SB-PD-001 연구에서 A9-DPC를 투여한 파킨슨병 환자에 대한 장기 추적 관찰
SB-PD-001 연구에서 동종배아줄기세포 유래 A9 도파민 전구세포(A9-DPC)를 투여한 파킨슨병 환자에 대한 장기 추적 관찰
- 장기추적기간 : IRB(임상시험심사위원회) 승인일로부터 약 72개월(연구기간 : SB-PD-001 연구* 첫 번째 피험자의 A9-DPC 치료일부터 최대 5개월) 마지막 피험자의 A9-DPC 치료 후 1년 후)
- 목적: 본 연구는 SB-에 참여한 피험자를 대상으로 A9-DPC 치료일로부터 5년간 특별한 관심대상 이상반응(AESI)*의 발생을 추적 관찰함으로써 A9-DPC의 장기적인 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다. PD-001 연구 및 A9-DPC를 받았습니다. 또한 MDS-UPDRS로 측정한 대로 A9-DPC 치료 후 시간이 지남에 따라 운동 및 비운동 증상을 결정합니다.
- 장기 추적 조사 대상자 모집단: SB-PD-001 연구에 참여하고 A9-DPC를 투여받은 대상자(약 12명)
<특별이익에 따른 유해사례(AESI)> ;
[조기 발병 AESI(연구 약물 치료 후 최대 2년*)](*SB-PD-001 연구의 연구 기간에 적용됨)
- 전염병
- 관련 수술 절차와 관련된 합병증
[후기 발병 AESI(연구 약물 치료 후 최대 5년)]
- 죽음
- 조직이나 기관에 신생물이나 악성종양이 발생하는 경우
- 이전 자가면역 질환의 악화 또는 새로운 발생을 포함한 면역 반응의 시작
- 배아줄기세포 유래 치료제 치료와 관련된 기타 지연 AESI.
장기 추적 조사 방법: 이는 SB-PD-001 연구에서 A9-DPC를 투여받은 피험자의 장기 안전성을 평가하기 위한 단일 센터, 공개 라벨, 5년 장기 추적 조사입니다.
A9-DPC를 받은 피험자 중에는 장기 추적 관찰 참여에 대해 자발적인 서면 동의서를 제공한 피험자가 포함됩니다. A9-DPC 치료 후 5년간 AESI 발생 여부를 조사하고, 연구가 가능하다면 유효성 평가를 위해 MDS-UPDRS를 실시할 예정이다.
AESI에 대한 데이터 누락을 방지하기 위해 후속 조치 시작부터 최소 1년에 한 번 전화 또는 현장 방문이 수행됩니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
- 장기 추적 조사 대상자 : SB-PD-001 연구에 참여하고 A9-DPC를 투여받은 대상자(약 12명)
장기 추적 기간 ; 임상시험심사위원회(IRB) 승인일로부터 약 72개월
- 연구 기간: SB-PD-001 연구*에서 첫 번째 피험자의 A9-DPC 치료 날짜부터 마지막 피험자의 A9-DPC 치료 후 최대 5년까지
- 개별 피험자에 대한 연구 기간: A9-DPC 치료일로부터 5년 * SB-PD-001 연구: A9-DPC의 1/2a상 연구
장기 추적 조사의 목표 및 종료점 ; 본 연구는 SB-PD-에 참여한 피험자를 대상으로 A9-DPC 치료일로부터 5년간 특별한 관심을 끄는 이상반응(AESI)* 발생을 추적 관찰하여 A9-DPC의 장기적인 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 001 연구하고 A9-DPC를 받았습니다. 또한 MDS-UPDRS로 측정한 대로 A9-DPC 치료 후 시간이 지남에 따라 운동 및 비운동 증상을 결정합니다.
* AESI는 치료를 받은 피험자에게 발생하는 이상사례(AE) 중 줄기세포치료의 장기간 추적관찰을 위해 관찰해야 하는 최소한의 조사항목이다. 2020년 식품의약품안전처에서 고시한 첨단바이오의약품 장기추적관리 지침에 의거, 이번 장기추적관리에서는 아래와 같이 지정하였습니다. AESI는 가이드라인에서 심각한 부작용(SAE)을 의미합니다.
특별 이익에 따른 부작용(AESI)
[조기 발병 AESI(연구 약물 치료 후 최대 2년*)]
- 전염병
- 관련 수술 절차와 관련된 합병증
[후기 발병 AESI(연구 약물 치료 후 최대 5년)]
- 죽음
- 조직이나 기관에 신생물이나 악성종양이 발생하는 경우
- 이전 자가면역 질환의 악화 또는 새로운 발생을 포함한 면역 반응의 시작
- 배아줄기세포 유래 치료제 치료와 관련된 기타 지연 AESI.
현재까지 확인된 지연 AESI는 없으며, 후속 추적에서 추가 AESI가 감지되면 추가할 예정입니다.
- 장기 추적 관찰 중인 약물; 동종배아줄기세포 유래 A9 도파민 전구세포(A9-DPC)
포함 기준 ;
- SB-PD-001 연구에 참여하고 A9-DPC를 받은 사람
- 장기 추적 조사에 대해 서면 동의서를 제공한 사람
장기추적조사 방법 ; 이는 SB-PD-001 연구에서 A9-DPC를 투여받은 피험자의 장기 안전성을 평가하기 위한 단일 센터, 공개 라벨, 5년 장기 추적 조사입니다.
A9-DPC를 받은 피험자 중에는 장기 추적 관찰 참여에 대해 자발적인 서면 동의서를 제공한 피험자가 포함됩니다. A9-DPC 치료 후 5년간 AESI 발생 여부를 조사하고, 연구가 가능하다면 유효성 평가를 위해 MDS-UPDRS를 실시할 예정이다.
AESI에 대한 데이터 누락을 방지하기 위해 후속 조치 시작부터 최소 1년에 한 번 전화 또는 현장 방문이 수행됩니다.
- 분석 방법 ; AESI(Adverse Event of Special Interests) AESI의 경우 영향을 받은 피험자 수, 발생률, 정확한 95% 신뢰 구간(CI) 및 사례 횟수가 제공됩니다. 또한, 사건은 SOC(계통 기관 분류) 및 PT(선호 용어)와 함께 규제 활동에 대한 의학 사전(MedDRA)을 사용하여 코드화되며, 영향을 받은 피험자 수, 발생률 및 사건 횟수가 제공됩니다. .
MDS-UPDRS 총 점수(On/Off 정의), 파트 III(On/Off 정의) 및 IV 점수 기준선에서 IP 치료 후 각 시점의 변화에 대해 기술 통계(대상자 수, 평균, 표준 편차, 중앙값, 최소, 최대)가 제공됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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-
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Seoul, 대한민국, 03722
- Yonsei Universitiy Health System, Severance Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- SB-PD-001 연구에 참여하고 A9-DPC를 받은 사람입니다.
- 장기 추적 조사에 대해 서면 동의를 제공한 사람입니다.
제외 기준:
- 해당사항 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 그룹
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실험적: 고용량 그룹
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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특별 이익에 따른 부작용(AESI)
기간: IP 관리 후 5년
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특수 관심 분야의 이상사례(AESI) 발생 여부를 검토합니다.
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IP 관리 후 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MDS-UPDRS 총점(켜짐/꺼짐으로 정의됨)
기간: -14일차 ~ -4일차, IP 투여 후 5년
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기준선(-일)과 비교하여 IP 투여 후 최대 96주(24개월)까지 MDS-UPDRS 총점의 변화에 대한 각 용량 그룹별 설명 통계(피험자 수, 평균, 표준 편차, 중앙값, 최소값, 최대값)를 제시합니다. 14~4일차).
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-14일차 ~ -4일차, IP 투여 후 5년
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MDS-UPDRS 파트 Ⅲ(켜기/끄기로 정의됨)
기간: -14일차 ~ -4일차, IP 투여 후 5년
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IP 투여 후 최대 96주(24개월)까지 MDS-UPDRS 파트 Ⅲ(On/Off 정의)의 변화에 대한 각 용량군별 기술 통계(피험자 수, 평균, 표준 편차, 중앙값, 최소값, 최대값)를 비교하여 제시합니다. 기준선까지(-14일차 ~ -4일차).
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-14일차 ~ -4일차, IP 투여 후 5년
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MDS-UPDRS IV 점수
기간: -14일차 ~ -4일차, IP 투여 후 5년
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기준선(-14일차)과 비교하여 IP 투여 후 최대 96주(24개월)까지 MDS-UPDRS IV 점수의 변화에 대해 각 용량군별 기술 통계(피험자 수, 평균, 표준 편차, 중앙값, 최소값, 최대값)를 제시합니다. -4일째).
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-14일차 ~ -4일차, IP 투여 후 5년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Phil-hyu Lee, M.D.,Ph.D, Yonsei Universitiy Health System, Severance Hospital
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Goetz CG, Tilley BC, Shaftman SR, Stebbins GT, Fahn S, Martinez-Martin P, Poewe W, Sampaio C, Stern MB, Dodel R, Dubois B, Holloway R, Jankovic J, Kulisevsky J, Lang AE, Lees A, Leurgans S, LeWitt PA, Nyenhuis D, Olanow CW, Rascol O, Schrag A, Teresi JA, van Hilten JJ, LaPelle N; Movement Disorder Society UPDRS Revision Task Force. Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS): scale presentation and clinimetric testing results. Mov Disord. 2008 Nov 15;23(15):2129-70. doi: 10.1002/mds.22340.
- Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, Park TY, Lee N, Ko S, Jeon J, Cha Y, Kim K, Li Q, Henchcliffe C, Kaplitt M, Neff C, Rapalino O, Seo H, Lee IH, Kim J, Kim T, Petsko GA, Ritz J, Cohen BM, Kong SW, Leblanc P, Carter BS, Kim KS. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2020 May 14;382(20):1926-1932. doi: 10.1056/NEJMoa1915872.
- Kikuchi T, Morizane A, Doi D, Magotani H, Onoe H, Hayashi T, Mizuma H, Takara S, Takahashi R, Inoue H, Morita S, Yamamoto M, Okita K, Nakagawa M, Parmar M, Takahashi J. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596. doi: 10.1038/nature23664.
- Mendez I, Sanchez-Pernaute R, Cooper O, Vinuela A, Ferrari D, Bjorklund L, Dagher A, Isacson O. Cell type analysis of functional fetal dopamine cell suspension transplants in the striatum and substantia nigra of patients with Parkinson's disease. Brain. 2005 Jul;128(Pt 7):1498-510. doi: 10.1093/brain/awh510. Epub 2005 May 4.
- Yasuhara T, Kameda M, Sasaki T, Tajiri N, Date I. Cell Therapy for Parkinson's Disease. Cell Transplant. 2017 Sep;26(9):1551-1559. doi: 10.1177/0963689717735411.
- National Institute of Food and Drug Safety, Ministry of Food and Drug Safety, Guideline for Long-term Follow-up of Advanced Biopharmaceuticals 2020.12
- Korea National Institute for Bioethics Policy, Instruction for Protection of Vulnerable Subjects 2019.7
- MDS-UPDRS Korean Official Translation. Last updated May 18, 2020.
- NCI-CTCAE v5.0 [Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) (cancer.gov)]
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SB-PD-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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