레트 증후군 글로벌 레지스트리
연구 개요
상태
정황
상세 설명
Rett Syndrome Global Registry는 이 희귀 질환에 대한 이해를 높이고 Rett 환자를 위한 더 나은 결과를 지원하는 것을 목표로 하는 간병인, 임상의 및 연구원, 치료 개발자의 요구를 충족하기 위한 완전히 원격의 글로벌 간병인 보고 레지스트리입니다. 증후군, 개선 된 치료 개발을 촉진합니다. Rett Global Registry를 통해 가족은 연구에 기여하면서 사랑하는 사람의 치료를 개선하기 위해 Rett 증후군 경험에 대한 데이터를 제공할 수 있습니다. 참가자는 일상적인 치료를 지원하기 위해 시간이 지남에 따라 증상 및 치료 전략을 추적하고 그래프로 표시하도록 선택할 수 있습니다. 참가자는 또한 집계 데이터에 액세스하여 치료 전략의 유사점과 차이점을 확인하고 개인 정보를 중앙 위치에 통합할 수 있습니다. 참가자는 중앙에서 액세스할 수 있고 의료 서비스 제공자와 공유할 수 있고 연구에 활용할 수 있는 의료 기록 통합 및 요약을 완료하도록 선택할 수 있습니다.
레지스트리 데이터베이스는 임상 시험 표준에 맞게 설계 및 유지 관리되며 연방 개인 정보 보호 및 기밀 유지 요구 사항을 충족하거나 초과하면서 연구 및 치료 개발을 지원합니다. 간병인이 보고한 레트 증후군 진행, 삶의 질, 가정에서의 일상 데이터, 진료실 방문 또는 입원에서 통합된 의료 기록을 포함한 이러한 데이터 세트는 레트 증후군에 대한 이해를 개선하는 데 중요한 고유하고 이전에 사용되지 않은 정보 소스를 제공합니다. , 추가 연구 방법을 허용하고 치료 개발을 지원합니다. 특히 레지스트리는 임상 개발 계획, 시험 설계, 시험 종점 및 규제 제출을 지원하기 위한 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Jana von Hehn, PhD
- 전화번호: 203-445-0041
- 이메일: support@rettglobalregistry.org
연구 연락처 백업
- 이름: Jennifer Reynolds
- 이메일: support@rettglobalregistry.org
연구 장소
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Connecticut
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Trumbull, Connecticut, 미국, 06611
- 모병
- Rett Syndrome Research Trust
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연락하다:
- Jana von Hehn, PhD
- 이메일: support@rettglobalregistry.org
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연락하다:
- Jenny Reynolds
- 이메일: support@rettglobalregistry.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 부모/보호자는 레지스트리에 데이터를 입력하기 전에 서면 동의서를 전자적으로 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
- 모든 연령의 Rett 개체는 생존 여부에 관계없이 Rett 증후군 진단 및/또는 MECP2에 돌연변이가 있어야 합니다.
제외 기준:
- 레트 증후군과 일치하지 않는 유전적 돌연변이가 있거나 다른 장애가 있는 개인.
- MECP2 복제 증후군이 있는 개인
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 가족 기반
- 시간 관점: 단면
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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유전자 돌연변이 유형 및 임상 진단의 빈도.
기간: 일년
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등록된 환자의 유전자 보고서 및 간병인 보고 임상 진단에서 얻은 데이터로 측정됩니다.
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일년
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시간 경과에 따른 발달 이정표 달성에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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연간 1~4회 발달 이정표를 달성한 개인의 비율로 측정됩니다.
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5 년
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시간 경과에 따른 증상 부담 및 발달 이력에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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증상을 보고한 개인의 비율과 연간 1~4회 개입 요구 사항으로 측정됩니다.
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5 년
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시간이 지남에 따라 동반 질환의 구성 및 빈도에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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1년에 1~4회 사이의 비 Rett 건강 상태의 유형과 수로 측정됩니다.
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5 년
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시간 경과에 따른 약물 및 비처방 치료의 구성 및 빈도에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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연간 1~4회 증상별로 이러한 치료 전략을 받는 개인의 비율로 측정됩니다.
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5 년
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시간 경과에 따라 Rett Clinics에서 받은 의사 전문 활용 및 치료의 구성 및 빈도에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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증상을 관리하는 데 사용되는 의사 전문 분야의 유형 및 수와 연간 1~2회 Rett 클리닉에서 치료를 받는 개인의 수로 측정됩니다.
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5 년
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시간이 지남에 따라 임상 시험 참여에 대한 장벽 구성에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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1년에 1~2회 임상시험에 참여할 수 없거나 참여할 의향이 없는 개인에게 주어진 이유의 유형과 수로 측정됩니다.
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시간 경과에 따른 치료, 식이요법 및 장비 사용에 대한 효과 수준의 빈도에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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이러한 관리 전략이 연간 1~2회 성공적인 것으로 인식하는 환자의 비율로 측정됩니다.
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5 년
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효과 수준의 빈도, 부작용 심각도, 시간 경과에 따른 약물 및 비처방 치료의 기타 증상 영향에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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약이나 처방전 없이 구입할 수 있는 치료를 받는 환자의 비율과 이러한 관리 전략이 성공했다고 인식하는 비율, 부작용이 있고 연간 1~4회 다른 증상에 미치는 영향으로 측정됩니다.
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5 년
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시간 경과에 따라 응급 치료 및 계획되지 않은 병원 입원이 필요한 개인의 비율에 대한 간병인 보고서.
기간: 5 년
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1년에 1회 이상 응급 진료 및 입원이 필요한 환자 수로 측정됩니다.
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5 년
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시간 경과에 따른 추적, 의료 기록 통합, 중앙 저장소 및 가족 연결을 포함한 레지스트리 기능을 사용하는 개인의 비율.
기간: 5 년
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연간 1~4회 이러한 기능을 사용하는 개인의 수로 측정됩니다.
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5 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시간 경과에 따라 새로운 데이터를 수집할 목적으로 레지스트리를 통해 수행된 조사 연구 수.
기간: 5 년
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1년에 최소 1회 시작된 연구의 수로 측정됩니다.
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5 년
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시간이 지남에 따라 레지스트리 데이터를 마이닝할 목적으로 기존 데이터 세트로 수행된 연구 조사 수.
기간: 5 년
|
1년에 최소 1회 시작된 연구의 수로 측정됩니다.
|
5 년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Jana von Hehn, PhD, Rett Syndrome Research Trust
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Rett-Registry
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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