Canadisk CHO-KLAT/H-FIT-undersøgelse - livskvalitet for og byrde ved pleje af personer med hæmofili

Hæmofili A er en arvelig blødningssygdom, der påvirker 1/5000 levende mandlige fødsler. Fremskridt inden for hæmofilibehandling gennem udvikling af rekombinant standard og forlænget halveringstid (henholdsvis SHL og EHL) koagulationsfaktorkoncentrater (CFC'er) har forbedret sygdomshåndtering; byrden ved hyppig administration af intravenøse CFC'er kan dog bidrage til negative fysiske og psykosociale udfald hos både patienten og deres familie. Et nyt ikke-faktor hæmostatisk middel (emicizumab) giver mulighed for subkutane injektioner, givet efter en tidsplan, der spænder fra én gang om ugen til én gang om måneden. I betragtning af de meget høje omkostninger ved forebyggende behandlinger ("profylakse"), efterhånden som der sker fremskridt i behandlingen af ​​personer med hæmofili (f.eks. EHL CFC'er, emicizumab), er det bydende nødvendigt, at de potentielle sundhedsmæssige fordele ved disse behandlinger vurderes ved hjælp af relevante validerede resultater foranstaltninger. Der er to patientrapporterede resultatmål (PROM'er), der tidligere er blevet valideret til brug hos drenge med hæmofili ved brug af SHL eller EHL CFC'er og deres forældre: Canadian Hemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool version 3 (CHO-KLAT 3.0) til vurdering af helbred -relateret livskvalitet for drenge med hæmofili A i alderen 4-18, og Hemophilia Family Impact Tool version 1.1 (H-FIT 1.1), der vurderer plejebyrden for et barn med hæmofili A for forældre til drenge med hæmofili A i alderen 0-18 år . Deres brug i forbindelse med emicizumab er dog ikke blevet evalueret. Som sådan er det primære formål med denne undersøgelse at bestemme, om sundhedsrelateret livskvalitet for drenge med moderat/svær hæmofili A, som følges i canadiske pædiatriske HTC'er, er signifikant anderledes for drenge, der får et intravenøst ​​administreret faktorerstatningsprodukt sammenlignet med et subkutant produkt. indgivet non-faktor erstatningsprodukt og for at bestemme, om plejebyrden for en dreng med moderat/svær hæmofili A er signifikant forskellig for forældre/plejere til drenge med moderat/svær hæmofili A, der modtager et intravenøst ​​administreret faktorerstatningsprodukt sammenlignet med et subkutant indgivet produkt. non-faktor erstatningsprodukt, som målt på 3 måneders tidspunktet.

Sekundære mål omfatter:

• At vurdere validiteten af ​​CHO-KLAT 3.0/H-FIT 1.1 til brug i forbindelse med emicizumab.
• For at bestemme måleegenskaberne for CHO-KLAT 3.0 og H-FIT 1.1, herunder den minimale klinisk vigtige forskel, test-gentest-pålideligheden og standardmålefejlen (SEM);
• For at bestemme forældres tilfredshed med emicizumab ved hjælp af Emicizumab Preference (EmiPref) Survey;
• At oversætte CHO-KLAT 3.0 og H-FIT 1.1 til fransk (canadisk) og vurdere dets gyldighed.

Til sidst vil efterforskerne undersøge HRQoL og virkningen af ​​hæmofili på drenge med moderat/svær hæmofili A kompliceret af FVIII-hæmmere og deres familier. Efterforskerne vil også undersøge brugen af ​​EmiPref og Parental Needs Scale for Rare Diseases (PNF-RD) hos forældre til drenge med moderat/svær hæmofili for at undersøge deres forhold til den sygdomsspecifikke CHO-KLAT 3.0 og H-FIT 1.1, henholdsvis.

CHO-KLAT 3.0 er et valideret, børnecentreret HRQoL-mål til brug hos drenge med hæmofili mellem 7-18 år (selvrapportering) og mellem 4-18 år (forældre-proxy-rapport). H-FIT 1.0 blev udviklet til at bestemme virkningen af ​​pleje af et barn med hæmofili fra fødslen til 18 år på familien, og er især relevant i de tidlige år med diagnosticering og påbegyndelse af primær profylakse. H-FIT 1.1 blev tilpasset efter ændringer under kognitiv debriefing (igangværende). Yderligere værktøjer, der vil blive inkluderet i denne undersøgelse, er Pediatric Quality of Life-Core-modulet (PedsQL-Core), Pediatric Quality of Life-Family Impact Module (PedsQL-FIM), Parental Needs Scale for Rare Diseases (PNS-RD) ), og Emicizumab Preference Survey (EmiPref). PedsQL-Core er et valideret, generisk værktøj designet til at måle virkningen af ​​at have en kronisk helbredstilstand på livskvaliteten og vil blive brugt til at bestemme konstruktionsvaliditeten af ​​den hæmofilispecifikke CHO-KLAT 3.0. PedsQL-FIM er et valideret, generisk værktøj designet til at måle virkningen af ​​pleje af et barn med en kronisk helbredstilstand på forældre og familien og vil blive brugt til at bestemme konstruktionsvaliditeten af ​​den hæmofilispecifikke H-FIT 1.1. PNS-RD er et mål for støttende omsorgsbehov hos forældre til børn med sjældne sygdomme, og dets forhold til H-FIT 1.1 vil blive udforsket. EmiPref er et industri-(Roche)-udviklet værktøj, der bruges til at vurdere patienters behandlingspræference og vil blive brugt til at undersøge patienters tilfredshed med emicizumab sammenlignet med tidligere behandlinger. Disse foranstaltninger vil blive oversat til fransk (canadisk), inden dataindsamlingen påbegyndes (fase 1). Kognitiv debriefing vil blive afsluttet med drenge (n=8) og forældre (n=8) på et fransktalende sted i Quebec for at bekræfte, at de oversatte mål er klare og relevante. Spørgeskemaer vil blive administreret i en tilfældig rækkefølge for at tage højde for ordreeffekter.

For alle grupper vil der også blive indsamlet pålidelighedsdata med en gentagen administration af CHO-KLAT 3.0 og H-FIT 1.1 inden for 7 dage efter 6-måneders tidspunktet hos forsøgspersoner i en ikke-blødningstilstand (ved selvrapportering pr. undersøgelsescaserapporten) i minimum 2 uger forud for administrationen af ​​spørgeskemaerne, da pålidelighed kun kan fastslås, hvis deltagerens helbredstilstand ikke har ændret sig mellem administrationerne. Kun én forælder/værge vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaerne pr. familie.