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Étude contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la rapamycine dans l'épilepsie résistante aux médicaments associée au complexe de la sclérose tubéreuse (RaRE-TS)

7 août 2023 mis à jour par: Katarzyna Kotulska

Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la rapamycine dans l'épilepsie résistante aux médicaments associée à la STB

Le but de l'étude RaRE-TS est de déterminer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la rapamycine par rapport à un placebo dans une épilepsie résistante aux médicaments associée au complexe de sclérose tubéreuse (TSC).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude à deux bras, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité, la tolérabilité et l'innocuité de la rapamycine par rapport à un placebo dans une épilepsie résistante aux médicaments associée à la STB. L'étude se compose de 3 phases pour chaque patient : dépistage, phase d'ajustement de la dose en aveugle, phase centrale en aveugle, suivie d'une observation en ouvert. Les patients qui répondent aux critères d'éligibilité seront randomisés pour recevoir de la rapamycine ou un placebo. Le rapport de randomisation est de 1:1. La randomisation sera stratifiée selon l'âge, le sexe et le nombre de médicaments antiépileptiques jamais utilisés dans l'histoire du patient (jusqu'à 3 médicaments / plus de 3 médicaments).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

200

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Numéro de téléphone: +48 22 8157404
  • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Monika Szkop
  • Numéro de téléphone: +48 22 815 74 88
  • E-mail: m.szkop@ipczd.pl

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 90-419
        • Pas encore de recrutement
        • Medical University of Lodz
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Recrutement
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Contact:
          • Katarzyna Kotulska-Jozwiak
          • Numéro de téléphone: +48 22 8157404
          • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl
        • Contact:
          • Monika Szkop
          • Numéro de téléphone: +48 22 815 74 04
          • E-mail: m.szkop@ipczd.pl

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 mois à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • homme ou femme âgé de 3 mois à 50 ans au jour de la randomisation
  • les patients/parents/soignants sont disposés et capables de donner un formulaire de consentement éclairé pour la participation à l'étude
  • les patients/parents/soignants sont disposés et capables de se conformer à toutes les exigences de l'étude
  • diagnostic définitif de STB selon les critères du consensus (Northrup, 2013)
  • épilepsie résistante aux médicaments associée à une STB avec au moins 8 crises pendant 4 semaines

Critère d'exclusion:

  • antécédents de traitement par inhibiteur de mTOR dans les trois mois précédant le dépistage,
  • antécédents de crises pseudo-épileptiques,
  • antécédent de maladie progressive du SNC autre que TSC
  • chirurgie récente dans les 2 semaines précédant le dépistage
  • infection grave dans les 2 semaines précédant le dépistage
  • utilisation des dérivés du cannabis
  • contre-indications à l'IRM ou à l'anesthésie générale
  • apparition de comorbidités graves qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent soit exposer un patient à un risque significatif associé à la participation à l'étude, soit influencer les résultats de l'étude l'investigateur
  • grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras rapamycine
Chaque patient randomisé dans le bras rapamycine recevra de la rapamycine sous forme liquide. La rapamycine sera administrée à des doses calculées individuellement en fonction de la surface corporelle des participants
Autre: Rapamycine
Rapamycine en liquide administré par voie orale
Comparateur placebo: Bras placebo
Les patients affectés au bras placebo recevront un placebo sous forme liquide, de manière analogue au groupe rapamycine.
Autre: Placebo
Placebo en liquide administré par voie orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
comparaison du nombre de patients avec une réduction d'au moins 50 % des crises par semaine au cours du dernier mois de la phase principale en aveugle par rapport à la phase de dépistage dans le groupe rapamycine vs placebo
Délai: analyses finales après le verrouillage final formel de la base de données, planifiées dans un délai d'un mois après la dernière visite du dernier patient dans l'étude
analyses finales après le verrouillage final formel de la base de données, planifiées dans un délai d'un mois après la dernière visite du dernier patient dans l'étude
nombre d'événements indésirables (selon la classification CTCAE) dans le groupe rapamycine vs placebo pendant la phase centrale en double aveugle
Délai: analyses finales après le verrouillage final formel de la base de données, planifiées dans un délai d'un mois après la dernière visite du dernier patient dans l'étude
analyses finales après le verrouillage final formel de la base de données, planifiées dans un délai d'un mois après la dernière visite du dernier patient dans l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
comparaison du nombre de crises par semaine et du nombre de jours sans crises dans le groupe rapamycine vs placebo, pendant 12 semaines de traitement en phase centrale en double aveugle
Délai: analyses finales après le verrouillage final formel de la base de données, planifiées dans un délai d'un mois après la dernière visite du dernier patient dans l'étude
analyses finales après le verrouillage final formel de la base de données, planifiées dans un délai d'un mois après la dernière visite du dernier patient dans l'étude
la gravité des événements indésirables (selon CTCAE) et le nombre de patients retirés de l'étude en raison d'événements indésirables dans le groupe rapamycine vs placebo
Délai: analyses finales après le verrouillage final formel de la base de données, planifiées dans un délai d'un mois après la dernière visite du dernier patient dans l'étude
analyses finales après le verrouillage final formel de la base de données, planifiées dans un délai d'un mois après la dernière visite du dernier patient dans l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Katarzyna Kotulska

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 septembre 2022

Première publication (Réel)

9 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RaRE-TS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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