Długoterminowa obserwacja pacjentów z chorobą Parkinsona, którym podano A9-DPC w badaniu SB-PD-001

1. Populacja objęta długoterminową obserwacją: Pacjenci, którzy wzięli udział w badaniu SB-PD-001 i otrzymali A9-DPC (około 12 pacjentów)

2. Długoterminowy okres obserwacji; Około 72 miesiące od daty zatwierdzenia przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)

   • Okres badania: Od daty leczenia A9-DPC pierwszego uczestnika w badaniu SB-PD-001* do 5 lat po leczeniu A9-DPC ostatniego uczestnika
   • Czas trwania badania dla indywidualnego uczestnika: 5 lat od daty leczenia A9-DPC * Badanie SB-PD-001: Badanie fazy 1/2a dotyczące A9-DPC

3. Cele i punkty końcowe długoterminowej obserwacji; Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania A9-DPC poprzez obserwację wystąpienia zdarzenia niepożądanego o szczególnym znaczeniu (AESI)* przez 5 lat od daty leczenia A9-DPC u osób, które uczestniczyły w badaniu SB-PD- 001 Study i otrzymał A9-DPC. Ponadto określi objawy motoryczne i niemotoryczne w czasie po leczeniu A9-DPC, mierzone za pomocą MDS-UPDRS.

   * AESI to minimalny element badania, który należy obserwować w długoterminowej obserwacji leczenia komórkami macierzystymi, wśród zdarzeń niepożądanych (AE), które występują u pacjentów poddawanych leczeniu. Zgodnie z Wytycznymi dotyczącymi długoterminowej obserwacji zaawansowanych produktów biofarmaceutycznych dystrybuowanymi przez Ministerstwo Bezpieczeństwa Żywności i Leków w 2020 r., w ramach długoterminowej obserwacji są one oznaczone poniżej. AESI odnoszą się do poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w wytycznych.

   Zdarzenie niepożądane o charakterze szczególnym (AESI)

   [AESI o wczesnym początku (do 2 lat* po leczeniu badanym lekiem)]

   • Choroba zakaźna
   • Powikłania związane z towarzyszącymi zabiegami chirurgicznymi

   [AESI o późnym początku (do 5 lat po leczeniu badanym lekiem)]

   • Śmierć
   • Powstawanie nowotworu lub nowotworu złośliwego w tkankach lub narządach
   • Początek reakcji immunologicznej, w tym pogorszenie wcześniejszej choroby autoimmunologicznej lub nowe wystąpienie
   • Inne opóźnione AESI związane z leczeniem lekami pochodzącymi z embrionalnych komórek macierzystych.

   Jak dotąd nie potwierdzono żadnych opóźnionych AESI, a jeśli podczas kolejnej wizyty kontrolnej zostaną wykryte jakiekolwiek dodatkowe AESI, zostaną one dodane.

4. Lek objęty długoterminową obserwacją; Allogenna komórka progenitorowa dopaminy A9 pochodząca z embrionalnych komórek macierzystych (A9-DPC)

5. Kryteria przyjęcia ;

   • Osoby, które wzięły udział w badaniu SB-PD-001 i otrzymały A9-DPC
   • Osoby, które wyraziły pisemną świadomą zgodę na tę długoterminową obserwację

6. Metody długoterminowej obserwacji; Jest to jednoośrodkowe, otwarte, pięcioletnie długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących A9-DPC w badaniu SB-PD-001.

   Wśród pacjentów, którzy otrzymali A9-DPC, uwzględnione zostaną osoby, które dobrowolnie wyraziły pisemną świadomą zgodę na udział w długoterminowej obserwacji. Występowanie AESI bada się przez 5 lat od leczenia A9-DPC, a MDS-UPDRS zostanie przeprowadzony w celu oceny skuteczności, jeśli badanie będzie możliwe.

   Aby uniknąć brakujących danych na temat AESI, co najmniej raz w roku od rozpoczęcia kontroli przeprowadzana będzie wizyta telefoniczna lub wizyta w ośrodku.

7. Metody analizy ; Zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) W przypadku AESI zostanie podana liczba dotkniętych pacjentów, częstość występowania, jego dokładny 95% przedział ufności (CI) i liczba zdarzeń. Ponadto zdarzenia zostaną zakodowane przy użyciu słownika medycznego do działań regulacyjnych (MedDRA) z klasą układów i narządów (SOC) i preferowanym terminem (PT), a także zostanie podana liczba dotkniętych pacjentów, częstość występowania i liczba zdarzeń .

Wynik całkowity MDS-UPDRS (zdefiniowany wł./wył.), część Ⅲ (zdefiniowany wł./wył.) i wynik IV Dla zmian w każdym punkcie czasowym po leczeniu IP w stosunku do wartości wyjściowych, statystyki opisowe (liczba pacjentów, średnia, odchylenie standardowe, mediana, minimalne i maksymalne).