Kanadská studie CHO-KLAT/H-FIT – kvalita života a zátěž péče o osoby s hemofilií
Prospektivní, multicentrická observační studie k vyhodnocení dvou pacientem hlášených výsledků u chlapců se středně těžkou nebo těžkou hemofilií, kteří dostávají dlouhodobou hemostatickou profylaxi
Primárním cílem této pozorovací studie je zjistit, zda:
- kvalita života související se zdravím chlapců se středně těžkou/těžkou hemofilií A, kteří jsou sledováni v kanadských centrech pro léčbu dětské hemofilie, se významně liší u chlapců, kteří dostávají intravenózně podávaný přípravek pro náhradu faktoru, ve srovnání se subkutánně podávaným přípravkem bez faktoru, jak bylo naměřeno na 3 měsíční časový úsek.
- Zátěž péče o chlapce se středně těžkou/závažnou hemofilií A je významně odlišná pro rodiče/pečovatele chlapců se středně těžkou/závažnou hemofilií A, kteří dostávají intravenózně podávaný přípravek nahrazující faktor, ve srovnání se subkutánně podávaným přípravkem bez faktoru nahrazujícímu faktor, jak bylo naměřeno na 3. měsíční časový bod.
Osoby s hemofilií a jejich pečovatelé vyplní dotazníky na začátku, tři měsíce, šest měsíců a jeden týden po šesti měsících.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Hemofilie A je dědičná krvácivá porucha, která postihuje 1/5000 živě narozených mužů. Pokroky v péči o hemofilii díky vývoji rekombinantních standardních koncentrátů koagulačních faktorů (CFC) a koncentrátů srážecích faktorů s prodlouženým poločasem rozpadu (SHL, resp. EHL) zlepšily léčbu onemocnění; zátěž častého podávání nitrožilních freonů však může přispět k negativním fyzickým a psychosociálním výsledkům jak u pacienta, tak u jeho rodiny. Nové nefaktorové hemostatikum (emicizumab) umožňuje subkutánní injekce podávané podle plánu, který se pohybuje od jednou týdně do jednou měsíčně. Vzhledem k velmi vysokým nákladům na preventivní léčbu ("profylaxi") s pokroky v péči o osoby s hemofilií (např. EHL CFC, emicizumab) je nezbytné, aby potenciální přínosy těchto léčebných postupů pro zdraví byly posouzeny pomocí relevantních ověřených výsledků. opatření. Existují dvě pacientem hlášená výsledná měření (PROM), která byla dříve ověřena pro použití u chlapců s hemofilií pomocí SHL nebo EHL CFC a jejich rodičů: Canadian Hemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool verze 3 (CHO-KLAT 3.0) hodnotící zdraví - související kvalita života pro chlapce s hemofilií A ve věku 4–18 let a Hemophilia Family Impact Tool verze 1.1 (H-FIT 1.1) hodnotící zátěž péče o dítě s hemofilií pro rodiče chlapců s hemofilií A ve věku 0–18 let . Jejich použití v kontextu emicizumabu však nebylo hodnoceno. Primárním cílem této studie je tedy zjistit, zda se kvalita života související se zdravím chlapců se středně těžkou/těžkou hemofilií A, kteří jsou sledováni v kanadských pediatrických HTC, významně liší u chlapců, kteří dostávají intravenózně podávaný přípravek nahrazující faktory, ve srovnání se subkutánním podávaný přípravek nefaktorové náhrady a určit, zda se zátěž péče o chlapce se středně těžkou/závažnou hemofilií A významně liší pro rodiče/pečovatele chlapců se středně závažnou/závažnou hemofilií A, kteří dostávají intravenózně podávaný přípravek nahrazující faktor ve srovnání se subkutánně podávaným bezfaktorový náhradní produkt, měřeno v časovém bodě 3 měsíců.
Mezi sekundární cíle patří:
- Posoudit platnost CHO-KLAT 3.0/H-FIT 1.1 pro použití v kontextu emicizumabu.
- Stanovit vlastnosti měření CHO-KLAT 3.0 a H-FIT 1.1, včetně minimálního klinicky důležitého rozdílu, spolehlivosti testu-opakovaného testu a standardní chyby měření (SEM);
- Ke zjištění spokojenosti rodičů s emicizumabem pomocí průzkumu preference emicizumabu (EmiPref);
- Přeložit CHO-KLAT 3.0 a H-FIT 1.1 do francouzštiny (kanadštiny) a posoudit jejich platnost.
