VO2max és HRQoL sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél (VO2drépano)
2023. augusztus 16. frissítette: University Hospital, Montpellier
Aerob fizikai erőnlét és egészséggel kapcsolatos életminőség sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél.
A sarlósejtes betegség a leggyakoribb öröklött genetikai rendellenesség, évente 300 000 születést okoz világszerte.
A β-globin gén autoszomális recesszív mutációja okozza, amely az abnormális hemoglobinért, a vörösvérsejtek fő fehérjéért felelős, és felelős az oxigénnek a tüdőből a szövetekbe történő szállításáért.
Az abnormális hemoglobin, az úgynevezett "sarló" vagy S, deformálja a vörösvértesteket, krónikus hemolitikus anémiát, szervkárosodást (szív, lép stb.) és érelzáródási kríziseket okoz.
A terápiás előrehaladás és a speciális betegkövetés jelentősen javította a sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek és serdülők vitális és funkcionális prognózisát.
A maximális oxigénfelvétel (VO2max) meghatározására a kardiorespirációs terhelési teszt (CPET) során mért fizikai erőnlétet használják.
A sarlósejtes analízisben szenvedő betegek edzéstűrőképessége többtényezős korláttal rendelkezik, ami befolyásolhatja fizikai erőnlétüket.
A szerzők kimutatták, hogy a VO2max csökkent a sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekeknél és serdülőknél, függetlenül az alap hemoglobinszinttől.
Ennek ellenére a VO2max az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) kulcsfontosságú tényezője azoknál a betegeknél, akiket krónikus betegség miatt monitoroznak.
Csapatunk korábban több krónikus betegségben (veleszületett szívbetegség, PAH) szenvedő gyermekcsoportban is hozzájárult a HRQoL értékeléséhez.
A sarlósejtes gyermekeknél a mai napig nem bizonyították a csökkent fizikai erőnlét és a HRQoL közötti kapcsolatot.
A sarlósejtes betegek csökkent fizikai teljesítőképességének és terhelési toleranciájának patofiziológiai meghatározói szintén nem teljesen tisztázottak.
Ezeknek a tényezőknek a tanulmányozása lehetővé teszi számunkra, hogy a jövőben megfelelő kezelést javasoljunk a sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek és serdülők fizikai erőnlétének és HRQoL-jának javítása érdekében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Ebben a prospektív eset-kontroll vizsgálatban sarlósejtes gyermekeket és 6 és 17 év közötti egészséges kontrollokat vontak be. Az orvosi adatok felhasználását elutasító betegek kizárásra kerülnek.
A vizsgálati minta leírása után először összehasonlítjuk a VO2max Z-pontszámot az esetek és a kontrollok között. A VO2max-ot korreláljuk a PedsQL ön- és proxy-hoz kapcsolódó, valamint Ricci és Gagnon pontszámaival (a rhô korrelációs együttható használata). Ezután összehasonlítjuk a többi CPET paramétert, és meghatározzuk a VO2max kapcsolódó tényezőit más nyugalmi adatokkal: hematológiai, légzési, kardiológiai, antropometriai, oktatási (a rhô korrelációs együttható és a többváltozós lineáris regressziós modell használata).
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
72
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Occitanie
-
Montpellier, Occitanie, Franciaország, 34295
- Pediatric and Congenital Cardiology Department, Arnaud De Villeneuve University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A sarlósejtes gyermekek csoportja sarlósejtes betegségben (HbS/S vagy HbS/C) genetikailag diagnosztizált gyermekekből állt, majd a Montpellier Egyetemi Kórház Gyermekgyógyászati Osztályán, egy felsőfokú ellátást nyújtó egyetemi intézményben Dél-Franciaországban.
Az egészséges gyermekek kohorsza olyan gyermekekből állt, akiket gyermekkardiológushoz utaltak be testmozgással kapcsolatos nem súlyos funkcionális tünet (zörej, szívdobogás, mellkasi fájdalom és nehézlégzés) vagy sportorvosi igazolás miatt. Ezeknek a gyerekeknek teljesen normális kivizsgálásra volt szükségük, beleértve a fizikális vizsgálatot, az EKG-t és az echokardiográfiát. Bármilyen krónikus betegségben, egészségügyi állapotban vagy orvosi kezelésben szenvedő, illetve további szakorvosi konzultációt igénylő gyermekek nem vehettek részt.
