Kanadyjskie badanie CHO-KLAT/H-FIT – Jakość życia i obciążenie opieką nad osobami chorymi na hemofilię
Prospektywne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne mające na celu ocenę dwóch wskaźników wyników zgłaszanych przez pacjentów u chłopców z umiarkowaną lub ciężką hemofilią otrzymujących długoterminową profilaktykę hemostatyczną
Głównym celem tego badania obserwacyjnego jest ustalenie, czy:
- Jakość życia związana ze stanem zdrowia chłopców chorych na umiarkowaną/ciężką hemofilię A, objętych opieką w kanadyjskich ośrodkach leczenia hemofilii dziecięcej, różni się istotnie w przypadku chłopców otrzymujących dożylnie podawany produkt zastępczy czynnik w porównaniu z podawanym podskórnie produktem niezawierającym czynnika zastępczego, mierzona na Punkt czasowy 3 miesiące.
- Ciężar opieki nad chłopcem chorym na umiarkowaną/ciężką hemofilię A jest znacząco różny w przypadku rodziców/opiekunów chłopców chorych na umiarkowaną/ciężką hemofilię A otrzymujących dożylnie podawany produkt zastępujący czynnik w porównaniu z podawanym podskórnie produktem niezawierającym czynnika zastępczego, co mierzono w 3 punkt czasowy miesiąca.
Osoby chore na hemofilię i ich opiekunowie będą wypełniać kwestionariusze na początku badania, po trzech, sześciu miesiącach i tygodniu po sześciu miesiącach.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Hemofilia A to dziedziczne zaburzenie krzepnięcia krwi, które dotyka 1/5000 żywych urodzeń płci męskiej. Postępy w leczeniu hemofilii dzięki opracowaniu rekombinowanych, standardowych i o przedłużonym okresie półtrwania (odpowiednio SHL i EHL) koncentratów czynników krzepnięcia (CFC) poprawiły leczenie choroby; jednakże obciążenie związane z częstym podawaniem dożylnych CFC może przyczynić się do negatywnych skutków fizycznych i psychospołecznych zarówno u pacjenta, jak i jego rodziny. Nowy nieczynnikowy środek hemostatyczny (emicizumab) umożliwia podawanie podskórnych zastrzyków według schematu wahającego się od raz w tygodniu do raz w miesiącu. Biorąc pod uwagę bardzo wysokie koszty leczenia zapobiegawczego („profilaktyki”) w miarę postępu w opiece nad osobami chorymi na hemofilię (np. CFC EHL, emicizumab), konieczne jest, aby ocenić potencjalne korzyści zdrowotne wynikające z tych terapii na podstawie odpowiednich, zatwierdzonych wyników środki. Istnieją dwie miary wyników zgłaszane przez pacjentów (PROM), które zostały wcześniej zatwierdzone do stosowania u chłopców chorych na hemofilię stosujących CFC SHL lub EHL i ich rodziców: kanadyjskie narzędzie do oceny stanu zdrowia dzieci w przypadku hemofilii – dzieci w wersji 3 (CHO-KLAT 3.0) oceniające stan zdrowia -jakość życia chłopców chorych na hemofilię A w wieku 4-18 lat oraz narzędzie Hemophilia Family Impact Tool w wersji 1.1 (H-FIT 1.1) oceniające obciążenie opieką nad dzieckiem chorym na hemofilię dla rodziców chłopców chorych na hemofilię A w wieku 0-18 lat . Nie oceniano jednak ich zastosowania w kontekście emicizumabu. W związku z tym głównym celem tego badania jest ustalenie, czy związana ze stanem zdrowia jakość życia chłopców chorych na umiarkowaną/ciężką hemofilię A, których obserwuje się w kanadyjskich dziecięcych HTC, różni się istotnie w przypadku chłopców otrzymujących dożylnie podawany produkt zastępujący czynnik w porównaniu z grupą otrzymującą produkt podskórnie podany produkt zastępczy niebędący czynnikiem zastępczym oraz ustalenie, czy obciążenie opieką nad chłopcem chorym na umiarkowaną/ciężką hemofilię A jest istotnie różne w przypadku rodziców/opiekunów chłopców chorych na umiarkowaną/ciężką hemofilię A otrzymujących dożylnie podawany produkt zastępujący czynnik w porównaniu z lekiem podawanym podskórnie produkt niezawierający czynnika zastępczego, mierzony w okresie 3 miesięcy.
Cele drugorzędne obejmują:
- Ocena ważności testu CHO-KLAT 3.0/H-FIT 1.1 w kontekście emicizumabu.
- Określenie właściwości pomiarowych CHO-KLAT 3.0 i H-FIT 1.1, w tym minimalnych istotnych klinicznie różnic, wiarygodności testu-powtórzenia testu i standardowego błędu pomiaru (SEM);
- Aby określić zadowolenie rodziców z emicizumabu za pomocą ankiety Emicizumab Preference (EmiPref);
- Przetłumaczyć CHO-KLAT 3.0 i H-FIT 1.1 na język francuski (kanadyjski) i ocenić ich ważność.
