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Placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapamycin bei arzneimittelresistenter Epilepsie im Zusammenhang mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (RaRE-TS)

7. August 2023 aktualisiert von: Katarzyna Kotulska

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapamycin bei arzneimittelresistenter Epilepsie im Zusammenhang mit TSC

Der Zweck der RaRE-TS-Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Rapamycin im Vergleich zu Placebo bei einer arzneimittelresistenten Epilepsie im Zusammenhang mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiarmige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von Rapamycin im Vergleich zu Placebo bei einer arzneimittelresistenten Epilepsie im Zusammenhang mit TSC. Die Studie besteht für jeden Patienten aus 3 Phasen: Screening, verblindete Dosisanpassungsphase, verblindete Kernphase, gefolgt von einer offenen Beobachtung. Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden randomisiert und erhalten Rapamycin oder Placebo. Das Randomisierungsverhältnis beträgt 1:1. Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach Alter, Geschlecht und Anzahl der Antiepileptika, die jemals in der Vorgeschichte des Patienten verwendet wurden (bis zu 3 Medikamente / mehr als 3 Medikamente).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

200

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Polen
      • Lodz, Polen, 90-419
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekrutierung
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • männlich oder weiblich im Alter von 3 Monaten bis zu 50 Jahren am Tag der Randomisierung
  • Patienten/Eltern/Betreuer bereit und in der Lage sind, eine Einverständniserklärung für die Teilnahme an der Studie abzugeben
  • Patienten/Eltern/Betreuer sind bereit und in der Lage, alle Studienanforderungen zu erfüllen
  • sichere Diagnose von TSC nach den Consensus-Kriterien (Northrup, 2013)
  • arzneimittelresistente Epilepsie assoziiert mit TSC mit mindestens 8 Anfällen innerhalb von 4 Wochen

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte der Behandlung mit mTOR-Inhibitor in den drei Monaten vor dem Screening,
  • Vorgeschichte von pseudoepileptischen Anfällen,
  • Vorgeschichte einer anderen progressiven ZNS-Erkrankung als TSC
  • Kürzliche Operation innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening
  • schwere Infektion innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening
  • Verwendung von Cannabisderivaten
  • Kontraindikationen für MRT oder Vollnarkose
  • Auftreten der schwerwiegenden Komorbiditäten, die nach Ansicht des Prüfarztes entweder einen Patienten einem erheblichen Risiko im Zusammenhang mit der Teilnahme an der Studie aussetzen oder die Ergebnisse der Studie des Prüfarztes beeinflussen können
  • Schwangerschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rapamycin-Arm
Jeder Patient, der randomisiert dem Rapamycin-Arm zugeteilt wurde, erhält Rapamycin in Flüssigkeit. Das Rapamycin wird je nach Körperoberfläche der Teilnehmer in individuell berechneten Dosen verabreicht
Sonstiges: Rapamycin
Rapamycin in Flüssigkeit oral verabreicht
Placebo-Komparator: Placebo-Arm
Die dem Placebo-Arm zugeordneten Patienten erhalten analog zur Rapamycin-Gruppe Placebo in Flüssigkeit.
Sonstiges: Placebo
Placebo in Flüssigkeit oral verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vergleich der Anzahl der Patienten mit mindestens 50 % weniger Anfällen pro Woche im letzten Monat der verblindeten Kernphase im Vergleich zur Screening-Phase in der Rapamycin- vs. Placebo-Gruppe
Zeitfenster: Abschlussanalysen nach formaler Abschlusssperre der Datenbank, geplant innerhalb eines Monats nach dem letzten Besuch des letzten Patienten in der Studie
Abschlussanalysen nach formaler Abschlusssperre der Datenbank, geplant innerhalb eines Monats nach dem letzten Besuch des letzten Patienten in der Studie
Anzahl unerwünschter Ereignisse (gemäß CTCAE-Klassifikation) in der Rapamycin- vs. Placebo-Gruppe während der doppelblinden Kernphase
Zeitfenster: Abschlussanalysen nach formaler Abschlusssperre der Datenbank, geplant innerhalb eines Monats nach dem letzten Besuch des letzten Patienten in der Studie
Abschlussanalysen nach formaler Abschlusssperre der Datenbank, geplant innerhalb eines Monats nach dem letzten Besuch des letzten Patienten in der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vergleich der Anzahl der Anfälle pro Woche und der Anzahl der anfallsfreien Tage in der Rapamycin- vs. Placebo-Gruppe während einer 12-wöchigen Behandlung in der doppelblinden Kernphase
Zeitfenster: Abschlussanalysen nach formaler Abschlusssperre der Datenbank, geplant innerhalb eines Monats nach dem letzten Besuch des letzten Patienten in der Studie
Abschlussanalysen nach formaler Abschlusssperre der Datenbank, geplant innerhalb eines Monats nach dem letzten Besuch des letzten Patienten in der Studie
Schweregrad der unerwünschten Ereignisse (gemäß CTCAE) und die Anzahl der Patienten, die aufgrund von unerwünschten Ereignissen in der Rapamycin- vs. Placebo-Gruppe aus der Studie ausgeschlossen wurden
Zeitfenster: Abschlussanalysen nach formaler Abschlusssperre der Datenbank, geplant innerhalb eines Monats nach dem letzten Besuch des letzten Patienten in der Studie
Abschlussanalysen nach formaler Abschlusssperre der Datenbank, geplant innerhalb eines Monats nach dem letzten Besuch des letzten Patienten in der Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RaRE-TS

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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