결절성 경화증 복합체와 관련된 약물 내성 간질에서 라파마이신의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 위약 대조 연구 (RaRE-TS)
2023년 8월 7일 업데이트: Katarzyna Kotulska
TSC와 관련된 약물 내성 간질에서 라파마이신의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
RaRE-TS 연구의 목적은 결절성 경화증(TSC)과 관련된 약물 내성 간질에서 라파마이신과 위약의 안전성, 내약성 및 효능을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 TSC와 관련된 약물 내성 간질에서 라파마이신 대 위약의 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 2군, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
이 연구는 각 환자에 대한 3단계로 구성됩니다: 스크리닝, 용량 조정 맹검 단계, 코어 맹검 단계, 이후 공개 라벨 관찰.
적격성 기준을 충족하는 환자는 무작위로 라파마이신 또는 위약을 투여받게 됩니다.
무작위 비율은 1:1입니다.
무작위화는 연령, 성별 및 환자 병력에서 사용된 항간질 약물의 수(최대 3개 약물/3개 이상의 약물)에 따라 계층화됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
200
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
- 전화번호: +48 22 8157404
- 이메일: k.kotulska@ipczd.pl
연구 연락처 백업
- 이름: Monika Szkop
- 전화번호: +48 22 815 74 88
- 이메일: m.szkop@ipczd.pl
연구 장소
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Lodz, 폴란드, 90-419
- 아직 모집하지 않음
- Medical University of Lodz
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연락하다:
- Wojciech Mlynarski
- 전화번호: +48 42 617-77-91
- 이메일: wojciech.mlynarski@umed.lodz.pl
-
Warsaw, 폴란드, 04-730
- 모병
- Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
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연락하다:
- Katarzyna Kotulska-Jozwiak
- 전화번호: +48 22 8157404
- 이메일: k.kotulska@ipczd.pl
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연락하다:
- Monika Szkop
- 전화번호: +48 22 815 74 04
- 이메일: m.szkop@ipczd.pl
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 무작위 배정일 기준 3개월에서 50세까지의 남성 또는 여성
- 환자/부모/간병인은 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의서를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다.
- 환자/부모/간병인은 모든 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 합의 기준에 따른 TSC의 확정 진단(Northrup, 2013)
- 4주 동안 최소 8번의 발작이 있는 TSC와 관련된 약물 내성 간질
제외 기준:
- 스크리닝 전 3개월 동안 mTOR 억제제로 치료한 이력,
- 가성 간질 발작의 병력,
- TSC 이외의 진행성 CNS 질환의 병력
- 스크리닝 전 2주 이내에 최근 수술
- 스크리닝 전 2주 이내의 중증 감염
- 대마초 유도체 사용
- MRI 또는 전신 마취에 대한 금기 사항
- 연구자의 의견으로는 환자를 연구 참여와 관련하여 상당한 위험에 처하게 하거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 심각한 합병증의 발생
- 임신
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라파마이신 팔
라파마이신 부문에 무작위 배정된 각 환자는 액체 형태의 라파마이신을 받게 됩니다.
라파마이신은 참가자의 신체 표면에 따라 개별적으로 계산된 용량으로 투여됩니다.
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경구 투여되는 액상 라파마이신
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위약 비교기: 위약군
위약군에 배정된 환자는 라파마이신 그룹과 유사하게 액상 위약을 받게 됩니다.
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액체 위약 경구 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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라파마이신 대 위약군에서 스크리닝 단계와 비교하여 핵심 눈가림 단계의 마지막 달에 주당 발작이 50% 이상 감소한 환자 수 비교
기간: 공식적인 최종 데이터베이스 잠금 후 최종 분석, 연구에서 마지막 환자 마지막 방문 후 1개월 이내에 계획됨
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공식적인 최종 데이터베이스 잠금 후 최종 분석, 연구에서 마지막 환자 마지막 방문 후 1개월 이내에 계획됨
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이중 맹검 핵심 단계 동안 라파마이신 대 위약 그룹의 부작용 수(CTCAE 분류에 따름)
기간: 공식적인 최종 데이터베이스 잠금 후 최종 분석, 연구에서 마지막 환자 마지막 방문 후 1개월 이내에 계획됨
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공식적인 최종 데이터베이스 잠금 후 최종 분석, 연구에서 마지막 환자 마지막 방문 후 1개월 이내에 계획됨
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이중 맹검 핵심 단계에서 12주 치료 동안 라파마이신 대 위약 그룹에서 주당 발작 수와 발작이 없는 일수 비교
기간: 공식적인 최종 데이터베이스 잠금 후 최종 분석, 연구에서 마지막 환자 마지막 방문 후 1개월 이내에 계획됨
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공식적인 최종 데이터베이스 잠금 후 최종 분석, 연구에서 마지막 환자 마지막 방문 후 1개월 이내에 계획됨
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부작용의 중증도(CTCAE에 따름) 및 라파마이신 대 위약 그룹의 부작용으로 인해 연구에서 제외된 환자 수
기간: 공식적인 최종 데이터베이스 잠금 후 최종 분석, 연구에서 마지막 환자 마지막 방문 후 1개월 이내에 계획됨
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공식적인 최종 데이터베이스 잠금 후 최종 분석, 연구에서 마지막 환자 마지막 방문 후 1개월 이내에 계획됨
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 23일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 6일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 7일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RaRE-TS
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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