Na koniec badacze zbadają HRQoL i wpływ hemofilii na chłopców chorych na umiarkowaną/ciężką hemofilię A powikłaną inhibitorami FVIII oraz na ich rodziny. Badacze zbadają także zastosowanie skali EmiPref i skali potrzeb rodzicielskich dla rzadkich chorób (PNF-RD) u rodziców chłopców chorych na umiarkowaną/ciężką hemofilię, aby zbadać ich związek ze specyficznymi dla choroby testami CHO-KLAT 3.0 i H-FIT 1.1. odpowiednio.
CHO-KLAT 3.0 to zatwierdzony, skoncentrowany na dziecku miernik HRQoL do stosowania u chłopców chorych na hemofilię w wieku od 7 do 18 lat (opis własny) i w wieku od 4 do 18 lat (oświadczenie rodziców). Skalę H-FIT 1.0 opracowano w celu określenia wpływu opieki nad dzieckiem chorym na hemofilię od urodzenia do 18. roku życia na rodzinę i jest ona szczególnie istotna we wczesnych latach diagnozy i rozpoczynania profilaktyki pierwotnej. H-FIT 1.1 został dostosowany po modyfikacjach podczas podsumowania poznawczego (w toku). Dodatkowe narzędzia, które zostaną uwzględnione w tym badaniu, to moduł podstawowy dotyczący jakości życia dzieci (PedsQL-Core), moduł wpływu na jakość życia dzieci (PedsQL-FIM), skala potrzeb rodzicielskich w przypadku chorób rzadkich (PNS-RD ) oraz badanie preferencji emicizumabu (EmiPref). PedsQL-Core jest zatwierdzonym, ogólnym narzędziem przeznaczonym do pomiaru wpływu przewlekłego stanu zdrowia na jakość życia i zostanie wykorzystany do określenia wiarygodności konstrukcji testu CHO-KLAT 3.0 specyficznego dla hemofilii. PedsQL-FIM jest zatwierdzonym, ogólnym narzędziem przeznaczonym do pomiaru wpływu opieki nad dzieckiem z przewlekłą chorobą na rodziców i rodzinę i zostanie wykorzystany do określenia trafności konstrukcyjnej testu H-FIT 1.1 specyficznego dla hemofilii. Skala PNS-RD jest miarą potrzeb w zakresie opieki wspierającej rodziców dzieci chorych na rzadkie choroby i zbadany zostanie jej związek z skalą H-FIT 1.1. EmiPref to narzędzie opracowane przez branżę (Roche) służące do oceny preferencji pacjentów w zakresie leczenia i będzie wykorzystywane do badania zadowolenia pacjentów z emicizumabu w porównaniu z wcześniejszymi terapiami. Środki te zostaną przetłumaczone na język francuski (kanadyjski) przed rozpoczęciem gromadzenia danych (faza 1). Podsumowanie poznawcze zostanie przeprowadzone z chłopcami (n=8) i rodzicami (n=8) w jednym francuskojęzycznym ośrodku w Quebecu w celu potwierdzenia, że przetłumaczone mierniki są jasne i istotne. Kwestionariusze będą podawane w kolejności losowej, w celu uwzględnienia efektów porządkowych.
W przypadku wszystkich grup dane dotyczące wiarygodności zostaną również zebrane w przypadku ponownego podania testów CHO-KLAT 3.0 i H-FIT 1.1 w ciągu 7 dni od 6-miesięcznego punktu czasowego u uczestników badania w stanie niekrwawiącym (w drodze samoopisu formularz raportu przypadku badawczego) przez co najmniej 2 tygodnie przed podaniem kwestionariuszy, ponieważ wiarygodność można określić tylko wtedy, gdy stan zdrowia uczestnika nie zmienił się pomiędzy podaniami. O wypełnienie kwestionariuszy z każdej rodziny zostanie poproszony tylko jeden rodzic/opiekun.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Chłopcy chorzy na umiarkowaną/ciężką hemofilię A, z inhibitorami FVIII lub bez, w wieku 7–18 lat,
- Grupa A: którzy wcześniej otrzymywali profilaktykę CFC SHL lub EHL co najmniej raz w tygodniu przez poprzedni rok, którzy planują zmianę leczenia lub którzy przeszli na emicizumab.
- Grupa B: którzy obecnie otrzymują profilaktykę co najmniej raz w tygodniu przez poprzedni rok jakąkolwiek formą leczenia inną niż emicizumab i którzy nie zmieniają schematu leczenia.
- Grupa C: którzy nie stosowali długoterminowej profilaktyki przez rok poprzedzający rozpoczęcie badania, którzy rozpoczynają leczenie profilaktyczne emicizumabem (tj. pacjenci wcześniej nieleczeni lub pacjenci otrzymujący leczenie na żądanie).
