Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti rapamycinu u lékově rezistentní epilepsie spojené s komplexem tuberózní sklerózy (RaRE-TS)

7. srpna 2023 aktualizováno: Katarzyna Kotulska

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti rapamycinu u lékově rezistentní epilepsie spojené s TSC

Účelem studie RaRE-TS je stanovit bezpečnost, snášenlivost a účinnost rapamycinu oproti placebu u farmakorezistentní epilepsie spojené s komplexem tuberózní sklerózy (TSC).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvouramenná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti rapamycinu oproti placebu u farmakorezistentní epilepsie spojené s TSC. Studie sestává ze 3 fází pro každého pacienta: screening, zaslepená fáze úpravy dávky, zaslepená fáze jádra, následovaná otevřeným pozorováním. Pacienti, kteří splňují kritéria způsobilosti, budou randomizováni k podávání rapamycinu nebo placeba. Randomizační poměr je 1:1. Randomizace bude stratifikována podle věku, pohlaví a počtu antiepileptik, která byla kdy v anamnéze pacienta použita (až 3 léky / více než 3 léky).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

200

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Telefonní číslo: +48 22 8157404
  • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Monika Szkop
  • Telefonní číslo: +48 22 815 74 88
  • E-mail: m.szkop@ipczd.pl

Studijní místa

  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 90-419
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Nábor
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muž nebo žena ve věku od 3 měsíců do 50 let v den randomizace
  • pacienti/rodiče/pečovatelé jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii
  • pacienti/rodiče/pečovatelé jsou ochotni a schopni splnit všechny požadavky studie
  • definitivní diagnóza TSC podle kritérií Consensus (Northrup, 2013)
  • farmakorezistentní epilepsie spojená s TSC s nejméně 8 záchvaty během 4 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • anamnéza léčby inhibitorem mTOR během tří měsíců před screeningem,
  • pseudoepileptické záchvaty v anamnéze,
  • progresivní onemocnění CNS v anamnéze jiné než TSC
  • nedávný chirurgický zákrok do 2 týdnů před screeningem
  • závažné infekce během 2 týdnů před screeningem
  • užívání derivátů konopí
  • kontraindikace pro MRI nebo celkovou anestezii
  • výskyt závažných komorbidit, které podle názoru zkoušejícího mohou pacienta buď vystavit významnému riziku spojenému s účastí ve studii, nebo mohou ovlivnit výsledky studie zkoušející
  • těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rapamycin rameno
Každý pacient randomizovaný do ramene s rapamycinem dostane rapamycin v tekutině. Rapamycin bude podáván v individuálně vypočítaných dávkách v závislosti na tělesném povrchu účastníků
Jiný: Rapamycin
Rapamycin v tekutině podávaný perorálně
Komparátor placeba: Rameno s placebem
Pacienti zařazení do ramene s placebem dostanou placebo v tekutině, analogicky jako skupina s rapamycinem.
Jiný: Placebo
Placebo v tekutině podávané perorálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
srovnání počtu pacientů s alespoň 50% snížením záchvatů za týden v posledním měsíci základní zaslepené fáze ve srovnání se screeningovou fází ve skupině s rapamycinem vs.
Časové okno: konečné analýzy po formálním závěrečném uzamčení databáze, plánované do jednoho měsíce po poslední návštěvě pacienta ve studii
konečné analýzy po formálním závěrečném uzamčení databáze, plánované do jednoho měsíce po poslední návštěvě pacienta ve studii
počet nežádoucích účinků (podle klasifikace CTCAE) ve skupině s rapamycinem vs. placebo během dvojitě zaslepené základní fáze
Časové okno: konečné analýzy po formálním závěrečném uzamčení databáze, plánované do jednoho měsíce po poslední návštěvě pacienta ve studii
konečné analýzy po formálním závěrečném uzamčení databáze, plánované do jednoho měsíce po poslední návštěvě pacienta ve studii

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
srovnání počtu záchvatů za týden a počtu dní bez záchvatů ve skupině s rapamycinem vs. placebo během 12týdenní léčby ve dvojitě zaslepené základní fázi
Časové okno: konečné analýzy po formálním závěrečném uzamčení databáze, plánované do jednoho měsíce po poslední návštěvě pacienta ve studii
konečné analýzy po formálním závěrečném uzamčení databáze, plánované do jednoho měsíce po poslední návštěvě pacienta ve studii
závažnost nežádoucích účinků (podle CTCAE) a počet pacientů vyřazených ze studie kvůli nežádoucím účinkům ve skupině s rapamycinem vs.
Časové okno: konečné analýzy po formálním závěrečném uzamčení databáze, plánované do jednoho měsíce po poslední návštěvě pacienta ve studii
konečné analýzy po formálním závěrečném uzamčení databáze, plánované do jednoho měsíce po poslední návštěvě pacienta ve studii

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Katarzyna Kotulska

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

9. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RaRE-TS

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit