Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Placebo-kontrollos vizsgálat a rapamicin hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére a tuberkulózisos szklerózis komplexhez kapcsolódó gyógyszerrezisztens epilepsziában (RaRE-TS)

2023. augusztus 7. frissítette: Katarzyna Kotulska

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a rapamicin hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére a TSC-vel összefüggő gyógyszerrezisztens epilepsziában

A RaRE-TS vizsgálat célja a rapamicin biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának meghatározása a placebóval szemben a gumós sclerosis komplexhez (TSC) társuló gyógyszerrezisztens epilepsziában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kétágú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a rapamicin hatékonyságának, tolerálhatóságának és biztonságosságának értékelésére a placebóval szemben a TSC-vel összefüggő gyógyszerrezisztens epilepsziában. A vizsgálat minden betegnél 3 fázisból áll: szűrés, dózismódosítás vak fázis, core vak fázis, majd nyílt megfigyelés. Azok a betegek, akik megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak, randomizálva kapnak rapamicint vagy placebót. A randomizációs arány 1:1. A véletlenszerű besorolást kor, nem és a beteg anamnézisében valaha használt antiepileptikumok száma szerint rétegzik (legfeljebb 3 gyógyszer / több mint 3 gyógyszer).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

200

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Lengyelország
      • Lodz, Lengyelország, 90-419
        • Még nincs toborzás
        • Medical University of Lodz
        • Kapcsolatba lépni:
      • Warsaw, Lengyelország, 04-730
        • Toborzás
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • férfi vagy nő életkora 3 hónaptól 50 évig a randomizálás napján
  • a betegek/szülők/gondozók hajlandóak és képesek beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálatban való részvételhez
  • a betegek/szülők/gondozók hajlandóak és képesek megfelelni minden vizsgálati követelménynek
  • A TSC pontos diagnózisa a konszenzus kritériumai szerint (Northrup, 2013)
  • gyógyszer-rezisztens epilepszia, amely TSC-vel társul, legalább 8 rohamgal 4 hét alatt

Kizárási kritériumok:

  • mTOR-gátlóval végzett kezelés a kórtörténetben a szűrést megelőző három hónapban,
  • pszeudoepilepsziás rohamok anamnézisében,
  • a TSC-n kívüli progresszív központi idegrendszeri betegség anamnézisében
  • közelmúltbeli műtéten a szűrést megelőző 2 héten belül
  • súlyos fertőzés a szűrést megelőző 2 héten belül
  • a kannabisz-származékok használata
  • MRI vagy általános érzéstelenítés ellenjavallatai
  • súlyos társbetegségek előfordulása, amelyek a vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatot jelenthetnek a beteg számára a vizsgálatban való részvétellel összefüggésben, vagy befolyásolhatják a vizsgálat eredményeit a vizsgáló
  • terhesség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rapamycin kar
Minden, a rapamicin karba randomizált beteg rapamicint kap folyadék formájában. A rapamicint a résztvevők testfelületétől függően egyénileg kiszámított dózisokban adják be
Egyéb: Rapamycin
Rapamycin folyadékban orálisan beadva
Placebo Comparator: Placebo kar
A placebo-karba beosztott betegek folyékony placebót kapnak, a rapamicin csoporthoz hasonlóan.
Egyéb: Placebo
Placebo folyadékban orálisan beadva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
azon betegek számának összehasonlítása, akiknél a görcsrohamok száma legalább 50%-kal csökkent hetente a magvak fázis utolsó hónapjában a szűrési fázishoz képest a rapamicin és a placebo csoportban
Időkeret: végső elemzések a formális végleges adatbáziszár után, amelyet a vizsgálatban szereplő utolsó páciens utolsó látogatását követő egy hónapon belül terveznek
végső elemzések a formális végleges adatbáziszár után, amelyet a vizsgálatban szereplő utolsó páciens utolsó látogatását követő egy hónapon belül terveznek
a nemkívánatos események száma (a CTCAE besorolás szerint) a rapamicin vs placebo csoportban a kettős vak mag fázisban
Időkeret: végső elemzések a formális végleges adatbáziszár után, amelyet a vizsgálatban szereplő utolsó páciens utolsó látogatását követő egy hónapon belül terveznek
végső elemzések a formális végleges adatbáziszár után, amelyet a vizsgálatban szereplő utolsó páciens utolsó látogatását követő egy hónapon belül terveznek

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
a heti rohamok számának és a rohammentes napok számának összehasonlítása a rapamicin és a placebo csoportban a 12 hetes kezelés során a kettős vak mag fázisban
Időkeret: végső elemzések a formális végleges adatbáziszár után, amelyet a vizsgálatban szereplő utolsó páciens utolsó látogatását követő egy hónapon belül terveznek
végső elemzések a formális végleges adatbáziszár után, amelyet a vizsgálatban szereplő utolsó páciens utolsó látogatását követő egy hónapon belül terveznek
a nemkívánatos események súlyossága (a CTCAE szerint) és a nemkívánatos események miatt a vizsgálatból kivont betegek száma a rapamicin vs placebo csoportban
Időkeret: végső elemzések a formális végleges adatbáziszár után, amelyet a vizsgálatban szereplő utolsó páciens utolsó látogatását követő egy hónapon belül terveznek
végső elemzések a formális végleges adatbáziszár után, amelyet a vizsgálatban szereplő utolsó páciens utolsó látogatását követő egy hónapon belül terveznek

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Katarzyna Kotulska

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. január 23.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. szeptember 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 6.

Első közzététel (Tényleges)

2022. szeptember 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RaRE-TS

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Tuberous Sclerosis Complex

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malta

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel