낫적혈구병 소아의 VO2max 및 HRQoL (VO2drépano)
2023년 8월 16일 업데이트: University Hospital, Montpellier
겸상 적혈구 질환 아동의 유산소 운동 및 건강 관련 삶의 질.
낫적혈구병은 전 세계적으로 연간 300,000명의 출생을 차지하는 가장 흔한 유전성 유전 질환입니다.
이는 폐에서 조직으로 산소를 운반하는 역할을 하는 적혈구의 주요 단백질인 비정상적인 헤모글로빈을 담당하는 β-글로빈 유전자의 상염색체 열성 돌연변이에 의해 발생합니다.
"낫" 또는 S로 알려진 비정상적인 헤모글로빈은 적혈구를 변형시켜 만성 용혈성 빈혈, 장기 손상(심장, 비장 등) 및 혈관 폐쇄 위기를 유발합니다.
치료 진행 및 전문화된 환자 후속 조치는 겸상적혈구 질환이 있는 소아 및 청소년의 중요하고 기능적인 예후를 상당히 개선했습니다.
심폐 운동 검사(CPET) 중에 측정되는 체력은 최대 산소 섭취량(VO2max)을 결정하는 데 사용됩니다.
겸상적혈구병 환자는 운동 내성에 다원적 제한이 있어 체력에 영향을 미칠 수 있습니다.
저자는 기준선 헤모글로빈 수치와 관계없이 낫적혈구병이 있는 소아 및 청소년에서 VO2max가 손상되었음을 보여주었습니다.
그러나 VO2max는 만성 질환에 대해 모니터링 중인 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 결정하는 핵심 요소입니다.
과거에 우리 팀은 만성 질환(선천성 심장병, PAH)을 앓고 있는 여러 소아 환자 그룹의 HRQoL 평가에 기여했습니다.
현재까지, 겸상적혈구 어린이에게서 손상된 체력과 HRQoL 사이의 연관성은 입증되지 않았습니다.
겸상적혈구 환자의 신체 능력 및 운동 내성 감소의 병태생리학적 결정요인도 완전히 밝혀지지 않았습니다.
이러한 요인을 연구하면 낫적혈구병이 있는 소아 및 청소년의 체력 및 HRQoL 개선을 목표로 향후 적절한 치료를 제안할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 전향적 환자-대조군 연구에는 겸상적혈구 어린이와 6세에서 17세 사이의 건강한 대조군이 포함되었습니다. 의료정보 이용을 거부하는 환자는 제외됩니다.
연구 샘플에 대한 설명 후 먼저 사례와 대조군 간의 VO2max Z-점수를 비교할 것입니다. 우리는 VO2max를 PedsQL 자체 및 프록시 관련 및 Ricci 및 Gagnon 점수(상관 계수 rhô 사용)와 연관시킬 것입니다. 그런 다음 다른 CPET 매개변수를 비교하고 VO2max의 관련 요인을 혈액학, 호흡기, 심장학, 인체측정학, 교육(상관 계수 rhô 및 다변량 선형 회귀 모델 사용)과 같은 다른 휴식 데이터와 함께 결정할 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
72
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Occitanie
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Montpellier, Occitanie, 프랑스, 34295
- Pediatric and Congenital Cardiology Department, Arnaud De Villeneuve University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
겸상적혈구 어린이 코호트는 겸상적혈구 질환(HbS/S 또는 HbS/C)의 유전적 진단을 받은 어린이들로 구성되었으며, 프랑스 남부의 3차 의료 기관인 Montpellier University Hospital의 소아과에서 이어졌습니다.
건강한 어린이 코호트는 운동과 관련된 심하지 않은 기능적 증상(잡음, 심계항진, 흉통 및 호흡곤란) 또는 의료 스포츠 수료증을 위해 소아 심장 전문의에게 의뢰된 어린이로 구성되었습니다. 이 아이들은 신체 검사, 심전도, 심초음파를 포함한 완전히 정상적인 검진을 받아야 했습니다. 만성 질환, 질병 또는 치료가 있는 어린이 및 추가 전문 의료 상담이 필요한 어린이는 자격이 없습니다.
설명
겸상 적혈구 어린이
포함 기준:
- 겸상적혈구병(즉, 동형접합 HbS/S 또는 이형접합 HbS/C 돌연변이) 진단이 확인된 6세에서 17세 사이의 어린이는 일상적인 추적 관찰 중에 다음을 수행했습니다.
- 혈액내과 상담 : 신체검사, 혈액검사
- 심장내과 진료 : 심전도, 경흉부초음파
- 호흡 혈량 측정법
- CPET 및 연구 설문지를 작성합니다.
제외 기준:
- 부모의 의료 데이터 사용 거부.
건강한 어린이
포함 기준:
- 흉통, 운동 시 호흡곤란, 심잡음에 대한 심폐 운동 검사를 실시한 6세에서 17세 사이의 어린이가 다음을 찾지 못한 경우:
- 선천성 심장병(정상 심초음파 및 ECG)
- 호흡기 질환(정상 FEV1 및 FVC)
- 소진될 때까지 최대 심장-호흡 스트레스 운동을 수행한 어린이.
제외 기준:
- 장기간 약물 치료를 받는 아이
- 만성 질환이 있는 어린이
- 부모의 의료 데이터 사용 거부.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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사례: 낫적혈구병이 있는 어린이
낫적혈구병(예: 동형접합 HbS/S 또는 이형접합 HbS/C 돌연변이) 진단이 확인된 6~17세 어린이
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통제: 운동과 관련된 심각하지 않은 기능적 증상으로 의뢰된 건강한 어린이
신체 검사, 심전도, 심초음파, 폐활량 측정을 포함한 완전히 정상적인 검진을 받은 6세에서 17세 사이의 어린이.
만성 질환, 건강 상태 또는 의학적 치료가 있는 어린이 및 추가 전문 의료 상담이 필요한 어린이는 자격이 없습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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VO2max로 평가한 유산소 체력의 차이, 사례와 대조군 간 Z-점수로 표현
기간: 1 일
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1 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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케이스 그룹에서 유산소 체력과 삶의 질 사이의 상관관계
기간: 1 일
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이를 분석하기 위해 VO2max Z-점수와 건강 관련 삶의 질 평가(PedQL 4.0으로 측정)를 연관시킬 것입니다.
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1 일
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케이스 그룹에서 유산소 체력과 신체 활동 수준 간의 상관 관계
기간: 1 일
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이를 분석하기 위해 VO2max Z-점수와 신체 활동 수준 평가(Ricci 및 Gagnon 설문지로 측정)를 연관시킬 것입니다.
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1 일
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사례군에서 유산소 체력과 교육 수준(질병에 대한 지식) 간의 상관관계
기간: 1 일
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이를 분석하기 위해 VO2max Z-점수와 교육 수준 평가(지역 질병 지식 설문지)를 연관시킬 것입니다.
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1 일
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사례군에서 유산소 운동과 VO2max 제한 요인 간의 상관관계: 인구통계, 유전적 돌연변이, 임상(동반 질환, 호흡 기능, 심장 기능, 빈혈, CPET 데이터)
기간: 1 일
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이를 분석하기 위해 VO2max Z-점수와 인구통계학적 데이터, 유전적 돌연변이, 폐활량 측정법, 혈량 측정법, 경흉부 심초음파, 헤모글로빈 수치, 기타 CPET 데이터를 연관시킬 것입니다.
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1 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Corentin Laurent-Lacroix, Resident, Montpellier University Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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- Piel FB, Steinberg MH, Rees DC. Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1561-1573. doi: 10.1056/NEJMra1510865. No abstract available.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 16일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
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