Dlouhodobé sledování pacientů s Parkinsonovou chorobou, kterým byl podáván A9-DPC ve studii SB-PD-001

1. Populace dlouhodobého sledování: Subjekty, které se zúčastnily studie SB-PD-001 a dostaly A9-DPC (asi 12 subjektů)

2. Dlouhodobé období sledování ; Přibližně 72 měsíců od data schválení Institutional Review Board (IRB)

   • Období studie: Od data léčby A9-DPC prvního subjektu ve studii SB-PD-001* až do 5 let po léčbě A9-DPC u posledního subjektu
   • Délka studie pro jednotlivé subjekty: 5 let od data léčby A9-DPC * Studie SB-PD-001: Studie fáze 1/2a A9-DPC

3. Cíle a koncové body dlouhodobého sledování ; Tato studie si klade za cíl vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost A9-DPC sledováním výskytu nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI)* po dobu 5 let od data léčby A9-DPC u subjektů, které se účastnily SB-PD- 001 Studujte a obdrželi A9-DPC. Kromě toho určí motorické a nemotorické symptomy v průběhu času po léčbě A9-DPC, jak bylo měřeno pomocí MDS-UPDRS.

   * AESI je minimální vyšetřovací položkou, která má být pozorována při dlouhodobém sledování léčby kmenovými buňkami mezi nežádoucími účinky (AE), které se vyskytují u subjektů, které jsou léčeny. V souladu s Pokynem pro dlouhodobé sledování pokročilých biofarmaceutik distribuovaným Ministerstvem bezpečnosti potravin a léčiv v roce 2020 je v tomto dlouhodobém sledování označena níže. AESI odkazují na závažné nežádoucí příhody (SAE) v pokynech.

   Nežádoucí událost zvláštního zájmu (AESI)

   [AESI s časným nástupem (až 2 roky* po léčbě studovaným lékem)]

   • Infekční choroby
   • Komplikace související s přidruženými chirurgickými výkony

   [AESI s pozdním nástupem (až 5 let po léčbě studovaným lékem)]

   • Smrt
   • Tvorba novotvaru nebo maligního nádoru v tkáních nebo orgánech
   • Nástup imunitní reakce včetně zhoršení předchozího autoimunitního onemocnění nebo nového výskytu
   • Další opožděné AESI související s léčbou terapeutik odvozenými od embryonálních kmenových buněk.

   Dosud nebyly potvrzeny žádné opožděné AESI, a když budou v následném sledování detekovány další AESI, budou přidány.

4. Lék pod dlouhodobým sledováním ; Dopaminová progenitorová buňka A9 odvozená z alogenních embryonálních kmenových buněk (A9-DPC)

5. Kritéria pro zařazení ;

   • Osoby, které se zúčastnily studie SB-PD-001 a získaly A9-DPC
   • Osoby, které poskytly písemný informovaný souhlas s tímto dlouhodobým sledováním

6. Metody dlouhodobého sledování ; Jedná se o jediné centrum, otevřené, 5leté dlouhodobé sledování za účelem vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti u subjektů užívajících A9-DPC ve studii SB-PD-001.

   Mezi subjekty, které obdržely A9-DPC, budou zahrnuti ti, kteří poskytli dobrovolný písemný informovaný souhlas s účastí na dlouhodobém sledování. Výskyt AESI je zkoumán po dobu 5 let od léčby A9-DPC a MDS-UPDRS bude provedeno pro posouzení účinnosti, pokud bude možné studii provést.

   Aby se předešlo chybějícím údajům o AESI, bude od začátku sledování alespoň jednou ročně provedena návštěva telefonicky nebo na místě.

7. analytické metody; Nežádoucí příhoda zvláštního zájmu (AESI) U AESI bude poskytnut počet postižených subjektů, míra výskytu, jeho přesný 95% interval spolehlivosti (CI) a počet příhod. Kromě toho budou události kódovány pomocí lékařského slovníku pro regulační činnosti (MedDRA) s třídou orgánových systémů (SOC) a preferovaným termínem (PT) a bude poskytnut počet postižených subjektů, četnost výskytu a počet událostí. .

Celkové skóre MDS-UPDRS (definováno On/Off), část Ⅲ (definováno on/off) a IV skóre Pro změny v každém časovém bodě po IP léčbě od výchozího stavu, popisné statistiky (počet subjektů, průměr, standardní odchylka, medián, minimální a maximální).