FIX). Personer med hæmofili B lider af gentagne blødningsepisoder, som kan forårsage kronisk ledsygdom og nogle gange endda død på grund af manglende evne for blod til at størkne effektivt. Den nuværende behandling er intravenøs infusion af koagulationsfaktorkoncentrater, enten profylaktisk eller som reaktion på blødning. Proceduren er livslang og dyr, mens den stadig ikke kan helbredes. Genterapi er en ny teknologi, der med succes er blevet demonstreret i en række kliniske undersøgelser for sygdomme som cancer og genetiske sygdomme. I denne undersøgelse vil et avanceret lentiviralt vektorsystem NHP/TYF blive brugt til at levere et funktionelt FIX-gen til at overvinde human koagulations-FIX-gendefekt hos patienter med hæmofili B. Dette studie er et fase I-forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten ved infusion af gen modificerede autologe stamceller hos patienter med hæmofili B.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Lung-Ji Chang, PhD
  • Telefonnummer: +86 0755-86573763
  • E-mail: c@szgimi.org

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Rekruttering
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Telefonnummer: +86 0755-86573763
          • E-mail: c@szgimi.org

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Kunne give informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsen. 2. Mænd ≥2 år med bekræftet diagnose hæmofili B (endogen faktor IX ≤2 IE/dL eller ≤2% af det normale).

    3. Et minimum gennemsnit på 4 blødningshændelser om året, der kræver episodisk behandling af faktor IX-infusioner eller profylaktiske faktor IX-infusioner.

    4. Ingen målbar faktor IX-hæmmer som vurderet af centrallaboratoriet og har ingen tidligere historie med hæmmere af faktor IX-protein.

    5. Aftal at bruge pålidelig barriereprævention, indtil 3 på hinanden følgende prøver er negative for vektorsekvenser.

Ekskluderingskriterier:

  • 1. Betydelig leverdysfunktion som defineret ved unormal alanintransaminase, bilirubin og alkalisk fosfatase.

    2. Anamnese med hæmmer mod faktor IX. 3. Bevis for aktiv hepatitis B eller C og i øjeblikket i antiviral behandling. 4. Har serologisk evidens for HIV-1 eller HIV-2 med CD4-tal ≤200/mm3 (personer, der er HIV+ og stabile med CD4-tal >200/mm3 og upåviselig viral belastning er berettiget til at tilmelde sig).

    5. Ethvert tegn på aktiv infektion eller enhver immunsuppressiv lidelse. 6. Deltog i et genoverførselsforsøg inden for de sidste 6 måneder eller i et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 12 uger.

    7. Ude af stand til eller uvillig til at overholde studievurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: YUVA-GT-F901
Genterapi til behandling af hæmofili B
Biologisk: YUVA-GT-F901
Lentiviral faktor IX genmodificerede autologe hæmatopoietiske og mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever lægemiddelrelaterede bivirkninger
Tidsramme: et år
Som vurderet ved fysisk undersøgelse, vitale tegn, standard kliniske laboratorier og Bethesda-assay for FIX-hæmmer
et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer fra baseline i cirkulerende FIX-aktivitet (IE/dL eller % normal)
Tidsramme: et år
et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lung-Ji Chang, PhD, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

23. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GIMI-IRB-19002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med YUVA-GT-F901

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner