Langtidsopfølgning af patienter med Parkinsons sygdom, der havde administreret A9-DPC i SB-PD-001-undersøgelse

1. Population af langtidsopfølgningen: Forsøgspersoner, der har deltaget i SB-PD-001-undersøgelsen og modtaget A9-DPC (ca. 12 forsøgspersoner)

2. Langsigtet opfølgningsperiode ; Cirka 72 måneder fra datoen for godkendelse af Institutional Review Board (IRB)

   • Undersøgelsesperiode: Fra A9-DPC-behandlingsdatoen for det første forsøgsperson i SB-PD-001-undersøgelsen* op til 5 år efter A9-DPC-behandlingen af ​​det sidste forsøgsperson
   • Studievarighed for individ: 5 år fra A9-DPC behandlingsdato * SB-PD-001 Studie: Fase 1/2a studie af A9-DPC

3. Mål og endepunkter for den langsigtede opfølgning ; Denne undersøgelse har til formål at evaluere den langsigtede sikkerhed af A9-DPC ved at følge op på forekomsten af ​​uønskede hændelser af særlig interesse, (AESI)* i 5 år fra A9-DPC behandlingsdato hos forsøgspersoner, der har deltaget i SB-PD- 001 Undersøgelse og modtog A9-DPC. Derudover vil det bestemme motoriske og ikke-motoriske symptomer over tid efter A9-DPC-behandling, målt ved MDS-UPDRS.

   * AESI er et minimumsundersøgelsespunkt, der skal observeres for langtidsopfølgning af stamcellebehandling blandt de bivirkninger (AE'er), der opstår hos de forsøgspersoner, der modtager behandling. I overensstemmelse med Vejledning for langtidsopfølgning af avancerede biofarmaceutiske lægemidler udsendt af Ministeriet for Fødevare- og Lægemiddelsikkerhed i 2020, er den udpeget som nedenfor i denne langtidsopfølgning. AESI'er henviser til de alvorlige bivirkninger (SAE'er) i vejledningen.

   Adverse Event of Special Interests (AESI'er)

   [Tidligt debuterende AESI'er (op til 2 år* efter undersøgelsens lægemiddelbehandling)]

   • Infektionssygdomme
   • Komplikationer relateret til de tilhørende kirurgiske indgreb

   [Sent debuterende AESI'er (op til 5 år efter undersøgelsens lægemiddelbehandling)]

   • Død
   • Generering af en neoplasma eller ondartet tumor i væv eller organer
   • Indtræden af ​​en immunreaktion inklusive forværring af en tidligere autoimmun sygdom eller ny forekomst
   • Andre forsinkede AESI'er relateret til behandling af embryonale stamcelle-afledte terapier.

   Der er ingen forsinkede AESI'er bekræftet indtil videre, og når yderligere AESI'er opdages i den efterfølgende opfølgning, vil de blive tilføjet.

4. Lægemiddel under langtidsopfølgning; Allogen embryonal stamcelle-afledt A9 dopamin progenitorcelle (A9-DPC)

5. Inklusionskriterier ;

   • Personer, der har deltaget i SB-PD-001-undersøgelsen og modtaget A9-DPC
   • Personer, der har givet skriftligt informeret samtykke til denne langvarige opfølgning

6. Metoder til langtidsopfølgning ; Dette er et enkelt center, åbent, 5-årig langtidsopfølgning for at evaluere den langsigtede sikkerhed hos forsøgspersoner, der modtager A9-DPC i SB-PD-001-undersøgelsen.

   Blandt forsøgspersoner, der har modtaget A9-DPC, vil de, der har givet frivilligt skriftligt informeret samtykke til deltagelse i langtidsopfølgningen, blive inkluderet. Forekomsten af ​​AESI'er undersøges i 5 år fra A9-DPC-behandling, og MDS-UPDRS vil blive udført til effektvurderingen, hvis undersøgelsen kan udføres.

   For at undgå manglende data om AESI'er, vil et telefon- eller webstedsbesøg blive udført mindst én gang årligt fra starten af ​​opfølgningen.

7. Analysemetoder ; Adverse Event of Special Interests (AESI'er) For AESI'er vil antallet af berørte forsøgspersoner, incidensrate, dets nøjagtige 95 % konfidensinterval (CI) og antallet af hændelser blive oplyst. Derudover vil hændelserne blive kodet ved hjælp af Medical Dictionary For Regulatory Activities (MedDRA) med System Organ Class (SOC) og Preferred Term (PT), og antallet af berørte forsøgspersoner, incidensraten og antallet af hændelser vil blive oplyst .

MDS-UPDRS Total Score (defineret Til/Fra), del Ⅲ (defineret til/fra) og IV-score For ændringer på hvert tidspunkt efter IP-behandlingen fra baseline, beskrivende statistik (antal forsøgspersoner, gennemsnit, standardafvigelse, median, minimum og maksimum) vil blive leveret.