Follow-up a lungo termine di pazienti con malattia di Parkinson a cui è stato somministrato A9-DPC nello studio SB-PD-001

1. Popolazione del follow-up a lungo termine: soggetti che hanno partecipato allo studio SB-PD-001 e hanno ricevuto A9-DPC (circa 12 soggetti)

2. Periodo di follow-up a lungo termine; Circa 72 mesi dalla data di approvazione da parte dell'Institutional Review Board (IRB)

   • Periodo di studio: dalla data del trattamento A9-DPC del primo soggetto nello studio SB-PD-001* fino a 5 anni dopo il trattamento A9-DPC dell'ultimo soggetto
   • Durata dello studio per il singolo soggetto: 5 anni dalla data del trattamento A9-DPC * Studio SB-PD-001: studio di fase 1/2a di A9-DPC

3. Obiettivi e punti finali del follow-up a lungo termine; Questo studio mira a valutare la sicurezza a lungo termine di A9-DPC monitorando il verificarsi di eventi avversi di particolare interesse (AESI)* per 5 anni dalla data di trattamento con A9-DPC in soggetti che hanno partecipato a SB-PD- 001 Studio e ricevuto A9-DPC. Inoltre, determinerà i sintomi motori e non motori nel tempo dopo il trattamento con A9-DPC, come misurato da MDS-UPDRS.

   * L'AESI è un elemento di indagine minimo da osservare per il follow-up a lungo termine del trattamento con cellule staminali tra gli eventi avversi (EA) che si verificano nei soggetti sottoposti al trattamento. In conformità con le Linee guida per il follow-up a lungo termine dei prodotti biofarmaceutici avanzati distribuite dal Ministero della sicurezza alimentare e farmaceutica nel 2020, in questo follow-up a lungo termine sono designate come di seguito. Gli AESI si riferiscono agli eventi avversi gravi (SAE) nella linea guida.

   Eventi avversi di interesse speciale (AESI)

   [AESI a esordio precoce (fino a 2 anni* dopo il trattamento con il farmaco in studio)]

   • Malattie infettive
   • Complicazioni legate alle procedure chirurgiche associate

   [AESI a insorgenza tardiva (fino a 5 anni dopo il trattamento con il farmaco in studio)]

   • Morte
   • Generazione di una neoplasia o di un tumore maligno nei tessuti o negli organi
   • Insorgenza di una reazione immunitaria compreso il peggioramento di una precedente malattia autoimmune o una nuova insorgenza
   • Altri AESI ritardati relativi al trattamento di terapie derivate da cellule staminali embrionali.

   Finora non sono state confermate AESI ritardate e quando verranno rilevate ulteriori AESI nel successivo follow-up, queste verranno aggiunte.

4. Farmaco sottoposto a follow-up a lungo termine; Cellula progenitrice della dopamina A9 derivata da cellule staminali embrionali allogeniche (A9-DPC)

5. Criterio di inclusione ;

   • Persone che hanno partecipato allo studio SB-PD-001 e hanno ricevuto A9-DPC
   • Persone che hanno fornito il consenso informato scritto per questo follow-up a lungo termine

6. Metodi del follow-up a lungo termine; Si tratta di un centro singolo, in aperto, con follow-up a lungo termine di 5 anni per valutare la sicurezza a lungo termine nei soggetti che ricevono A9-DPC nello studio SB-PD-001.

   Tra i soggetti che hanno ricevuto A9-DPC, saranno inclusi coloro che hanno fornito il consenso informato scritto volontario per la partecipazione al follow-up a lungo termine. La comparsa di AESI viene studiata per 5 anni dal trattamento con A9-DPC e, se lo studio può essere condotto, verrà condotto MDS-UPDRS per la valutazione dell'efficacia.

   Per evitare la mancanza di dati sugli AESI, verrà effettuata una visita telefonica o in loco almeno una volta all'anno dall'inizio del follow-up.

7. Metodi di analisi; Eventi avversi di particolare interesse (AESI) Per gli AESI, verranno forniti il ​​numero di soggetti colpiti, il tasso di incidenza, il suo esatto intervallo di confidenza (CI) al 95% e il numero di eventi. Inoltre, gli eventi verranno codificati utilizzando il Dizionario medico per le attività regolatorie (MedDRA) con classificazione per sistemi e organi (SOC) e termine preferito (PT) e verranno forniti il ​​numero di soggetti interessati, il tasso di incidenza e il numero di eventi. .

Punteggio totale MDS-UPDRS (definito On/Off), parte Ⅲ (definito on/off) e punteggio IV Per modifiche in ogni momento dopo il trattamento IP rispetto al basale, statistiche descrittive (numero di soggetti, media, deviazione standard, mediana, minimo e massimo) verranno forniti.