Leírás
Sarlósejtes gyermekek
Bevételi kritériumok:
- 6 és 17 év közötti gyermek, akinél sarlósejtes betegség (azaz homozigóta HbS/S vagy heterozigóta HbS/C mutáció) megerősített diagnózisa van, a rutinkövetés során, aki elvégezte:
- hematológiai konzultáció: fizikális vizsgálat, vérvétel
- kardiológiai konzultáció: elektrokardiogram, transthoracalis echokardiográfia
- légúti pletizmográfia
- CPET-et és kitölti a vizsgálati kérdőíveket.
Kizárási kritériumok:
- A szülők megtagadják az orvosi adatok felhasználását.
Egészséges gyerekek
Bevételi kritériumok:
- 6 és 17 év közötti gyermek, aki mellkasi fájdalom, terheléskor jelentkező nehézlégzés, szívzörej miatt szív-légzési terheléses vizsgálatot végzett, és akinek eredménye nem:
- Veleszületett szívbetegség (normál echokardiográfia és EKG)
- Légúti betegség (normál FEV1 és FVC)
- Kimerültségig maximális kardio-légzési stressz gyakorlatot végzett gyermek.
Kizárási kritériumok:
- Hosszú távú gyógyszeres kezelésben részesülő gyermek
- Krónikus betegségben szenvedő gyermek
- A szülők megtagadják az orvosi adatok felhasználását.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Esetek: Sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek
6 és 17 év közötti gyermekek, akiknél sarlósejtes betegség (azaz homozigóta HbS/S vagy heterozigóta HbS/C mutációk) megerősített diagnózisa van.
|
|
Kontrollok: Egészséges gyermekeket testmozgással összefüggő, nem súlyos funkcionális tünet miatt utaltak be
6 és 17 év közötti gyermekek teljesen normál kivizsgáláson, beleértve a fizikális vizsgálatot, EKG-t, echokardiográfiát és spirometriát.
Bármilyen krónikus betegségben, egészségügyi állapotban vagy orvosi kezelésben szenvedő, valamint további speciális orvosi konzultációt igénylő gyermekek nem vehettek részt.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Különbség a VO2max értékkel értékelt aerob erőnlét között, Z-pontszámban kifejezve az esetek és a kontrollok között
Időkeret: 1 nap
|
1 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az aerob edzettség és az életminőség összefüggése esetcsoportban
Időkeret: 1 nap
|
Ennek elemzéséhez összevetjük a VO2max Z-pontszámot és az egészséggel összefüggő életminőség értékelését (PedQL 4.0-val mérve).
|
1 nap
|
|
Az aerob edzettség és a fizikai aktivitás szintje közötti összefüggés, esetenként csoport
Időkeret: 1 nap
|
Ennek elemzéséhez összevetjük a VO2max Z-pontszámot és a fizikai aktivitási szint értékelését (Ricci és Gagnon kérdőívvel mérve).
|
1 nap
|
|
Az aerob edzettség és az iskolai végzettség (betegségekkel kapcsolatos ismeretek) összefüggése, esetenként csoport
Időkeret: 1 nap
|
Ennek elemzéséhez összevetjük a VO2max Z-pontszámot és az iskolai végzettség felmérését (helyi betegségismereti kérdőív).
|
1 nap
|
|
Korreláció az aerob alkalmasság és a VO2max korlátozó tényezők között esetcsoportban: demográfiai, genetikai mutáció, klinikai (társbetegségek, légzésfunkció, szívműködés, vérszegénység, CPET adatok)
Időkeret: 1 nap
|
Ennek elemzéséhez összevetjük a VO2max Z-pontszámot és a demográfiai adatokat, genetikai mutációt, spirometriát, pletizmográfiát, transzthoracalis echokardiográfiát, hemoglobinszintet és egyéb CPET adatokat.
|
1 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Corentin Laurent-Lacroix, Resident, Montpellier University Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Rees DC, Williams TN, Gladwin MT. Sickle-cell disease. Lancet. 2010 Dec 11;376(9757):2018-31. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61029-X. Epub 2010 Dec 3.
- Piel FB, Steinberg MH, Rees DC. Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2017 Apr 20;376(16):1561-1573. doi: 10.1056/NEJMra1510865. No abstract available.
- Liem RI, Reddy M, Pelligra SA, Savant AP, Fernhall B, Rodeghier M, Thompson AA. Reduced fitness and abnormal cardiopulmonary responses to maximal exercise testing in children and young adults with sickle cell anemia. Physiol Rep. 2015 Apr;3(4):e12338. doi: 10.14814/phy2.12338. Erratum In: Physiol Rep. 2016 Jan;4(1). pii: e12680. doi: 10.14814/phy2.12680.
- American Thoracic Society; American College of Chest Physicians. ATS/ACCP Statement on cardiopulmonary exercise testing. Am J Respir Crit Care Med. 2003 Jan 15;167(2):211-77. doi: 10.1164/rccm.167.2.211. No abstract available. Erratum In: Am J Respir Crit Care Med. 2003 May 15;1451-2.
- Varni JW, Burwinkle TM, Seid M, Skarr D. The PedsQL 4.0 as a pediatric population health measure: feasibility, reliability, and validity. Ambul Pediatr. 2003 Nov-Dec;3(6):329-41. doi: 10.1367/1539-4409(2003)0032.0.co;2.
- Amedro P, Gavotto A, Guillaumont S, Bertet H, Vincenti M, De La Villeon G, Bredy C, Acar P, Ovaert C, Picot MC, Matecki S. Cardiopulmonary fitness in children with congenital heart diseases versus healthy children. Heart. 2018 Jun;104(12):1026-1036. doi: 10.1136/heartjnl-2017-312339. Epub 2017 Nov 23.
- Amedro P, Gavotto A, Legendre A, Lavastre K, Bredy C, De La Villeon G, Matecki S, Vandenberghe D, Ladeveze M, Bajolle F, Bosser G, Bouvaist H, Brosset P, Cohen L, Cohen S, Corone S, Dauphin C, Dulac Y, Hascoet S, Iriart X, Ladouceur M, Mace L, Neagu OA, Ovaert C, Picot MC, Poirette L, Sidney F, Soullier C, Thambo JB, Combes N, Bonnet D, Guillaumont S. Impact of a centre and home-based cardiac rehabilitation program on the quality of life of teenagers and young adults with congenital heart disease: The QUALI-REHAB study rationale, design and methods. Int J Cardiol. 2019 May 15;283:112-118. doi: 10.1016/j.ijcard.2018.12.050. Epub 2018 Dec 20.
- Abassi H, Gavotto A, Picot MC, Bertet H, Matecki S, Guillaumont S, Moniotte S, Auquier P, Moreau J, Amedro P. Impaired pulmonary function and its association with clinical outcomes, exercise capacity and quality of life in children with congenital heart disease. Int J Cardiol. 2019 Jun 15;285:86-92. doi: 10.1016/j.ijcard.2019.02.069. Epub 2019 Mar 1.
- Panepinto JA, O'Mahar KM, DeBaun MR, Loberiza FR, Scott JP. Health-related quality of life in children with sickle cell disease: child and parent perception. Br J Haematol. 2005 Aug;130(3):437-44. doi: 10.1111/j.1365-2141.2005.05622.x.
- Ferraresi M, Panzieri DL, Leoni S, Cappellini MD, Kattamis A, Motta I. Therapeutic perspective for children and young adults living with thalassemia and sickle cell disease. Eur J Pediatr. 2023 Jun;182(6):2509-2519. doi: 10.1007/s00431-023-04900-w. Epub 2023 Mar 31.
- Connes P, Machado R, Hue O, Reid H. Exercise limitation, exercise testing and exercise recommendations in sickle cell anemia. Clin Hemorheol Microcirc. 2011;49(1-4):151-63. doi: 10.3233/CH-2011-1465.