- Grupa D: chłopcy z umiarkowaną/ciężką hemofilią A, którzy mają neutralizujące alloprzeciwciała przeciwko FVIII (inhibitory FVIII), definiowane jako poziom ≥0,6 jednostek Bethesda (BU) przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda dwukrotnie w ciągu 1–4 tygodniu 1, którzy otrzymują omijający środek hemostatyczny, taki jak nieaktywowany lub aktywowany, pochodzący z osocza, inaktywowany wirusem koncentrat czynników krzepnięcia kompleksu protrombiny (np. FEIBA), rekombinowany FVIIa (Niastaza) lub emicizumab. Inhibitory FVIII o stężeniu <5 BU uważa się za niskie miano, a te o stężeniu ≥5 BU uważa się za wysokie miano.
- Rodzice/opiekunowie chłopców w wieku 0–18 lat chorych na umiarkowaną/ciężką hemofilię A z inhibitorami FVIII lub bez nich.
- Umiarkowana lub ciężka hemofilia A, definiowana jako poziom aktywności FVIII ≤5%.
- Umiejętność zrozumienia celu i ryzyka badania oraz wyrażenia podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody oraz upoważnienia do korzystania z chronionych informacji zdrowotnych (PHI) zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności uczestników badania.
Kryteria wyłączenia:
Kandydaci zostaną wykluczeni z udziału w badaniu, jeżeli w momencie selekcji lub w momencie określonym w poszczególnych wymienionych kryteriach będą spełnione którekolwiek z poniższych kryteriów:
- Chłopcy z łagodną hemofilią A, definiowaną jako aktywność FVIII w zakresie 5–40%.
- Obecność istotnych chorób współistniejących (np. HIV) zgodnie z oceną zespołu klinicznego.
- Niezdolność do czytania, pisania i/lub rozumienia języka angielskiego lub francuskiego.
- Niemożność lub chęć wyrażenia świadomej zgody.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnice w jakości życia związanej ze stanem zdrowia chłopców otrzymujących dożylnie produkt zawierający czynnik w porównaniu z chłopcami otrzymującymi produkt niezawierający czynnika podskórnie.
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Korelacja wyników w skali CHO-KLAT dla chłopców otrzymujących dożylnie podawany produkt zastępujący czynnik w porównaniu z podawanym podskórnie produktem niezawierającym czynnika zastępczego, mierzona po 3 miesiącach.
Kanadyjskie narzędzie do oceny wyników leczenia hemofilii – dzieci, wersja 3.0, zawiera 41 pytań.
Pozycje od 1 do 28 są oceniane w 5-punktowej skali od 1 (nigdy) do 5 (zawsze).
Pozycje od 29 do 41 są oceniane na tej samej 5-punktowej skali, z dodatkową opcją Nie dotyczy.
Narzędzie jest oceniane na podstawie sumarycznej punktacji wszystkich pozycji od 0 do 100, gdzie 100 oznacza najlepszą jakość życia.
|
3 miesiące
|
|
Różnice w obciążeniu opieką nad chłopcami otrzymującymi dożylnie podawany produkt zawierający czynnik w porównaniu z chłopcami otrzymującymi podskórnie produkt niezawierający czynnika.
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Korelacja wyników w skali H-FIT rodziców/opiekunów chłopców otrzymujących dożylnie podawany produkt zastępujący czynnik w porównaniu z podawanym podskórnie produktem niezawierającym czynnika zastępczego, mierzona po 3 miesiącach. Narzędzie do badania wpływu na rodzinę chorych na hemofilię, wersja 1.1, zawiera 25 pytań ocenianych w 5-punktowej skali od 1 (nigdy) do 5 (zawsze). Kwestionariusz jest oceniany jako sumaryczny wynik wszystkich pozycji od 0 do 100, gdzie 100 oznacza najniższe obciążenie rodziny. |
3 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ważność CHO-KLAT i H-FIT
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Drugorzędowe punkty końcowe obejmują korelację CHO-KLAT 3.0 z modułem rdzenia PedsQL oraz korelację H-FIT 1.1 z PedsQL-FIM. Skala rdzenia ogólnego PedsQL 4.0 składa się z 21 pozycji obejmujących 4 wymiary, w tym funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie w szkole. Większość pozycji oceniana jest w 5-punktowej skali od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Narzędzie jest oceniane na podstawie sumarycznej punktacji wszystkich pozycji od 0 do 100, gdzie 100 oznacza najlepszą jakość życia. Moduł wpływu na rodzinę PedsQL 2.0 to raport rodziców na temat wpływu na rodzinę, który składa się z 36 pozycji obejmujących 8 wymiarów. Wszystkie pozycje są oceniane w 5-punktowej skali od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Narzędzie jest oceniane na podstawie sumarycznego wyniku wszystkich elementów od 0 do 100, gdzie 100 oznacza najlepsze funkcjonowanie. |
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 41238567
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .