Otwarte badanie dotyczące zwiększania dawki terapii CRISPR/cas13-Rna TargetInG w leczeniu neowaskularnego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem w badaniu fazy I (BRIGHT)
Faza 1, otwarte badanie z wieloma kohortami, dotyczące zwiększania dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji HG202 Terapia ukierunkowana na RNA CRISPR-Cas13 (hfCas13Y) o wysokiej wierności w leczeniu neowaskularnego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (nAMD)
Zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD) prowadzi do ciężkiej i nieodwracalnej utraty wzroku, natomiast AMD neowaskularne (nAMD) odpowiada za 80–90% ślepoty AMD. Obecne terapie anty-VEGF stanowią standard leczenia, ale terapie te wymagają powtarzanych przez całe życie zastrzyków dogałkowych. Częste wstrzyknięcia do ciała szklistego zwiększają ryzyko powikłań, w tym krwotoku podplamkowego, nadciśnienia wewnątrzgałkowego, stanu zapalnego i odwarstwienia siatkówki. Dlatego powtarzane leczenie nAMD stanowi znaczne obciążenie dla systemów opieki zdrowotnej, pacjentów i ich opiekunów. Dodatkowo, około 25-35% osób z agresywną nAMD wykazuje suboptymalną odpowiedź na terapie anty-VEGF, doświadcza długotrwałego niepowodzenia leczenia lub wymaga intensywnych, częstych iniekcji wewnątrzgałkowych i nie zapobiega nieodwracalnej utracie wzroku.
HG202 to terapia polegająca na edycji RNA CRISPR/Cas13, dostarczana za pośrednictwem jednego pojedynczego wektora AAV w celu częściowego obniżenia ekspresji VEGFA, a tym samym hamowania tworzenia CNV w AMD. Długoterminowe, stabilne dostarczanie HG202 po jednorazowej terapii modyfikującej geny w przypadku nAMD może potencjalnie zmniejszyć częste wstrzyknięcia i potencjalne ryzyko stosowania obecnie dostępnych terapii anty-VEGF, ponieważ nie opiera się ona na długoterminowej ekspresji przeciwciała anty-VEGF.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Study Director
- Numer telefonu: 732-318-9873
- E-mail: HG20202@huidagene.com
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 50 i ≤ 85 lat w momencie podpisania ICF;
- Aktywna neowaskularyzacja naczyniówkowa plamki (MNV) wtórna do nAMD w badanym oku;
- Uczestnik badania Sentinel (1.) w każdej kohorcie dawki musi mieć BCVA ≤ 20/63 i ≥ 20/400 (≤63 i ≥ 19 liter ETDRS) w badanym oku. Po ocenie uczestników metodą wskaźnikową, pozostali pacjenci w kohorcie dawki muszą mieć BCVA w badanym oku w zakresie od ≤ 20/40 do ≥ 20/400 (≤ 73 i ≥ 19 liter ETDRS).
- Potrafi wykonywać badania ostrości wzroku i czynności siatkówki oraz jest w stanie i chce przestrzegać procedur badawczych tego badania klinicznego.
Kryteria wykluczenia:
- Krwotok siatkówkowy lub podsiatkówkowy, bliznowacenie lub zwłóknienie większe niż 50% całkowitej zmiany w badanym oku;
- Inne choroby oczu, które mogą wpływać na widzenie centralne w badanym oku;
- Jakakolwiek inna przyczyna CNV niż nAMD w badanym oku
- Niekontrolowana jaskra w badanym oku;
- Historia lub obecność przeszczepu rogówki lub dystrofii rogówki w badanym oku;
- Historia innych operacji wewnątrzgałkowych w badanym oku w ciągu 3 miesięcy przed wartością wyjściową;
- wcześniejsza terapia genowa lub terapia oligonukleotydowa;
- Inne stany uznane przez badacza za nieodpowiednie dla badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: HG202
Do badania zostaną włączone maksymalnie 3 kohorty dawek: dawka niska/dawka średnia/dawka wysoka
|
Sposób podawania: Jednorazowe wstrzyknięcie podsiatkówkowe; Czas trwania badania obejmuje 4-tygodniowy okres przesiewowy, wizytę rejestracyjną, wizytę w ramach leczenia i 52-tygodniowy okres obserwacji, a także dalsze 4 lata długoterminowej obserwacji w ramach badania kontynuacyjnego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych ocznych i ogólnoustrojowych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i toksyczności ograniczających dawkę (DLT)
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana BCVA w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą wykresu badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w oku badanym przy różnych dawkach
|
52 tygodnie
|
|
Średnia zmiana rocznego wskaźnika dodatkowych zastrzyków
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową liczby wstrzyknięć anty-VEGF, która jest obliczana w ujęciu rocznym do współczynnika rocznego w badanym oku przy różnych dawkach
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HG20202
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .