캐나다 CHO-KLAT/H-FIT 연구 - 혈우병 환자의 삶의 질과 돌봄 부담
장기간 지혈 예방 요법을 받는 중등도 또는 중증 혈우병 소년의 두 가지 환자 보고 결과 측정을 평가하기 위한 전향적, 다기관, 관찰 연구
이 관찰 연구의 주요 목표는 다음 사항을 결정하는 것입니다.
- 캐나다 소아 혈우병 치료 센터에서 추적 관찰 중인 중등도/중증 혈우병 A 소년의 건강 관련 삶의 질은 정맥 주사로 투여된 인자 대체 제품을 받은 소년과 피하 투여된 비인자 대체 제품을 받은 소년의 경우 크게 다릅니다. 3개월 시점.
- 중등도/중증 혈우병 A가 있는 남아를 돌보는 부담은 3단계에서 측정된 바와 같이 정맥 내로 투여되는 인자 대체 제품을 투여받는 중등도/중증 혈우병 A가 있는 남아의 부모/보호자에게 있어서 피하 투여되는 비인자 대체 제품과 비교하여 상당히 다릅니다. 월 시점.
혈우병 환자와 그 간병인은 기준 시점, 3개월, 6개월, 6개월 후 1주에 설문지를 작성합니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
혈우병 A는 생존 남아 출생의 1/5000에 영향을 미치는 유전성 출혈 장애입니다. 재조합 표준 및 연장된 반감기(각각 SHL 및 EHL) 응고 인자 농축액(CFC)의 개발을 통한 혈우병 치료의 발전으로 질병 관리가 개선되었습니다. 그러나 정맥 내 CFC를 자주 투여해야 하는 부담은 환자와 가족 모두에게 부정적인 신체적, 심리사회적 결과를 초래할 수 있습니다. 새로운 비인자 지혈제(emicizumab)는 주 1회에서 월 1회까지의 일정에 따라 피하 주사를 허용합니다. 혈우병 환자 관리가 발전하면서(예: EHL CFC, 에미시주맙) 예방 치료("예방")의 비용이 매우 높다는 점을 감안할 때, 관련 검증된 결과를 사용하여 이러한 치료의 잠재적인 건강 결과 이점을 평가하는 것이 필수적입니다. 측정. 이전에 SHL 또는 EHL CFC를 사용하여 혈우병이 있는 소년과 그 부모에게 사용하도록 검증된 두 가지 환자 보고 결과 측정(PROM)이 있습니다. 건강을 평가하는 캐나다 혈우병 결과-아동 생활 평가 도구 버전 3(CHO-KLAT 3.0) 4~18세 A형 혈우병 남아의 삶의 질 및 0~18세 A형 혈우병 남아 부모의 혈우병 아동 돌봄 부담을 평가하는 Hemophilia Family Impact Tool 버전 1.1(H-FIT 1.1) . 그러나 에미시주맙과 관련하여 이들의 사용은 평가되지 않았습니다. 따라서 이 연구의 일차 목적은 캐나다 소아 HTC에서 추적 관찰 중인 중등도/중증 혈우병 A를 앓고 있는 남아의 건강 관련 삶의 질이 피하 주사와 비교하여 정맥 투여된 인자 대체 제품을 투여받은 남아의 경우 유의미하게 다른지 확인하는 것입니다. 비인자 대체 제품을 투여하고, 중등도/중증 혈우병 A가 있는 남자 아이를 돌보는 부담이 피하 투여와 비교하여 정맥 투여된 인자 대체 제품을 받은 중등도/중증 혈우병 A 남자 아이의 부모/보호자에게 유의미한 차이가 있는지 확인하기 위해 3개월 시점에 측정된 비인자 대체 제품.
이차 목표는 다음과 같습니다.
- 에미시주맙과 관련하여 사용하기 위한 CHO-KLAT 3.0/H-FIT 1.1의 유효성을 평가합니다.
- 임상적으로 중요한 최소 차이, 검사-재검사 신뢰도, 측정 표준 오류(SEM)를 포함하여 CHO-KLAT 3.0 및 H-FIT 1.1의 측정 특성을 확인합니다.
- Emicizumab 선호도(EmiPref) 설문조사를 사용하여 emicizumab에 대한 부모의 만족도를 확인합니다.
- CHO-KLAT 3.0 및 H-FIT 1.1을 프랑스어(캐나다)로 번역하고 그 유효성을 평가합니다.
마지막으로 연구자들은 FVIII 억제제로 인한 중등도/중증 혈우병 A가 있는 소년과 그 가족에 대한 HRQoL과 혈우병의 영향을 조사할 것입니다. 조사관은 또한 질병 특이적 CHO-KLAT 3.0 및 H-FIT 1.1과의 관계를 조사하기 위해 중등도/중증 혈우병이 있는 남아의 부모에게 EmiPref 및 희귀 질병에 대한 부모 요구 척도(PNF-RD)의 사용을 조사할 것입니다. 각기.
CHO-KLAT 3.0은 7~18세(자가 보고) 및 4~18세(부모-대리 보고) 사이의 혈우병이 있는 남아에게 사용하기 위한 검증된 아동 중심 HRQoL 측정입니다. H-FIT 1.0은 출생부터 18세까지 혈우병 아동을 돌보는 것이 가족에 미치는 영향을 확인하기 위해 개발되었으며, 특히 진단 초기와 일차 예방 조치 시작 기간 동안 관련이 있습니다. H-FIT 1.1은 인지 보고(진행 중) 중에 수정된 내용에 따라 조정되었습니다. 이 연구에 포함될 추가 도구로는 소아 삶의 질 핵심 모듈(PedsQL-Core), 소아 삶의 질 가족 영향 모듈(PedsQL-FIM), 희귀 질병에 대한 부모 요구 척도(PNS-RD) 등이 있습니다. ) 및 Emicizumab 선호도 조사(EmiPref)가 있습니다. PedsQL-Core는 만성 건강 상태가 삶의 질에 미치는 영향을 측정하도록 설계된 검증된 일반 도구이며 혈우병 관련 CHO-KLAT 3.0의 구성 타당성을 결정하는 데 사용됩니다. PedsQL-FIM은 만성 질환이 있는 아동을 돌보는 것이 부모와 가족에게 미치는 영향을 측정하기 위해 설계된 검증된 일반 도구이며 혈우병 관련 H-FIT 1.1의 구성 타당성을 결정하는 데 사용됩니다. PNS-RD는 희귀질환 아동 부모의 지지적 돌봄 요구를 측정하는 척도로, H-FIT 1.1과의 관계를 탐구합니다. EmiPref는 환자의 치료 선호도를 평가하는 데 사용되는 업계(Roche)에서 개발한 도구이며 이전 치료와 비교하여 에미시주맙에 대한 환자의 만족도를 조사하는 데 사용됩니다. 이러한 측정값은 데이터 수집(1단계)을 시작하기 전에 프랑스어(캐나다)로 번역됩니다. 번역된 측정값이 명확하고 관련성이 있는지 확인하기 위해 퀘벡에 있는 프랑스어를 사용하는 한 사이트에서 남학생(n=8)과 부모(n=8)를 대상으로 인지 보고가 완료됩니다. 설문지는 순서 효과를 설명하기 위해 무작위 순서로 관리됩니다.
모든 군에 대해 출혈이 없는 상태의 연구 대상자를 대상으로 6개월 시점으로부터 7일 이내에 CHO-KLAT 3.0 및 H-FIT 1.1을 반복 투여하여 신뢰도 데이터도 수집한다(자기 보고). 연구 사례 보고서 양식) 설문지를 투여하기 최소 2주 전에 실시해야 합니다. 신뢰도는 투여 간에 참가자의 건강 상태가 변하지 않은 경우에만 결정될 수 있기 때문입니다. 가족 당 한 명의 부모/보호자만 설문지를 작성하도록 요청됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
FVIII 억제제 유무에 관계없이 중등도/중증 혈우병 A를 앓고 있는 남아, 7~18세,
- 그룹 A: 이전에 전년도에 최소 주 1회 SHL 또는 EHL CFC로 예방 치료를 받은 적이 있는 사람, 전환할 계획이 있거나 에미시주맙으로 전환한 사람.
- 그룹 B: 치료 요법을 바꾸지 않고 에미시주맙 이외의 모든 형태의 치료로 전년도에 최소 주 1회 예방요법을 현재 받고 있는 사람.
- 그룹 C: 연구 시작 전 1년 동안 장기간 예방 치료를 받지 않은 사람, 에미시주맙으로 예방 치료를 시작한 사람(즉, 이전에 치료받지 않은 환자 또는 필요에 따라 치료를 받는 환자).
- 그룹 D: FVIII(FVIII 억제제)에 대한 중화 동종항체를 갖고 있는 중등도/중증 혈우병 A를 앓고 있는 소년. 1~4회 시험 기간 내에 두 차례에 걸쳐 Bethesda 분석법의 Nijmegen 변형을 사용하여 ≥0.6 Bethesda Units(BU) 수준으로 정의됨 비활성 또는 활성화 혈장 유래 바이러스 불활성 프로트롬빈 복합 응고 인자 농축물(예: FEIBA), 재조합 FVIIa(니아스타제) 또는 에미시주맙과 같은 우회 지혈제를 투여받고 있는 환자. <5 BU의 FVIII 억제제는 저역가로 간주되고 ≥5 BU는 고역가로 간주됩니다.
- 0~18세 사이의 FVIII 억제제 유무에 관계없이 중등도/중증 혈우병 A를 앓고 있는 남아의 부모/보호자.
- 중등도 또는 중증 혈우병 A. FVIII 활동 수준 ≤5%로 정의됩니다.
- 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 피험자 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 건강 정보(PHI)를 사용하기 위해 서명되고 날짜가 명시된 사전 동의 및 승인을 제공할 수 있는 능력.
제외 기준:
심사 당시 또는 나열된 개별 기준에 지정된 시점에 다음 기준 중 하나라도 존재하는 경우 지원자는 연구 참가에서 제외됩니다.
- 5~40% 사이의 FVIII 활동으로 정의되는 경증 혈우병 A를 앓고 있는 남아.
- 임상 팀의 판단에 따라 중요한 동반 질환(예: HIV)이 존재합니다.
- 영어나 프랑스어를 읽고, 쓰고, 이해할 수 없습니다.
- 사전 동의를 제공할 수 없거나 제공할 의사가 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피하 비인자 제품과 비교하여 정맥 투여 인자 제품을 받은 소년의 건강 관련 삶의 질 차이.
기간: 3 개월
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3개월 시점에 측정된 피하 투여된 비인자 대체 제품과 비교하여 정맥 투여된 인자 대체 제품을 받은 소년에 대한 CHO-KLAT 점수의 상관관계.
캐나다 혈우병 결과-어린이 생활 평가 도구 v3.0에는 41개의 질문이 있습니다.
항목 1부터 28까지는 1(전혀 그렇지 않음)부터 5(항상)까지 5점 척도로 채점됩니다.
항목 29~41은 추가 해당 없음 옵션과 함께 동일한 5점 척도로 점수가 매겨집니다.
이 도구는 0부터 100까지의 모든 항목에 대한 요약 점수를 사용하여 채점되며, 100은 최고의 삶의 질을 나타냅니다.
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3 개월
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피하 비인자 제품과 비교하여 정맥 투여 인자 제품을 받는 소년을 돌보는 부담의 차이.
기간: 3 개월
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3개월 시점에 측정된, 피하 투여된 비인자 대체 제품과 비교하여 정맥 투여된 인자 대체 제품을 받은 소년의 부모/보호자에 대한 H-FIT 점수의 상관관계. Hemophilia Family Impact Tool v1.1에는 1(전혀 그렇지 않음)부터 5(항상)까지 5점 척도로 점수가 매겨진 25개의 질문이 있습니다. 설문지는 0부터 100까지의 모든 항목에 대한 요약 점수로 채점되며, 100은 가장 낮은 가족 부담을 나타냅니다. |
3 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CHO-KLAT 및 H-FIT의 유효성
기간: 6 개월
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2차 평가변수에는 CHO-KLAT 3.0과 PedsQL-core 모듈의 상관관계, H-FIT 1.1과 PedsQL-FIM의 상관관계가 포함됩니다. PedsQL 4.0-일반 핵심 척도는 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능, 학교 기능 등 4가지 차원을 포괄하는 21개 항목으로 구성됩니다. 대부분의 항목은 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(거의 항상)까지 5점 척도로 점수가 매겨집니다. 이 도구는 0부터 100까지의 모든 항목에 대한 요약 점수를 사용하여 채점되며, 100은 최고의 삶의 질을 나타냅니다. PedsQL 2.0-가족 영향 모듈은 8개 차원을 포괄하는 36개 항목으로 구성된 가족 영향에 대한 상위 보고서입니다. 모든 항목은 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(거의 항상)까지의 5점 척도로 구성됩니다. 이 도구는 0에서 100까지의 모든 항목에 대한 요약 점수를 사용하여 채점되며, 100이 가장 잘 작동하는 것을 나타냅니다. |
6 개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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키워드
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기타 연구 ID 번호
- 41238567
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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