- Callahan LA, Woods KF, Mensah GA, Ramsey LT, Barbeau P, Gutin B. Cardiopulmonary responses to exercise in women with sickle cell anemia. Am J Respir Crit Care Med. 2002 May 1;165(9):1309-16. doi: 10.1164/rccm.2002036.
- Woodson RD. Hemoglobin concentration and exercise capacity. Am Rev Respir Dis. 1984 Feb;129(2 Pt 2):S72-5. doi: 10.1164/arrd.1984.129.2P2.S72. No abstract available.
- Pianosi P, D'Souza SJ, Esseltine DW, Charge TD, Coates AL. Ventilation and gas exchange during exercise in sickle cell anemia. Am Rev Respir Dis. 1991 Feb;143(2):226-30. doi: 10.1164/ajrccm/143.2.226.
- Klings ES, Wyszynski DF, Nolan VG, Steinberg MH. Abnormal pulmonary function in adults with sickle cell anemia. Am J Respir Crit Care Med. 2006 Jun 1;173(11):1264-9. doi: 10.1164/rccm.200601-125OC. Epub 2006 Mar 23.
- Olorunyomi OO, Liem RI, Hsu LL. Motivators and Barriers to Physical Activity among Youth with Sickle Cell Disease: Brief Review. Children (Basel). 2022 Apr 17;9(4):572. doi: 10.3390/children9040572.
- Amedro P, Basquin A, Gressin V, Clerson P, Jais X, Thambo JB, Guerin P, Cohen S, Bonnet D. Health-related quality of life of patients with pulmonary arterial hypertension associated with CHD: the multicentre cross-sectional ACHILLE study. Cardiol Young. 2016 Oct;26(7):1250-9. doi: 10.1017/S1047951116000056. Epub 2016 Mar 16.
- Das BB, Sobczyk W, Bertolone S, Raj A. Cardiopulmonary stress testing in children with sickle cell disease who are on long-term erythrocytapheresis. J Pediatr Hematol Oncol. 2008 May;30(5):373-7. doi: 10.1097/MPH.0b013e318165b298.
- Gavotto A, Mura T, Rhodes J, Yin SM, Hager A, Hock J, Guillaumont S, Vincenti M, De La Villeon G, Requirand A, Picot MC, Huguet H, Souilla L, Moreau J, Matecki S, Amedro P. Reference values of aerobic fitness in the contemporary paediatric population. Eur J Prev Cardiol. 2023 Jul 12;30(9):820-829. doi: 10.1093/eurjpc/zwad054.
- Takken T, Blank AC, Hulzebos EH, van Brussel M, Groen WG, Helders PJ. Cardiopulmonary exercise testing in congenital heart disease: equipment and test protocols. Neth Heart J. 2009 Sep;17(9):339-44. doi: 10.1007/BF03086280.
- Amedro P, Huguet H, Macioce V, Dorka R, Auer A, Guillaumont S, Auquier P, Abassi H, Picot MC. Psychometric validation of the French self and proxy versions of the PedsQL 4.0 generic health-related quality of life questionnaire for 8-12 year-old children. Health Qual Life Outcomes. 2021 Mar 4;19(1):75. doi: 10.1186/s12955-021-01714-y.
- Vuillemin A, Denis G, Guillemin F, Jeandel C. [A review of evaluation questionnaires for physical activity]. Rev Epidemiol Sante Publique. 1998 Feb;46(1):49-55. French.
- Pianosi P, D'Souza SJ, Charge TD, Beland MJ, Esseltine DW, Coates AL. Cardiac output and oxygen delivery during exercise in sickle cell anemia. Am Rev Respir Dis. 1991 Feb;143(2):231-5. doi: 10.1164/ajrccm/143.2.231.
- Powell AW, Alsaied T, Niss O, Fleck RJ, Malik P, Quinn CT, Mays WA, Taylor MD, Chin C. Abnormal submaximal cardiopulmonary exercise parameters predict impaired peak exercise performance in sickle cell anemia patients. Pediatr Blood Cancer. 2019 Jun;66(6):e27703. doi: 10.1002/pbc.27703. Epub 2019 Mar 7.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. augusztus 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 9.
Első közzététel (Tényleges)
2023. augusztus 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. augusztus 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 16.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RECHMPL22_0192
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .