Estudio canadiense CHO-KLAT/H-FIT: calidad de vida y carga del cuidado de personas con hemofilia
Un estudio observacional prospectivo, multicéntrico para evaluar dos medidas de resultados informadas por los pacientes, en niños con hemofilia moderada o grave que reciben profilaxis hemostática a largo plazo
El objetivo principal de este estudio observacional es determinar si:
- La calidad de vida relacionada con la salud de los niños con hemofilia A moderada/grave que son seguidos en centros canadienses de tratamiento de hemofilia pediátrica es significativamente diferente para los niños que reciben un producto de reemplazo de factor administrado por vía intravenosa en comparación con un producto de reemplazo sin factor administrado por vía subcutánea, medida en el Punto temporal de 3 meses.
- La carga de cuidar a un niño con hemofilia A moderada/grave es significativamente diferente para los padres/cuidadores de niños con hemofilia A moderada/grave que reciben un producto de reemplazo de factor administrado por vía intravenosa en comparación con un producto de reemplazo sin factor administrado por vía subcutánea, según lo medido en los 3 punto temporal del mes.
Las personas con hemofilia y sus cuidadores completarán cuestionarios al inicio, a los tres meses, a los seis meses y a una semana después de los seis meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario que afecta a 1/5.000 varones nacidos vivos. Los avances en la atención de la hemofilia mediante el desarrollo de concentrados de factores de coagulación (CFC) recombinantes estándar y de vida media extendida (SHL y EHL, respectivamente) han mejorado el manejo de la enfermedad; sin embargo, la carga que supone la administración frecuente de CFC por vía intravenosa puede contribuir a resultados físicos y psicosociales negativos tanto en el paciente como en su familia. Un nuevo agente hemostático sin factor (emicizumab) permite inyecciones subcutáneas, administradas en un cronograma que varía de una vez a la semana a una vez al mes. Dado el costo muy alto de los tratamientos preventivos ("profilaxis") a medida que se logran avances en la atención de las personas con hemofilia (p. ej., EHL CFC, emicizumab), es imperativo que los beneficios potenciales de estos tratamientos para la salud se evalúen utilizando resultados validados relevantes. medidas. Hay dos medidas de resultados informados por los pacientes (PROM) que se han validado previamente para su uso en niños con hemofilia que utilizan CFC SHL o EHL y sus padres: la herramienta canadiense de evaluación de la vida de los niños y los resultados de la hemofilia, versión 3 (CHO-KLAT 3.0), que evalúa la salud. calidad de vida relacionada con la hemofilia para niños con hemofilia A de 4 a 18 años, y la herramienta Hemophilia Family Impact Tool versión 1.1 (H-FIT 1.1) que evalúa la carga de cuidar a un niño con hemofilia para padres de niños con hemofilia A de 0 a 18 años . Sin embargo, no se ha evaluado su uso en el contexto de emicizumab. Como tal, el objetivo principal de este estudio es determinar si la calidad de vida relacionada con la salud de los niños con hemofilia A moderada/grave que son seguidos en HTC pediátricos canadienses es significativamente diferente para los niños que reciben un producto de reemplazo de factor administrado por vía intravenosa en comparación con uno por vía subcutánea. administrado un producto sin reemplazo de factor, y para determinar si la carga de cuidar a un niño con hemofilia A moderada/grave es significativamente diferente para los padres/cuidadores de niños con hemofilia A moderada/grave que reciben un producto de reemplazo de factor administrado por vía intravenosa en comparación con uno administrado por vía subcutánea. producto de reemplazo sin factor, medido en el plazo de 3 meses.
Los objetivos secundarios incluyen:
- Evaluar la validez del CHO-KLAT 3.0/H-FIT 1.1 para su uso en el contexto de emicizumab.
- Determinar las propiedades de medición del CHO-KLAT 3.0 y el H-FIT 1.1, incluida la diferencia clínica mínima importante, la confiabilidad test-retest y el error estándar de medición (SEM);
- Determinar la satisfacción de los padres con emicizumab mediante la Encuesta de preferencia de emicizumab (EmiPref);
- Traducir el CHO-KLAT 3.0 y el H-FIT 1.1 al francés (canadiense) y evaluar su validez.
Por último, los investigadores explorarán la CVRS y el impacto de la hemofilia en niños con hemofilia A moderada/grave complicada con inhibidores del FVIII y sus familias. Los investigadores también explorarán el uso de EmiPref y la Escala de necesidades de los padres para enfermedades raras (PNF-RD) en padres de niños con hemofilia moderada / grave para investigar su relación con CHO-KLAT 3.0 y H-FIT 1.1 específicos de la enfermedad. respectivamente.
El CHO-KLAT 3.0 es una medida de CVRS validada y centrada en los niños para su uso en niños con hemofilia de entre 7 y 18 años (autoinforme) y de 4 a 18 años (informe de padres y representantes). El H-FIT 1.0 fue desarrollado para determinar el impacto en la familia del cuidado de un niño con hemofilia desde el nacimiento hasta los 18 años, y es especialmente relevante durante los primeros años del diagnóstico y el inicio de la profilaxis primaria. El H-FIT 1.1 se adaptó tras modificaciones durante el informe cognitivo (en curso). Las herramientas adicionales que se incluirán en este estudio son el Módulo básico de calidad de vida pediátrica (PedsQL-Core), el Módulo de impacto familiar de calidad de vida pediátrica (PedsQL-FIM), la Escala de necesidades de los padres para enfermedades raras (PNS-RD ) y la Encuesta de Preferencia de Emicizumab (EmiPref). PedsQL-Core es una herramienta genérica validada diseñada para medir el impacto de tener una condición de salud crónica en la calidad de vida y se utilizará para determinar la validez de constructo del CHO-KLAT 3.0 específico para la hemofilia. El PedsQL-FIM es una herramienta genérica validada diseñada para medir el impacto del cuidado de un niño con una condición de salud crónica en los padres y la familia y se utilizará para determinar la validez de constructo del H-FIT 1.1 específico para la hemofilia. El PNS-RD es una medida de las necesidades de atención de apoyo de los padres de niños con enfermedades raras y se explorará su relación con el H-FIT 1.1. EmiPref es una herramienta desarrollada por la industria (Roche) que se utiliza para evaluar la preferencia de tratamiento de los pacientes y se utilizará para examinar la satisfacción de los pacientes con emicizumab en comparación con tratamientos anteriores. Estas medidas se traducirán al francés (canadiense) antes de comenzar la recopilación de datos (Fase 1). Se completará un informe cognitivo con niños (n = 8) y padres (n = 8) en un sitio de habla francesa en Quebec para confirmar que las medidas traducidas son claras y relevantes. Los cuestionarios se administrarán en orden aleatorio para tener en cuenta los efectos del orden.
Para todos los grupos, los datos de confiabilidad también se recopilarán con una administración repetida de CHO-KLAT 3.0 y H-FIT 1.1 dentro de los 7 días posteriores al punto temporal de 6 meses en sujetos del estudio en un estado sin sangrado (por autoinforme en el formulario de informe de caso de estudio) durante un mínimo de 2 semanas antes de la administración de los cuestionarios, ya que la confiabilidad solo se puede determinar si el estado de salud del participante no ha cambiado entre las administraciones. Solo se solicitará a un padre/tutor que complete los cuestionarios por familia.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Niños con hemofilia A moderada/grave, con o sin inhibidores del FVIII, de 7 a 18 años de edad,
- Grupo A: que han recibido previamente profilaxis con SHL o EHL CFC al menos una vez por semana durante el año anterior que planean cambiar o que han cambiado a emicizumab.
- Grupo B: que actualmente estén recibiendo profilaxis al menos una vez por semana durante el año anterior con cualquier forma de tratamiento distinto de emicizumab y que no estén cambiando de régimen de tratamiento.
- Grupo C: que no han estado en profilaxis a largo plazo durante el año anterior al inicio del estudio que comienzan el tratamiento profiláctico con emicizumab (es decir, pacientes no tratados previamente o pacientes que reciben tratamiento a demanda).
- Grupo D: niños con hemofilia A moderada/grave que tienen aloanticuerpos neutralizantes contra el FVIII (inhibidores del FVIII), definidos como un nivel de ≥0,6 Unidades Bethesda (UB) utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda en dos ocasiones distintas dentro de un período de 1 a 4. período de una semana1, que están recibiendo un agente hemostático de derivación, como un concentrado de factor de coagulación del complejo de protrombina activado o no activado, derivado de plasma, inactivado por virus (p. ej., FEIBA), FVIIa recombinante (Niastase) o emicizumab. Los inhibidores del FVIII de <5 BU se consideran de título bajo y los de ≥5 BU se consideran de título alto.
- Padres/cuidadores de niños con hemofilia A moderada/grave con o sin inhibidores del FVIII entre 0 y 18 años de edad.
- Hemofilia A moderada o grave, definida como un nivel de actividad del FVIII ≤5%.
- Capacidad para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar consentimiento informado firmado y fechado y autorización para utilizar información de salud protegida (PHI) de acuerdo con las regulaciones de privacidad nacionales y locales.
Criterio de exclusión:
Los candidatos serán excluidos del ingreso al estudio si alguno de los siguientes criterios existe en el momento de la selección o en el momento especificado en el criterio individual enumerado:
- Niños con hemofilia A leve, definida como una actividad de FVIII entre 5 y 40 %.
- Presencia de enfermedades comórbidas significativas (p. ej., VIH) según el criterio del equipo clínico.
- Incapacidad para leer, escribir y/o comprender inglés o francés.
- No puede o no quiere dar su consentimiento informado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diferencias en la calidad de vida relacionada con la salud entre los niños que recibieron un producto con factor administrado por vía intravenosa en comparación con un producto sin factor subcutáneo.
Periodo de tiempo: 3 meses
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La correlación de las puntuaciones CHO-KLAT para niños que recibieron un producto de reemplazo de factor administrado por vía intravenosa en comparación con un producto de reemplazo sin factor administrado por vía subcutánea, medida en el momento de los 3 meses.
La herramienta canadiense de evaluación de la vida de los niños y los resultados de la hemofilia v3.0 tiene 41 preguntas.
Los ítems del 1 al 28 se puntúan en una escala de 5 puntos, del 1 (Nunca) al 5 (Siempre).
Los ítems 29 a 41 se califican en la misma escala de 5 puntos, con una opción adicional de No aplicable.
La herramienta se califica utilizando una puntuación resumida de todos los elementos del 0 al 100, donde 100 representa la mejor calidad de vida.
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3 meses
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Diferencias en la carga de cuidado de los niños que reciben un producto con factor administrado por vía intravenosa en comparación con un producto sin factor subcutáneo.
Periodo de tiempo: 3 meses
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La correlación de las puntuaciones de H-FIT para padres/cuidadores de niños que reciben un producto de reemplazo de factor administrado por vía intravenosa en comparación con un producto de reemplazo sin factor administrado por vía subcutánea, medida en el momento de los 3 meses. La herramienta Hemophilia Family Impact Tool v1.1 tiene 25 preguntas calificadas en una escala de 5 puntos, del 1 (nunca) al 5 (siempre). El cuestionario se califica como una puntuación resumida de todos los ítems de 0 a 100, donde 100 representa la carga familiar más baja. |
3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Validez del CHO-KLAT y H-FIT
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los criterios de valoración secundarios incluyen la correlación del CHO-KLAT 3.0 con el módulo PedsQL-core y la correlación del H-FIT 1.1 con el PedsQL-FIM. La escala básica genérica PedsQL 4.0 consta de 21 ítems que cubren 4 dimensiones que incluyen el funcionamiento físico, el funcionamiento emocional, el funcionamiento social y el funcionamiento escolar. La mayoría de los ítems se puntúan en una escala de 5 puntos que va de 0 (Nunca) a 4 (Casi siempre). La herramienta se califica utilizando una puntuación resumida de todos los elementos del 0 al 100, donde 100 representa la mejor calidad de vida. El módulo de impacto familiar de PedsQL 2.0 es un informe para padres sobre el impacto familiar que consta de 36 elementos que cubren 8 dimensiones. Todos los ítems se puntúan en una escala de 5 puntos que va de 0 (Nunca) a 4 (Casi siempre). La herramienta se califica utilizando una puntuación resumida de todos los elementos del 0 al 100, donde 100 representa el mejor funcionamiento. |
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 41238567
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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