Nakonec vyšetřovatelé prozkoumají HRQoL a dopad hemofilie na chlapce se středně těžkou/těžkou hemofilií A komplikovanou inhibitory FVIII a jejich rodiny. Vyšetřovatelé také prozkoumají použití škály EmiPref a Parental Needs Scale for Rare Diseases (PNF-RD) u rodičů chlapců se středně těžkou/těžkou hemofilií, aby prozkoumali jejich vztah k chorobě specifickým CHO-KLAT 3.0 a H-FIT 1.1, respektive.
CHO-KLAT 3.0 je validované, na dítě zaměřené měření HRQoL pro použití u chlapců s hemofilií ve věku 7–18 let (sebehodnocení) a ve věku 4–18 let (zpráva rodiče a zástupce). H-FIT 1.0 byl vyvinut ke stanovení dopadu péče o dítě s hemofilií od narození do 18 let na rodinu a je zvláště relevantní během prvních let diagnózy a zahájení primární profylaxe. H-FIT 1.1 byl upraven po úpravách během kognitivního debriefingu (probíhá). Další nástroje, které budou zahrnuty do této studie, jsou modul Pediatric Quality of Life-Core Module (PedsQL-Core), modul Pediatric Quality of Life-Family Impact Module (PedsQL-FIM), škála rodičovských potřeb pro vzácná onemocnění (PNS-RD ) a Průzkum preferencí emicizumabu (EmiPref). PedsQL-Core je ověřený, generický nástroj určený k měření dopadu chronického zdravotního stavu na kvalitu života a bude použit ke stanovení konstruktivní platnosti hemofilie specifického CHO-KLAT 3.0. PedsQL-FIM je validovaný, generický nástroj určený k měření dopadu péče o dítě s chronickým zdravotním stavem na rodiče a rodinu a bude použit ke stanovení konstruktivní validity H-FIT 1.1 specifického pro hemofilii. PNS-RD je měřítkem potřeb podpůrné péče u rodičů dětí se vzácnými onemocněními a bude prozkoumán jeho vztah k H-FIT 1.1. EmiPref je průmyslově vyvinutý nástroj (Roche), který se používá k posouzení pacientových preferencí v léčbě a bude sloužit ke zkoumání spokojenosti pacientů s emicizumabem ve srovnání s předchozí léčbou. Tato opatření budou před zahájením sběru dat (1. fáze) přeložena do francouzštiny (kanadštiny). Kognitivní debriefing bude dokončen s chlapci (n=8) a rodiči (n=8) na jednom francouzsky mluvícím místě v Quebecu, aby se potvrdilo, že přeložená opatření jsou jasná a relevantní. Dotazníky budou podávány v náhodném pořadí, aby se zohlednily účinky objednávky.
U všech skupin budou také sbírány údaje o spolehlivosti při opakovaném podání CHO-KLAT 3.0 a H-FIT 1.1 do 7 dnů od 6měsíčního časového bodu u studovaných subjektů ve stavu bez krvácení (na základě vlastního hlášení na formulář zprávy o studii) minimálně 2 týdny před administrací dotazníků, protože spolehlivost lze určit pouze tehdy, pokud se zdravotní stav účastníka mezi administracemi nezměnil. K vyplnění dotazníků za rodinu bude požádán pouze jeden rodič/opatrovník.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Chlapci se středně těžkou/těžkou hemofilií A, s inhibitory FVIII nebo bez nich, ve věku 7–18 let,
- Skupina A: kteří v předchozím roce dostávali profylaxi SHL nebo EHL CFC alespoň jednou týdně, kteří plánují přechod nebo kteří přešli na emicizumab.
- Skupina B: kteří v současné době dostávají profylaxi alespoň jednou týdně v předchozím roce jakoukoli jinou formou léčby než emicizumabem, kteří nemění léčebné režimy.
- Skupina C: kteří nebyli na dlouhodobé profylaxi rok před zahájením studie, kteří zahajují profylaktickou léčbu emicizumabem (tj. dříve neléčení pacienti nebo pacienti dostávající léčbu na vyžádání).
- Skupina D: chlapci se středně těžkou/těžkou hemofilií A, kteří mají neutralizační aloprotilátky proti FVIII (inhibitory FVIII), definované jako hladina ≥0,6 jednotek Bethesda (BU) s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda ve dvou různých příležitostech během 1-4 týden období 1, kteří dostávají obtokové hemostatické činidlo, jako je neaktivovaný nebo aktivovaný koncentrát srážecího faktoru protrombinového komplexu pocházející z plazmy, inaktivovaný virem (např. FEIBA), rekombinantní FVIIa (niastáza) nebo emicizumab. Inhibitory FVIII <5 BU jsou považovány za nízký titr a ty ≥5 BU se považují za vysoký titr.
- Rodiče/pečovatelé chlapců se středně těžkou/těžkou hemofilií A s inhibitory FVIII nebo bez nich ve věku 0–18 let.
- Středně těžká nebo těžká hemofilie A, definovaná jako hladina aktivity FVIII ≤ 5 %.
- Schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas a oprávnění k použití chráněných zdravotních informací (PHI) v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí subjektů.
Kritéria vyloučení:
Uchazeči budou vyloučeni ze vstupu do studie, pokud v době screeningu nebo v časovém bodě specifikovaném v jednotlivých kritériích bude existovat kterékoli z následujících kritérií:
- Chlapci s mírnou hemofilií A, definovanou jako aktivita FVIII mezi 5-40 %.
- Přítomnost významných komorbidních onemocnění (např. HIV) podle posouzení klinického týmu.
- Neschopnost číst, psát a/nebo rozumět angličtině nebo francouzštině.
- Neschopnost nebo ochotu poskytnout informovaný souhlas.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíly v kvalitě života související se zdravím mezi chlapci dostávajícími intravenózně podávaný faktorový produkt ve srovnání se subkutánním nefaktorovým produktem.
Časové okno: 3 měsíce
|
Korelace skóre CHO-KLAT u chlapců dostávajících intravenózně podávaný produkt nahrazující faktor ve srovnání se subkutánně podávaným produktem nahrazujícím faktor bez faktoru, měřeno v časovém bodě 3 měsíců.
Canadian Hemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool v3.0 má 41 otázek.
Položky 1 až 28 jsou hodnoceny na 5bodové stupnici od 1 (nikdy) do 5 (vždy).
Položky 29 až 41 jsou hodnoceny na stejné 5bodové stupnici s další možností Nelze použít.
Nástroj je hodnocen pomocí souhrnného skóre všech položek od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejlepší kvalitu života.
|
3 měsíce
|
|
Rozdíly v zátěži péče o chlapce, kteří dostávají intravenózně podávaný faktorový produkt ve srovnání se subkutánním nefaktorovým produktem.
Časové okno: 3 měsíce
|
Korelace skóre H-FIT pro rodiče/pečovatele chlapců, kteří dostávali intravenózně podávaný produkt nahrazující faktor, ve srovnání se subkutánně podávaným produktem nahrazujícím faktor, jak bylo měřeno v časovém bodě 3 měsíců. Hemophilia Family Impact Tool v1.1 má 25 otázek hodnocených na 5bodové škále od 1 (nikdy) do 5 (vždy). Dotazník je bodován jako souhrnné skóre všech položek od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejnižší rodinnou zátěž. |
3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Platnost CHO-KLAT a H-FIT
Časové okno: 6 měsíců
|
Sekundární koncové body zahrnují korelaci CHO-KLAT 3.0 s modulem PedsQL-core a korelaci H-FIT 1.1 s PedsQL-FIM. PedsQL 4.0-Generic Core Scale se skládá z 21 položek pokrývajících 4 dimenze včetně fyzického fungování, emočního fungování, sociálního fungování a školního fungování. Většina položek je hodnocena na 5bodové škále od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Nástroj je hodnocen pomocí souhrnného skóre všech položek od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejlepší kvalitu života. Modul PedsQL 2.0-Family Impact Module je rodičovská zpráva o vlivu rodiny, která se skládá z 36 položek pokrývajících 8 dimenzí. Všechny položky jsou hodnoceny na 5bodové škále od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Nástroj je hodnocen pomocí souhrnného skóre všech položek od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejlepší fungování. |
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 41238567
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .