제1상 시험에서 신생혈관 연령 관련 황반변성 치료를 위한 CRISPR/cas13-Rna TargetInG 치료법에 대한 공개 라벨 용량 증량 연구 (BRIGHT)
신혈관 연령 관련 황반변성(nAMD)에 대한 HG202 고충실도 CRISPR-Cas13(hfCas13Y) RNA 표적화 치료법의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1상, 공개, 다중 코호트, 용량 증량 연구
연령 관련 황반변성(AMD)은 심각하고 회복 불가능한 시력 상실을 초래하는 반면, 신생혈관성 AMD(nAMD)는 AMD 실명의 80~90%를 차지합니다. 현재의 항-VEGF 치료법은 치료의 표준이지만, 이러한 치료법은 평생 동안 반복적인 안구내 주사를 필요로 합니다. 이러한 잦은 유리체강내 주사는 황반하출혈, 안내고혈압, 염증, 망막박리 등의 합병증 위험을 증가시킵니다. 따라서 nAMD에 대한 반복 치료는 의료 시스템, 환자 및 간병인에게 상당한 부담을 줍니다. 또한, 공격적인 nAMD 환자의 약 25~35%는 항-VEGF 치료에 대해 차선의 반응을 보이고, 치료 연장 실패를 경험하거나, 집중적이고 빈번한 안구내 주사가 필요하며, 회복 불가능한 시력 상실을 예방하지 못합니다.
HG202는 하나의 단일 AAV 벡터를 통해 전달되는 CRISPR/Cas13 RNA 편집 치료법으로 VEGFA의 발현을 부분적으로 억제하여 AMD에서 CNV 형성을 억제합니다. nAMD에 대한 일회성 유전자 편집 요법 치료 후 HG202의 장기적이고 안정적인 전달은 잦은 주사와 현재 사용 가능한 항-VEGF 요법의 잠재적 위험을 잠재적으로 줄일 수 있습니다. 항-VEGF 항체.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Study Director
- 전화번호: 732-318-9873
- 이메일: HG20202@huidagene.com
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- ICF 서명 당시 50세 이상 85세 이하의 남성 또는 여성
- 연구 안구에서 nAMD에 이차적인 활성 황반 맥락막 혈관신생(MNV);
- 각 용량 코호트에 대한 감시(1차) 대상체는 연구 안구에서 BCVA ≤ 20/63 및 ≥ 20/400(≤63 및 ≥ 19 ETDRS 글자)을 가져야 합니다. 감시 대상자 평가 후, 용량 코호트의 나머지 대상자는 연구 안구에서 BCVA가 20/40 이상 20/400 이하(ETDRS 문자 73자 이상 19자)이어야 합니다.
- 시력 및 망막 기능 테스트를 수행할 수 있고 이 임상 시험을 위한 연구 절차를 준수할 의지가 있습니다.
제외 기준:
- 연구 안구에서 전체 병변의 50%를 초과하는 망막 또는 망막하 출혈, 흉터 또는 섬유증;
- 연구 안구의 중심 시력에 영향을 미칠 수 있는 기타 안과 질환;
- 연구 안구에서 nAMD 이외의 CNV의 다른 원인
- 연구 안구의 조절되지 않은 녹내장;
- 연구 안구에서 각막 이식 또는 각막 이영양증의 병력 또는 존재;
- 기준선 전 3개월 이내에 연구 눈의 다른 안구내 수술 이력;
- 이전 유전자 치료 또는 올리고뉴클레오티드 치료;
- 연구자가 연구에 부적절하다고 판단한 기타 조건.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HG202
이 연구는 최대 3개 용량 코호트(저용량/중간 용량/고용량)를 등록합니다.
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투여 방법: 일측 망막하 주사 1회; 연구 기간에는 4주간의 선별 기간, 등록 방문, 치료 방문 및 52주 추적 기간, 연장 연구로 4년 이상의 장기 추적이 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안구 및 전신 이상반응의 발생률 및 중증도
기간: 52주
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 용량 제한 독성(DLT)의 수
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고 교정 시력(BCVA)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 52주
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다양한 용량에서 연구 눈의 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 차트로 측정된 BCVA의 기준선으로부터의 변화
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52주
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보충 주사의 연간 비율의 평균 변화
기간: 52주
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연구 안구에서 다양한 투여량으로 연간 비율로 연간 계산된 항-VEGF 주사 횟수의 기준선 대비 변화
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52주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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