Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kontrolowane placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rapamycyny w leczeniu padaczki lekoopornej związanej ze stwardnieniem guzowatym (RaRE-TS)

7 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Katarzyna Kotulska

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rapamycyny w lekoopornej padaczce związanej z TSC

Celem badania RaRE-TS jest określenie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności rapamycyny w porównaniu z placebo w lekoopornej padaczce związanej ze stwardnieniem guzowatym (TSC).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuramienne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa rapamycyny w porównaniu z placebo w padaczce lekoopornej związanej z TSC. Badanie składa się z 3 faz dla każdego pacjenta: badanie przesiewowe, faza zaślepionej modyfikacji dawki, faza zaślepionej rdzenia, po której następuje otwarta obserwacja. Pacjenci spełniający kryteria kwalifikacji zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej rapamycynę lub placebo. Stosunek randomizacji wynosi 1:1. Randomizacja będzie stratyfikowana według wieku, płci i liczby leków przeciwpadaczkowych kiedykolwiek stosowanych przez pacjenta w historii (do 3 leków / więcej niż 3 leków).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

200

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Lodz, Polska, 90-419
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyzna lub kobieta w wieku od 3 miesięcy do 50 lat w dniu randomizacji
  • pacjenci/rodzice/opiekunowie chcą i mogą wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu
  • pacjenci/rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie spełnić wszystkie wymagania dotyczące badania
  • definitywne rozpoznanie TSC według kryteriów Consensus (Northrup, 2013)
  • padaczka lekooporna związana z TSC z co najmniej 8 napadami w ciągu 4 tygodni

Kryteria wyłączenia:

  • historia leczenia inhibitorem mTOR w ciągu trzech miesięcy poprzedzających skrining,
  • historia napadów rzekomopadaczkowych,
  • historia postępującej choroby OUN innej niż TSC
  • niedawna operacja w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • ciężkie zakażenie w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • używania pochodnych konopi
  • przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego lub znieczulenia ogólnego
  • wystąpienia poważnych chorób współistniejących, które w ocenie badacza mogą narazić pacjenta na istotne ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą mieć wpływ na wyniki badania badacz
  • ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię Rapamycyny
Każdy pacjent losowo przydzielony do ramienia rapamycyny otrzyma rapamycynę w płynie. Rapamycyna będzie podawana w indywidualnie wyliczonych dawkach w zależności od powierzchni ciała uczestników
Inny: Rapamycyna
Rapamycyna w płynie podawana doustnie
Komparator placebo: Ramię placebo
Pacjenci przydzieleni do ramienia placebo otrzymają placebo w płynie, analogicznie jak w grupie rapamycyny.
Inny: Placebo
Placebo w płynie podawane doustnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
porównanie liczby pacjentów z co najmniej 50% redukcją napadów tygodniowo w ostatnim miesiącu fazy zaślepienia rdzenia w porównaniu z fazą przesiewową w grupie rapamycyny vs placebo
Ramy czasowe: analizy końcowe po formalnej ostatecznej blokadzie bazy danych, zaplanowanej w ciągu miesiąca od ostatniej wizyty ostatniego pacjenta w badaniu
analizy końcowe po formalnej ostatecznej blokadzie bazy danych, zaplanowanej w ciągu miesiąca od ostatniej wizyty ostatniego pacjenta w badaniu
liczba zdarzeń niepożądanych (według klasyfikacji CTCAE) w grupie rapamycyny vs placebo podczas podwójnie ślepej fazy podstawowej
Ramy czasowe: analizy końcowe po formalnej ostatecznej blokadzie bazy danych, zaplanowanej w ciągu miesiąca od ostatniej wizyty ostatniego pacjenta w badaniu
analizy końcowe po formalnej ostatecznej blokadzie bazy danych, zaplanowanej w ciągu miesiąca od ostatniej wizyty ostatniego pacjenta w badaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
porównanie liczby napadów w tygodniu i liczby dni wolnych od napadów w grupie rapamycyny vs placebo podczas 12-tygodniowego leczenia w fazie podstawowej z podwójnie ślepą próbą
Ramy czasowe: analizy końcowe po formalnej ostatecznej blokadzie bazy danych, zaplanowanej w ciągu miesiąca od ostatniej wizyty ostatniego pacjenta w badaniu
analizy końcowe po formalnej ostatecznej blokadzie bazy danych, zaplanowanej w ciągu miesiąca od ostatniej wizyty ostatniego pacjenta w badaniu
ciężkość zdarzeń niepożądanych (wg CTCAE) oraz liczba pacjentów wycofanych z badania z powodu zdarzeń niepożądanych w grupie rapamycyny vs placebo
Ramy czasowe: analizy końcowe po formalnej ostatecznej blokadzie bazy danych, zaplanowanej w ciągu miesiąca od ostatniej wizyty ostatniego pacjenta w badaniu
analizy końcowe po formalnej ostatecznej blokadzie bazy danych, zaplanowanej w ciągu miesiąca od ostatniej wizyty ostatniego pacjenta w badaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RaRE-TS

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj