Studio canadese CHO-KLAT/H-FIT - Qualità della vita e onere della cura delle persone affette da emofilia
Uno studio prospettico, multicentrico, osservazionale per valutare due misure di esito riferite dai pazienti, in ragazzi con emofilia moderata o grave sottoposti a profilassi emostatica a lungo termine
L’obiettivo principale di questo studio osservazionale è determinare se:
- la qualità della vita correlata alla salute dei ragazzi con emofilia A moderata/grave seguiti in centri canadesi di trattamento dell'emofilia pediatrica è significativamente diversa per i ragazzi che ricevono un prodotto sostitutivo del fattore somministrato per via endovenosa rispetto a un prodotto sostitutivo senza fattore somministrato per via sottocutanea, come misurato al Punto temporale di 3 mesi.
- L'onere di prendersi cura di un ragazzo con emofilia A moderata/grave è significativamente diverso per i genitori/tutori di ragazzi con emofilia A moderata/grave che ricevono un prodotto sostitutivo del fattore somministrato per via endovenosa rispetto a un prodotto sostitutivo senza fattore somministrato per via sottocutanea, come misurato al 3 punto temporale del mese.
Le persone affette da emofilia e i loro caregiver completeranno i questionari al basale, tre mesi, sei mesi e una settimana dopo sei mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
L'emofilia A è una malattia emorragica ereditaria che colpisce 1/5.000 nati vivi maschi. I progressi nella cura dell'emofilia attraverso lo sviluppo di concentrati di fattori della coagulazione (CFC) ricombinanti standard e con emivita estesa (SHL ed EHL, rispettivamente) hanno migliorato la gestione della malattia; tuttavia, il peso della somministrazione frequente di CFC per via endovenosa può contribuire a risultati fisici e psicosociali negativi sia nel paziente che nella sua famiglia. Un nuovo agente emostatico non fattore (emicizumab) consente iniezioni sottocutanee, somministrate secondo un programma che varia da una volta alla settimana a una volta al mese. Dato il costo molto elevato dei trattamenti preventivi ("profilassi") man mano che vengono compiuti i progressi nella cura delle persone affette da emofilia (ad esempio, CFC EHL, emicizumab), è imperativo che i potenziali benefici sulla salute di questi trattamenti siano valutati utilizzando risultati validati pertinenti. le misure. Esistono due misure di esito riferite dai pazienti (PROM) che sono state precedentemente convalidate per l'uso nei ragazzi affetti da emofilia che utilizzano CFC SHL o EHL e nei loro genitori: il Canadian Hemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool versione 3 (CHO-KLAT 3.0) che valuta la salute -qualità della vita correlata per ragazzi affetti da emofilia A di età compresa tra 4 e 18 anni e Hemophilia Family Impact Tool versione 1.1 (H-FIT 1.1) che valuta l'onere della cura di un bambino affetto da emofilia per genitori di ragazzi affetti da emofilia A di età compresa tra 0 e 18 anni . Tuttavia, il loro utilizzo nel contesto di emicizumab non è stato valutato. Pertanto, lo scopo principale di questo studio è determinare se la qualità della vita correlata alla salute dei ragazzi con emofilia A moderata/grave seguiti in HTC pediatrici canadesi è significativamente diversa per i ragazzi che ricevono un prodotto sostitutivo del fattore somministrato per via endovenosa rispetto a un prodotto per via sottocutanea. somministrato un prodotto sostitutivo senza fattore e per determinare se l'onere della cura di un ragazzo con emofilia A moderata/grave è significativamente diverso per i genitori/tutori di ragazzi con emofilia A moderata/grave che ricevono un prodotto sostitutivo del fattore somministrato per via endovenosa rispetto a un prodotto sostitutivo somministrato per via sottocutanea prodotto sostitutivo senza fattore, misurato al punto temporale di 3 mesi.
Gli obiettivi secondari includono:
- Valutare la validità di CHO-KLAT 3.0/H-FIT 1.1 per l'uso nel contesto di emicizumab.
- Determinare le proprietà di misurazione di CHO-KLAT 3.0 e H-FIT 1.1, inclusa la differenza clinica importante minima, l'affidabilità test-retest e l'errore standard di misurazione (SEM);
- Determinare la soddisfazione dei genitori con emicizumab utilizzando l'indagine sulle preferenze di Emicizumab (EmiPref);
- Tradurre il CHO-KLAT 3.0 e l'H-FIT 1.1 in francese (canadese) e valutarne la validità.
Infine, i ricercatori esploreranno l'HRQoL e l'impatto dell'emofilia sui ragazzi con emofilia A moderata/grave complicata da inibitori del FVIII e sulle loro famiglie. I ricercatori esploreranno anche l'uso della EmiPref e della Parental Needs Scale for Rare Diseases (PNF-RD) nei genitori di ragazzi con emofilia moderata/grave per indagare la loro relazione con CHO-KLAT 3.0 e H-FIT 1.1 specifici della malattia. rispettivamente.
Il CHO-KLAT 3.0 è una misura HRQoL convalidata e incentrata sul bambino da utilizzare nei ragazzi affetti da emofilia di età compresa tra 7 e 18 anni (autovalutazione) e di età compresa tra 4 e 18 anni (rapporto genitore-proxy). L'H-FIT 1.0 è stato sviluppato per determinare l'impatto della cura di un bambino affetto da emofilia dalla nascita ai 18 anni sulla famiglia, ed è particolarmente rilevante durante i primi anni di diagnosi e inizio della profilassi primaria. L'H-FIT 1.1 è stato adattato a seguito di modifiche durante il debriefing cognitivo (in corso). Ulteriori strumenti che saranno inclusi in questo studio sono il Pediatric Quality of Life-Core Module (PedsQL-Core), il Pediatric Quality of Life-Family Impact Module (PedsQL-FIM), la Parental Needs Scale for Rare Diseases (PNS-RD ) e il sondaggio sulle preferenze di Emicizumab (EmiPref). Il PedsQL-Core è uno strumento generico convalidato progettato per misurare l'impatto di una condizione di salute cronica sulla qualità della vita e sarà utilizzato per determinare la validità di costrutto del CHO-KLAT 3.0 specifico per l'emofilia. Il PedsQL-FIM è uno strumento generico convalidato progettato per misurare l'impatto della cura di un bambino con una condizione di salute cronica sui genitori e sulla famiglia e sarà utilizzato per determinare la validità di costrutto dell'H-FIT 1.1 specifico per l'emofilia. Il PNS-RD è una misura dei bisogni di cure di supporto dei genitori di bambini affetti da malattie rare e verrà esplorata la sua relazione con l'H-FIT 1.1. EmiPref è uno strumento sviluppato dall'industria (Roche) utilizzato per valutare la preferenza terapeutica dei pazienti e sarà utilizzato per esaminare la soddisfazione dei pazienti con emicizumab rispetto ai trattamenti precedenti. Queste misure saranno tradotte in francese (canadese) prima di iniziare la raccolta dei dati (Fase 1). Il debriefing cognitivo sarà completato con ragazzi (n=8) e genitori (n=8) in un sito francofono in Quebec per confermare che le misure tradotte siano chiare e pertinenti. I questionari verranno somministrati in ordine casuale per tenere conto degli effetti dell'ordine.
Per tutti i gruppi, i dati sull'affidabilità verranno raccolti anche con una somministrazione ripetuta di CHO-KLAT 3.0 e H-FIT 1.1 entro 7 giorni dal punto temporale di 6 mesi nei soggetti dello studio in uno stato non emorragico (mediante autovalutazione su il modulo di segnalazione del caso di studio) per un minimo di 2 settimane prima della somministrazione dei questionari, poiché l'affidabilità può essere determinata solo se lo stato di salute del partecipante non è cambiato tra le somministrazioni. Verrà richiesto di compilare i questionari ad un solo genitore/tutore per famiglia.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Ragazzi con emofilia A moderata/grave, con o senza inibitori del FVIII, di età compresa tra 7 e 18 anni,
- Gruppo A: che hanno già ricevuto profilassi con CFC SHL o EHL almeno una volta a settimana per l'anno precedente che pianificano il passaggio o che sono passati a emicizumab.
- Gruppo B: che stanno attualmente ricevendo profilassi almeno una volta alla settimana per l'anno precedente con qualsiasi forma di trattamento diverso da emicizumab che non stanno cambiando regimi di trattamento.
- Gruppo C: che non sono stati sottoposti a profilassi a lungo termine per l'anno prima dell'inizio dello studio che iniziano il trattamento profilattico con emicizumab (vale a dire, pazienti precedentemente non trattati o pazienti che ricevono un trattamento su richiesta).
- Gruppo D: ragazzi con emofilia A moderata/grave che presentano alloanticorpi neutralizzanti il FVIII (inibitori del FVIII), definiti come un livello ≥ 0,6 Unità Bethesda (BU) utilizzando la modificazione Nijmegen del test Bethesda in due occasioni separate nell'arco di 1-4 settimana1, che stanno ricevendo un agente emostatico by-pass come un concentrato del fattore della coagulazione del complesso protrombinico inattivato dal virus, derivato dal plasma, non attivato o attivato (ad es. FEIBA), FVIIa ricombinante (Niastase) o emicizumab. Gli inibitori del FVIII <5 BU sono considerati a basso titolo e quelli ≥5 BU sono considerati a titolo alto.
- Genitori/tutori di ragazzi con emofilia A moderata/grave con o senza inibitori del FVIII di età compresa tra 0 e 18 anni.
- Emofilia A moderata o grave, definita come livello di attività del FVIII ≤5%.
- Capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e di fornire il consenso informato firmato e datato e l'autorizzazione all'uso delle informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative sulla privacy nazionali e locali.
Criteri di esclusione:
I candidati saranno esclusi dall'iscrizione allo studio se esiste uno dei seguenti criteri al momento dello screening o al momento specificato nel singolo criterio elencato:
- Ragazzi con emofilia A lieve, definita come attività del FVIII compresa tra il 5 e il 40%.
- Presenza di malattie comorbili significative (ad esempio HIV) secondo il giudizio del team clinico.
- Incapacità di leggere, scrivere e/o comprendere l'inglese o il francese.
- Incapace o non disposto a fornire il consenso informato.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Differenze nella qualità della vita correlata alla salute tra i ragazzi che ricevono un prodotto fattoriale somministrato per via endovenosa rispetto al prodotto non fattoriale sottocutaneo.
Lasso di tempo: 3 mesi
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La correlazione dei punteggi CHO-KLAT per i ragazzi che hanno ricevuto un prodotto sostitutivo del fattore somministrato per via endovenosa rispetto a un prodotto sostitutivo senza fattore somministrato per via sottocutanea, misurata al punto temporale di 3 mesi.
Lo strumento canadese di valutazione della vita dei bambini sull'emofilia v3.0 contiene 41 domande.
Gli elementi da 1 a 28 vengono valutati su una scala a 5 punti da 1 (Mai) a 5 (Sempre).
Gli item da 29 a 41 vengono valutati sulla stessa scala a 5 punti, con un'opzione aggiuntiva Non applicabile.
Lo strumento viene valutato utilizzando un punteggio riassuntivo di tutti gli elementi da 0 a 100, dove 100 rappresenta la migliore qualità di vita.
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3 mesi
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Differenze nell'onere di prendersi cura dei ragazzi che ricevono un prodotto fattoriale somministrato per via endovenosa rispetto al prodotto non fattoriale sottocutaneo.
Lasso di tempo: 3 mesi
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La correlazione dei punteggi H-FIT per genitori/tutori di ragazzi che ricevono un prodotto sostitutivo del fattore somministrato per via endovenosa rispetto a un prodotto sostitutivo senza fattore somministrato per via sottocutanea, misurata al punto temporale di 3 mesi. Lo strumento Hemophilia Family Impact Tool v1.1 dispone di 25 domande con punteggio su una scala a 5 punti da 1 (mai) a 5 (sempre). Il questionario viene valutato come un punteggio riassuntivo di tutti gli elementi da 0 a 100, dove 100 rappresenta il carico familiare più basso. |
3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Validità del CHO-KLAT e dell'H-FIT
Lasso di tempo: 6 mesi
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Gli endpoint secondari includono la correlazione di CHO-KLAT 3.0 con il modulo PedsQL-core e la correlazione di H-FIT 1.1 con PedsQL-FIM. La scala PedsQL 4.0-Generic Core è composta da 21 item che coprono 4 dimensioni tra cui funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Alla maggior parte degli item viene assegnato un punteggio su una scala a 5 punti da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Lo strumento viene valutato utilizzando un punteggio riassuntivo di tutti gli elementi da 0 a 100, dove 100 rappresenta la migliore qualità di vita. Il modulo PedsQL 2.0-Family Impact è un rapporto genitore sull'impatto familiare composto da 36 elementi che coprono 8 dimensioni. A tutti gli item viene assegnato un punteggio su una scala a 5 punti da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Lo strumento viene valutato utilizzando un punteggio riassuntivo di tutti gli elementi da 0 a 100, dove 100 rappresenta il miglior funzionamento. |
6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
Altri numeri di identificazione dello studio
- 41238567
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